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Eine Studie zur Spinraza (Nusinersen)-Exposition bei schwangeren Frauen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) in bestehenden SMA-Registern

15. Januar 2024 aktualisiert von: Biogen

Spinraza (Nusinersen) SMA-Schwangerschafts-Expositionsstudie innerhalb bestehender SMA-Register

Die Hauptziele der Studie sind die prospektive Bewertung von Schwangerschaftskomplikationen und -ergebnissen bei Teilnehmern mit SMA, Geburtsergebnissen und Nebenwirkungen bei Säuglingen von Teilnehmern mit SMA, die Nusinersen bis zu 14 Monate vor dem ersten Tag ihrer letzten Menstruation ausgesetzt waren Periode (LMP) vor der Empfängnis, 14,5 Monate vor dem Datum der Empfängnis und/oder jederzeit während der Schwangerschaft. Das sekundäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Schwangerschaftsergebnisse bei Teilnehmern mit SMA, die Nusinersen ausgesetzt waren, im Vergleich zu Teilnehmern ohne SMA, die nicht Nusinersen ausgesetzt waren (z. B. Teilnehmer von externen Vergleichspersonen aus der Allgemeinbevölkerung).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

20

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02142
        • Rekrutierung
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 54 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Schwangere Teilnehmerinnen mit SMA, die Nusinersen aus den ISMAR- und SMArtCARE-Registern ausgesetzt sind, werden aufgenommen, um Informationen zu den Auswirkungen von Nusinersen auf Schwangerschaftskomplikationen und -ergebnisse zu erhalten.

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Teilnehmerin, die derzeit schwanger ist (oder während des relevanten Expositionsfensters schwanger war) und im Netzwerk des Vereinigten Königreichs (UK), der Vereinigten Staaten (US) oder Italiens des ISMAR-Registers oder im Netzwerk Deutschland, Österreich oder Schweiz des SMArtCARE registriert ist Registrierung
  • Genetische Dokumentation der spinalen Muskelatrophie im Zusammenhang mit Chromosom 5q (5q SMA)
  • Dokumentation, dass die Teilnehmerin Nusinersen bis zu 14 Monate vor dem ersten Tag ihres LMP vor der Empfängnis, 14,5 Monate vor der Empfängnis und/oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während ihrer Schwangerschaft ausgesetzt war

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Behandlung mit Risdiplam zu einem beliebigen Zeitpunkt ab dem ersten Tag ihres LMP, 2 Wochen vor dem Datum der Empfängnis (ungefähr 5 Halbwertszeiten) und/oder eine geplante Behandlung mit Risdiplam während der Schwangerschaft

HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Mit Nusinersen behandelte Teilnehmer
Schwangere Teilnehmerinnen mit SMA, die Nusinersen während des relevanten Fensters ausgesetzt sind, definiert als 14 Monate vor dem ersten Tag der letzten Menstruationsperiode der Teilnehmerin vor der Empfängnis, 14,5 Monate vor der Empfängnis und jederzeit während der Schwangerschaft und in den Registern International Spinal Muscular Atrophy eingetragen sind Register (ISMAR) und SMArtCARE werden prospektiv bis zu 3 Monate nach der Entbindung verfolgt, die Säuglinge werden bis zu 2 Jahre nach der Entbindung nachbeobachtet und die verfügbaren Daten werden retrospektiv erhoben.
Sonstiges: Kein Eingriff
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Schwangerschaftsabbrüche
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre
Schwangerschaftsabbruch ist definiert als jeder induzierte oder freiwillige fetale Verlust während der Schwangerschaft.
Bis zu 10 Jahre
Anzahl der spontanen Abtreibungen
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre
Spontanabort ist definiert als jeder Verlust eines Fötus aufgrund natürlicher Ursachen in der <20. Schwangerschaftswoche.
Bis zu 10 Jahre
Anzahl fötaler Todesfälle
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre
Fetale Todesfälle umfassen frühen fetalen Verlust, d. h. fetalen Tod, der ≥ 20 Wochen, aber < 28 Schwangerschaftswochen auftritt, und späten fetalen Verlust, d. h. fetalen Tod, der ≥ 28. Schwangerschaftswochen eintritt.
Bis zu 10 Jahre
Anzahl der Lebendgeburten
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre
Lebendgeburten umfassen Frühgeburten, die als Entbindung in der <37. Schwangerschaftswoche definiert sind, und voll ausgetragene Geburten, die als Entbindung in der ≥37. Schwangerschaftswoche definiert sind.
Bis zu 10 Jahre
Anzahl der Neugeborenen-, Perinatal- und Säuglingssterbefälle
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre
Neugeborenentod ist definiert als Tod eines Neugeborenen vor 28 Tagen nach der Geburt. Perinataler Tod ist definiert als Tod, der am oder nach 28 Tagen und vor 12 Wochen nach der Geburt eintritt. Säuglingstod ist definiert als Tod, der zwischen 12 und 52 Wochen nach der Geburt einschließlich eintritt.
Bis zu 10 Jahre
Anzahl der schweren angeborenen Fehlbildungen (MCMs)
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre
MCMs (wechselweise als angeborene Missbildungen, angeborene Anomalien und Geburtsfehler bezeichnet) sind Anomalien in der strukturellen Entwicklung, die medizinisch oder kosmetisch signifikant sind, bei der Geburt vorhanden sind und im postnatalen Leben bestehen bleiben, bis sie repariert werden.
Bis zu 10 Jahre
Anzahl der Säuglinge, die für das Gestationsalter klein sind
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre
Das Geburtsgewicht wird als klein für das Gestationsalter (<10. Perzentil), angemessen (10.-90. Perzentil) oder groß (>90. Perzentil) eingestuft.
Bis zu 10 Jahre
Anzahl der Eileiter- und Molarenschwangerschaften
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre
Eileiterschwangerschaft ist definiert als eine Schwangerschaft, die außerhalb der Gebärmutterhöhle auftritt. Eine Molenschwangerschaft ist definiert als genetisch abnormale Empfängnis, die durch abnormale Chorionzotten, trophoblastische Hyperplasie, schlechte fetale Entwicklung und ein erhöhtes Risiko für die Entwicklung maligner Erkrankungen gekennzeichnet ist.
Bis zu 10 Jahre
Anzahl der Todesfälle von Müttern
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre
Müttersterblichkeit während Schwangerschaft, Wehen, Entbindung oder bis zu 12 Wochen nach der Entbindung werden gemeldet.
Bis zu 10 Jahre
Anzahl der Säuglinge mit abnormem postnatalem Wachstum und Entwicklung und neurologischer Verhaltensstörung
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre
Abnormales postnatales Wachstum und Entwicklung sowie neurologische Verhaltensstörungen bei Säuglingen bis zu einem Alter von 24 Monaten werden gemeldet.
Bis zu 10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Biogen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Oktober 2032

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Oktober 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. März 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. März 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. März 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CH-SPN-12180
  • 232SM405 (Andere Kennung: Biogen)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

In Übereinstimmung mit Biogens Richtlinie zu Transparenz und Datenaustausch zu klinischen Studien auf https://www.biogentrialtransparency.com/

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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