En åpen etikett, sikkerhet og tolerabilitet fortsettelsesstudie av intracerebroventrikulær administrering av sNN0029 til pasienter med amyotrofisk lateral sklerose

Inklusjonskriterier:

1. Klinisk diagnose av ALS klassifisert som sikker, eller sannsynlig med eller uten ytterligere laboratoriebevis, i henhold til de reviderte WFN El Escorial-kriteriene (vedlegg B).
2. Tidligere deltakelse i studie sNN0029-001 med gjennomføring av 12 uker studielegemiddeladministrasjon.
3. Å ha fullført undersøkelsene knyttet til sikkerhet i studien sNN0029-001 uten utvikling av klinisk signifikante sikkerhetsproblemer.
4. Pasienten har fått skriftlig og muntlig informasjon om fortsettelsesstudien, har hatt mulighet til å stille spørsmål om studien, og forstår tidsmessige og prosedyremessige forpliktelser.
5. Pasienten har gitt muntlig og/eller signert samtykke (skriftlig) til å delta i studien. I tilfelle en pasient som gir muntlig informert samtykke ikke er fysisk i stand til å signere skjemaet for informert samtykke (ICF) på grunn av sykdomsprogresjon, kan et vitne signere ICF på vegne av pasienten.

Ekskluderingskriterier:

1. Hypertensjon definert som blodtrykk >160 mmHg systolisk eller >90 mmHg diastolisk.
2. Proliferativ retinopati.
3. Ikke-proliferativ retinopati av moderat alvorlighetsgrad eller høyere.
4. Samtidig klinisk signifikant demens som bestemt av etterforskeren.
5. Samtidig klinisk signifikant depresjon som bestemt av etterforskeren.
6. Behov for administrering av blodplatehemmende eller antikoagulerende medisiner (f. aspirin, Plavix, ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler [NSAIDs]). Lavdose aspirin eller sporadisk bruk av NSAIDs er tillatt (se vedlegg E).
7. Klinisk signifikante abnormiteter i hematologi eller klinisk kjemiparametere som vurdert av etterforskeren.
8. For kvinnelige pasienter, pågående graviditet eller planlagt graviditet
9. Amming