Hematopoetisk celletransplantasjon for pasienter med hematologiske maligniteter ved bruk av relaterte, HLA-haploidentiske givere

Inklusjonskriterier:

• Pasienter ≤70 år
• Kvalifiserte diagnoser:
• CML i AP
• AML med høyrisiko cytogenetikk [del(5q)/-5, del(7q)/-7, unormal 3q, 9q, 11q, 20q, 21q, 17p, t(6:9), t(9;22), komplekse karyotyper (≥3 abnormiteter)] i CR1
• AML ≥ CR2; Pasienter bør ha <5 % margeksploser ved transplantasjonstidspunktet
• Høyrisiko ALLE definert som:

CR1 med høyrisiko cytogenetikk t(9;22), t(8;14), t(4;11), t(1;19) for voksne pasienter >4 uker for å oppnå CR1

≥ CR2 Pasienter bør ha <5 % margblaster ved transplantasjonstidspunktet

• MDS (>int-1 per IPSS) etter ≥ 1 tidligere syklus med induksjonskjemoterapi; bør ha <5 % margeksplosering ved transplantasjonstidspunktet
• MM stadium II eller III pasienter som har utviklet seg etter en første respons på kjemoterapi eller autologe HSCT eller MM pasienter med refraktær sykdom som kan ha nytte av tandem autolog-ikke-myeloablativ allogen transplantasjon
• CLL, NHL eller HD som ikke er kvalifisert for autolog HSCT eller som har resistent/refraktær sykdom og som kan ha nytte av tandem autolog ikke-myeloablativ allogen transplantasjon.
• Pasienter som har mottatt en tidligere allogen HSCT og som enten har avvist transplantatene eller som har blitt tolerante overfor transplantatene uten aktiv GvHD som krever immunsuppressiv terapi, kan bli registrert

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter med passende matchede relaterte eller urelaterte donorer
• Pasienter med konvensjonelle transplantasjonsalternativer (en konvensjonell transplantasjon bør prioriteres for kvalifiserte pasienter ≤ 50 år som har en relatert donor som ikke matcher et enkelt HLA-A-, -B- eller DRB1-antigen)
• CNS-engasjement med sykdom som er motstandsdyktig mot intratekal kjemoterapi
• Tilstedeværelse av aktiv, alvorlig infeksjon (f.eks. mukormykose, ukontrollert aspergillose, tuberkulose)
• Karnofsky ytelsesstatus < 60 % for voksne pasienter (vedlegg A)

• Pasienter med følgende organdysfunksjon:

  • Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon <35 %
  • DLCO <35 % og/eller mottar supplerende kontinuerlig oksygen
  • Leverabnormiteter: fulminant leversvikt, levercirrhose med tegn på portal hypertensjon, alkoholisk hepatitt, esophageal varicer, hepatisk encefalopati, ukorrigerbar hepatisk syntetisk dysfunksjon som påvist ved forlengelse av protrombintiden, ascites relatert til leverbakteriell hypertensjon eller sopphypertensjon, , biliær obstruksjon, kronisk viral hepatitt med total serumbilirubin >3 mg/dL eller symptomatisk gallesykdom.
• HIV-positive pasienter
• Kvinner i fertil alder som er gravide (β-HCG+) eller ammer
• Fertile menn og kvinner som ikke er villige til å bruke prevensjonsmidler under og i 12 måneder etter transplantasjon
• Forventet levealder sterkt begrenset av andre sykdommer enn malignitet
• Pasienter på andre undersøkelseslegemidler på tidspunktet for registrering