Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Spinraza (Nusinersen) eksponering hos gravide kvinner med spinal muskelatrofi (SMA) i eksisterende SMA-registre

15. januar 2024 oppdatert av: Biogen

Spinraza (Nusinersen) SMA-graviditetseksponeringsstudie i eksisterende SMA-registre

Hovedmålene med studien er å prospektivt evaluere svangerskapskomplikasjoner og -utfall hos deltakere med SMA, fødselsutfall og bivirkninger hos spedbarn født av deltakere med SMA, som ble eksponert for nusinersen opptil 14 måneder før den første dagen av deres siste menstruasjon periode (LMP) før befruktning, 14,5 måneder før unnfangelsesdatoen og/eller når som helst under svangerskapet. Det sekundære målet med studien er å evaluere graviditetsutfall hos deltakere med SMA eksponert for nusinersen sammenlignet med deltakere uten SMA som ikke ble eksponert for nusinersen (f.eks. deltakere fra eksterne, generelle populasjonskomparatorer).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

20

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Forente stater, 02142
        • Rekruttering
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 54 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Gravide deltakere med SMA som er eksponert for nusinersen fra ISMAR- og SMArtCARE-registrene vil bli registrert for å få informasjon om effekter av nusinersen på svangerskapskomplikasjoner og -utfall.

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Deltaker som for øyeblikket er gravid (eller var gravid under det relevante eksponeringsvinduet) og registrert i Storbritannia (Storbritannia), USA (USA) eller Italia-nettverket til ISMAR-registeret eller nettverket i Tyskland, Østerrike eller Sveits til SMArtCARE register
  • Genetisk dokumentasjon av spinal muskelatrofi knyttet til kromosom 5q (5q SMA)
  • Dokumentasjon på at deltakeren ble eksponert for nusinersen inntil 14 måneder før den første dagen av LMP før befruktning, 14,5 måneder før unnfangelse og/eller når som helst under svangerskapet

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Behandling med risdiplam når som helst fra den første dagen av deres LMP, 2 uker før unnfangelsesdatoen (ca. 5 halveringstider), og/eller planlegger å motta behandling med risdiplam under graviditet

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Nusinersen-behandlede deltakere
Gravide deltakere med SMA som er eksponert for nusinersen i det aktuelle vinduet definert som 14 måneder før den første dagen av deltakerens siste menstruasjon før befruktning, 14,5 måneder før befruktning og når som helst under svangerskapet og er registrert i registrene, International Spinal Muscular Atrophy Registry (ISMAR) og SMArtCARE vil bli fulgt prospektivt inntil 3 måneder etter fødsel, spedbarnene vil bli fulgt opp til 2 år etter fødsel og tilgjengelige data samles inn retrospektivt.
Annen: Ingen inngripen
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall svangerskapsavbrudd
Tidsramme: Inntil 10 år
Graviditetsavbrudd er definert som ethvert indusert eller frivillig fostertap under graviditet.
Inntil 10 år
Antall spontane aborter
Tidsramme: Inntil 10 år
Spontan abort er definert som ethvert tap av et foster på grunn av naturlige årsaker ved <20 ukers svangerskap.
Inntil 10 år
Antall fosterdødsfall
Tidsramme: Inntil 10 år
Fosterdødsfall inkluderer tidlig fostertap som er fosterdød som inntreffer ved ≥20 uker, men <28 uker med svangerskap og sent fostertap som er fosterdød som skjer ved ≥28 uker med svangerskap.
Inntil 10 år
Antall levende fødsler
Tidsramme: Inntil 10 år
Levende fødsler inkluderer premature fødsler som er definert som fødsel <37 uker av svangerskapet, full termin som er definert som fødsel ved ≥ 37 uker av svangerskapet.
Inntil 10 år
Antall neonatale, perinatale og spedbarnsdødsfall
Tidsramme: Inntil 10 år
Neonatal død er definert som død som inntreffer hos en nyfødt før 28 dager etter fødselen. Perinatal død er definert som død som inntreffer ved eller etter 28 dager og før 12 uker etter fødselen. Spedbarnsdød er definert som død som inntreffer mellom 12 og 52 uker etter fødselen, inklusive.
Inntil 10 år
Antall store medfødte misdannelser (MCM)
Tidsramme: Inntil 10 år
MCM-er (om hverandre referert til som medfødte misdannelser, medfødte anomalier og fødselsdefekter) er abnormiteter i strukturell utvikling som er medisinsk eller kosmetisk signifikante, er tilstede ved fødselen og vedvarer i postnatale liv med mindre eller til reparasjon.
Inntil 10 år
Antall spedbarn lite for svangerskapsalder fødsel
Tidsramme: Inntil 10 år
Fødselsvekt vil bli klassifisert som liten for svangerskapsalder (<10. persentil), passende (10.-90. persentil), eller stor (>90. persentil).
Inntil 10 år
Antall ektopiske og molare graviditeter
Tidsramme: Inntil 10 år
Ektopisk graviditet er definert som en graviditet som skjer utenfor livmorhulen. Molar graviditet er definert som genetisk unormale unnfangelser preget av unormal chorionvilli, trofoblastisk hyperplasi, dårlig fosterutvikling og økt risiko for utvikling av ondartet sykdom.
Inntil 10 år
Antall mødredødsfall
Tidsramme: Inntil 10 år
Mødredødsfall under graviditet, fødsel, fødsel eller opptil 12 uker etter fødsel vil bli rapportert.
Inntil 10 år
Antall spedbarn med unormal postnatal vekst og utvikling og nevroatferdssvikt
Tidsramme: Inntil 10 år
Unormal postnatal vekst og utvikling og nevroatferdssvikt hos spedbarn opp til 24 måneder vil bli rapportert.
Inntil 10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biogen

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. desember 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. oktober 2032

Studiet fullført (Antatt)

31. oktober 2033

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. mars 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. mars 2023

Først lagt ut (Faktiske)

29. mars 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CH-SPN-12180
  • 232SM405 (Annen identifikator: Biogen)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I samsvar med Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske studier på https://www.biogentrialtransparency.com/

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Muskelatrofi, spinal

Kliniske studier på Ingen inngripen

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Oman

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere