En studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten ved profylaktisk administrering av Concizumab hos hemofili A- og B-pasienter med inhibitorer (explorer™4)
24. september 2021 oppdatert av: Novo Nordisk A/S
En multisenter, randomisert, åpen, kontrollert studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten ved profylaktisk administrering av Concizumab hos hemofili A- og B-pasienter med inhibitorer
Denne prøven gjennomføres i Afrika, Asia, Europa og Nord-Amerika.
Målet med studien er å vurdere effekten av concizumab administrert s.c.
(subkutant, under huden) én gang daglig for å forhindre blødningsepisoder hos hemofili A- og B-pasienter med inhibitorer.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
26
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5B 1X1
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Århus N, Danmark, 8200
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, GR-11527
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Tel-Hashomer, Israel, 52621
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Firenze, Italia, 50134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Milano, Italia, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Aichi, Japan, 466-8560
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nara, Japan, 634-8522
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japan, 167-0035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia, 10 000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Georgetown, Penang, Malaysia, 10450
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28046
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sevilla, Spania, 41013
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sheffield, Storbritannia, S10 2JF
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Solna, Sverige, 171 64
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Lviv, Ukraina, 79044
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Wien, Østerrike, 1090
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inkluderingskriterier: - Informert samtykke innhentet før noen prøverelaterte aktiviteter.
Utprøvingsrelaterte aktiviteter er alle prosedyrer som utføres som en del av utprøvingen, inkludert aktiviteter for å bestemme egnetheten for studien - Mannlige hemofili A- eller B-pasienter med inhibitorer i alderen 18 år eller eldre på tidspunktet for undertegning av informert samtykke - Pasienter som for tiden er i behov for behandling med bypassmidler Eksklusjonskriterier: - Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor utprøvingsprodukt(er) eller relaterte produkter - Kjent arvelig eller ervervet blødningsforstyrrelse annet enn hemofili - Pågående eller planlagt immuntoleranse induksjonsterapi eller profylakse med FVIII eller FIX
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Concizumab
Concizumab administrert i både hovedfasen og forlengelsesfasen, med eptacog alfa administrert ved behov under blødningsepisoder
|
En startdose på 0,5 mg/kg vil bli gitt som første dose, etterfulgt av 0,15 mg/kg (med potensiell trinnvis doseeskalering til 0,25 mg/kg) administrert daglig s.c.
(subkutant, under huden).
Behandlingsvarigheten er 24 uker i hovedstudien, og opptil 52 uker i forlengelsesfasen
En enkeltdose på 90 μg/kg eptacog alfa én uke etter dosering med concizumab.
On-demand-behandling under blødningsepisoder i begge behandlingsarmene
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Eptacog alfa og concizumab
Eptacog alfa administrert ved behov under blødningsepisoder som eneste intervensjon i hovedfasen.
Concizumab gitt i forlengelsesfasen
|
En startdose på 0,5 mg/kg vil bli gitt som første dose, etterfulgt av 0,15 mg/kg (med potensiell trinnvis doseeskalering til 0,25 mg/kg) administrert daglig s.c.
(subkutant, under huden).
Behandlingsvarigheten er 24 uker i hovedstudien, og opptil 52 uker i forlengelsesfasen
En enkeltdose på 90 μg/kg eptacog alfa én uke etter dosering med concizumab.
On-demand-behandling under blødningsepisoder i begge behandlingsarmene
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antallet blødningsepisoder
Tidsramme: I løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
Antallet blødningsepisoder som ble behandlet i løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0) er presentert.
|
I løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antallet blødningsepisoder
Tidsramme: I løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
Antallet blødningsepisoder som ble behandlet i løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0) er presentert.
Dette utfallsmålet gjelder kun for «Concizumab»-behandlingsarmen.
|
I løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
|
Antall spontane blødningsepisoder
Tidsramme: I løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
Blødninger som ikke var knyttet til en spesifikk, kjent handling eller hendelse kalles spontane blødningsepisoder.
Antall spontane blødningsepisoder som ble behandlet i løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0) er presentert.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
I løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
|
Antall spontane blødningsepisoder
Tidsramme: I løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
Blødninger som ikke var knyttet til en spesifikk, kjent handling eller hendelse kalles spontane blødningsepisoder.
Antall spontane blødningsepisoder som ble behandlet i løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0) er presentert.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
I løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
|
Antall behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) i løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart
Tidsramme: I løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk et legemiddel, og som ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med denne behandlingen.
En TEAE ble definert som en hendelse som startet fra første eksponering for behandling til siste besøk i studien.
Antall TEAE som oppstod i løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0) er presentert.
Dataene presenteres i henhold til dosenivået som deltakerne har nådd på tidspunktet for hendelsen.
|
I løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
|
Antall behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) i løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart
Tidsramme: I løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk et legemiddel, og som ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med denne behandlingen.
En TEAE ble definert som en hendelse som startet fra første eksponering for behandling til siste besøk i studien.
Antall TEAE som oppsto i løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0) er presentert.
Dataene presenteres i henhold til dosenivået som deltakerne har nådd på tidspunktet for hendelsen.
|
I løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
|
Antall behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE) innen 24 timer etter administrering av Eptacog Alfa
Tidsramme: Innen 24 timer etter administrering av eptacog alfa
|
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk et legemiddel, og som ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med denne behandlingen.
En TEAE ble definert som en hendelse som startet fra første eksponering for behandling til siste besøk i studien.
Antall TEAE som oppstod innen 24 timer etter administrering av eptacog alfa er presentert.
Dette utfallsmålet gjelder kun for 'Eptacog alfa' behandlingsarm.
|
Innen 24 timer etter administrering av eptacog alfa
|
|
Forekomst av anti-concizumab-antistoffer i løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart
Tidsramme: I løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
Forekomst av anti-concizumab-antistoffer i løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0) er presentert.
Dette utfallsmålet gjelder kun for «Concizumab»-behandlingsarmen.
|
I løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
|
Forekomst av anti-concizumab-antistoffer i løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart
Tidsramme: I løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
Forekomst av anti-concizumab-antistoffer i løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0) er presentert.
Dette utfallsmålet gjelder kun for «Concizumab»-behandlingsarmen.
|
I løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
|
Endring i fibrinogen
Tidsramme: I løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
Endring i fibrinogen i løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0) er presentert.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
I løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
|
Endring i fibrinogen
Tidsramme: I løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
Endring i fibrinogen i løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0) er presentert.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
I løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
|
Endring i D-dimer
Tidsramme: I løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
Endring i D-dimer i løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0) presenteres.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
I løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
|
Endring i D-dimer
Tidsramme: I løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
Endring i D-dimer i løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0) er presentert.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
I løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
|
Endring i protrombinfragment 1 + 2 (F1 + 2)
Tidsramme: I løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
Endring i F1 + 2 i løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0) presenteres.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
I løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
|
Endring i protrombinfragment 1 + 2 (F1 + 2)
Tidsramme: I løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
Endring i F1 + 2 i løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0) presenteres.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
I løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
|
Endring i protrombintid (PT)
Tidsramme: I løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
Endring i PT i løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0) presenteres.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
I løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
|
Endring i protrombintid (PT)
Tidsramme: I løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
Endring i PT i løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0) presenteres.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
I løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
|
Endring i aktivert partiell tromboplastintid (APTT)
Tidsramme: I løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
Endring i APTT i løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0) er presentert.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
I løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
|
Endring i aktivert partiell tromboplastintid (APTT)
Tidsramme: I løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
Endring i APTT i løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0) er presentert.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
I løpet av minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
|
Endring i antitrombin (AT)
Tidsramme: I løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
Endring i AT i løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0) presenteres.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
I løpet av minst 24 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
|
Endring i antitrombin (AT)
Tidsramme: Etter minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
Endring i AT etter minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0) presenteres.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
Etter minst 76 uker fra behandlingsstart (uke 0)
|
|
Konsentrasjon av Concizumab
Tidsramme: Før siste doseadministrasjon ved 24 uker
|
Konsentrasjon av concizumab før siste doseadministrasjon ved 24 uker er presentert.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
Før siste doseadministrasjon ved 24 uker
|
|
Konsentrasjon av Concizumab
Tidsramme: Før siste doseadministrasjon etter minst 76 uker
|
Konsentrasjon av concizumab før siste doseadministrasjon etter minst 76 uker er presentert.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
Før siste doseadministrasjon etter minst 76 uker
|
|
Free Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI) Konsentrasjonsverdi
Tidsramme: Før siste doseadministrasjon ved 24 uker
|
Konsentrasjonsverdien for fri TFPI (TFPI ikke bundet til concizumab) før siste doseadministrasjon ved 24 uker er presentert.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
Før siste doseadministrasjon ved 24 uker
|
|
Free Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI) Konsentrasjonsverdi
Tidsramme: Før siste doseadministrasjon etter minst 76 uker
|
Fri TFPI-konsentrasjonsverdi før siste doseadministrasjon etter minst 76 uker vises.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
Før siste doseadministrasjon etter minst 76 uker
|
|
Peak Thrombin Generation
Tidsramme: Før siste doseadministrasjon ved 24 uker
|
Maksimal trombingenerering er den maksimale konsentrasjonen av trombin dannet på et gitt tidspunkt.
Maksimal trombingenerering før siste doseadministrasjon ved 24 uker er presentert.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
Før siste doseadministrasjon ved 24 uker
|
|
Peak Thrombin Generation
Tidsramme: Før siste doseadministrasjon etter minst 76 uker
|
Maksimal trombingenerering er den maksimale konsentrasjonen av trombin dannet på et gitt tidspunkt.
Maksimal trombingenerering før siste doseadministrasjon etter minst 76 uker er presentert.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
Før siste doseadministrasjon etter minst 76 uker
|
|
Endogent trombinpotensial
Tidsramme: Før siste doseadministrasjon ved 24 uker
|
Endogent trombinpotensial før siste doseadministrasjon ved 24 uker er presentert.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
Før siste doseadministrasjon ved 24 uker
|
|
Endogent trombinpotensial
Tidsramme: Før siste doseadministrasjon etter minst 76 uker
|
Endogent trombinpotensial før siste doseadministrasjon etter minst 76 uker er presentert.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
Før siste doseadministrasjon etter minst 76 uker
|
|
Trombingenerasjonshastighetsindeks
Tidsramme: Før siste doseadministrasjon ved 24 uker
|
Trombingenereringshastighetsindeks før siste doseadministrasjon ved 24 uker er presentert.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
Før siste doseadministrasjon ved 24 uker
|
|
Trombingenerasjonshastighetsindeks
Tidsramme: Før siste doseadministrasjon etter minst 76 uker
|
Trombingenereringshastighetsindeks før siste doseadministrasjon etter minst 76 uker er presentert.
Dataene presenteres per siste dosenivå som deltakerne har nådd ved vurderingstidspunktet.
|
Før siste doseadministrasjon etter minst 76 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Shapiro AD, Angchaisuksiri P, Astermark J, Benson G, Castaman G, Eichler H, Jimenez-Yuste V, Kavakli K, Matsushita T, Poulsen LH, Wheeler AP, Young G, Zupancic-Salek S, Oldenburg J, Chowdary P. Long-term efficacy and safety of subcutaneous concizumab prophylaxis in hemophilia A and hemophilia A/B with inhibitors. Blood Adv. 2022 Jun 14;6(11):3422-3432. doi: 10.1182/bloodadvances.2021006403.
- Shapiro AD, Angchaisuksiri P, Astermark J, Benson G, Castaman G, Chowdary P, Eichler H, Jimenez-Yuste V, Kavakli K, Matsushita T, Poulsen LH, Wheeler AP, Young G, Zupancic-Salek S, Oldenburg J. Subcutaneous concizumab prophylaxis in hemophilia A and hemophilia A/B with inhibitors: phase 2 trial results. Blood. 2019 Nov 28;134(22):1973-1982. doi: 10.1182/blood.2019001542.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
10. august 2017
Primær fullføring (FAKTISKE)
19. september 2018
Studiet fullført (FAKTISKE)
31. januar 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. juni 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. juni 2017
Først lagt ut (FAKTISKE)
22. juni 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
22. oktober 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. september 2021
Sist bekreftet
1. september 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NN7415-4310
- U1111-1179-2925 (ANNEN: World Health Organization (WHO))
- 2016-000510-30 (EUDRACT_NUMBER)
- JapicCTI-173681 (REGISTER: JAPIC)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
I henhold til avsløringsforpliktelse på novonordisk-trials.com
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Medfødt blødningsforstyrrelse
-
Instituto de Genética OcularHar ikke rekruttert ennå
-
QLT Inc.FullførtLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Forente stater, Canada, Tyskland, Nederland, Storbritannia
-
QLT Inc.FullførtLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Canada, Forente stater, Tyskland, Nederland, Storbritannia
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non LimitedFullførtØyesykdommer | Retinale sykdommer | Øyesykdommer, arvelig | Leber Congenital Amaurosis (LCA)Forente stater, Storbritannia
-
QLT Inc.FullførtLeber Congenital Amaurosis (LCA) | Retinitis Pigmentosa (RP)Forente stater, Canada, Danmark, Tyskland, Nederland, Sveits, Storbritannia
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar ikke rekruttert ennåOndine Syndrome (Congenital Central Hypoventilation Syndrome)Frankrike
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutteringMetabolsk sykdom | Purin-Pyrimidin-metabolisme | AICDA, OMIM *605257, immunsvikt med hyper-IgM, type 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM Syndrome 5 | NT5C3A, OMIM *606224, anemi, hemolytisk, på grunn av UMPH1-mangel | UMPS, OMIM *613891, Orotic Aciduria | DHODH, OMIM *126064, Millers syndrom (postaksial... og andre forholdForente stater
Kliniske studier på Concizumab
-
Novo Nordisk A/STilgjengeligMedfødt hemofiliForente stater, Sverige, Bulgaria
-
Novo Nordisk A/SAktiv, ikke rekrutterendeHemofili A uten inhibitorer | Hemofili B uten inhibitorerSpania, Forente stater, Storbritannia, Australia, Litauen, Frankrike, India, Estland, Polen, Malaysia, Mexico, Japan, Serbia, Sør-Afrika, Canada, Algerie, Bosnia og Herzegovina, Ungarn, Italia, Slovakia, Sverige, Tyskland, Portugal, Sør... og mer
-
Novo Nordisk A/SAktiv, ikke rekrutterendeHemofili A med inhibitorer | Hemofili B med inhibitorerSpania, Australia, India, Storbritannia, Polen, Malaysia, Mexico, Forente stater, Serbia, Japan, Sør-Afrika, Canada, Kroatia, Danmark, Algerie, Slovakia, Frankrike, Italia, Norge, Portugal, Sør -Korea, Tsjekkia, Russland, Østerrike, Ukraina, Tyrkia (Türkiye) og mer
-
Novo Nordisk A/SPåmelding etter invitasjon
-
Novo Nordisk A/SAktiv, ikke rekrutterendeHemofili A og B med og uten inhibitorerSpania, Forente stater, Canada, Polen, Malaysia, India, Thailand, Storbritannia, Frankrike, Italia, Estland, Sør-Afrika, Hellas, Bulgaria, Japan, Norge, Algerie, Libanon, Litauen, Romania, Tyrkia (Türkiye), Nord-Makedonia, Sverige, Bosnia...
-
Novo Nordisk A/SPåmelding etter invitasjonHaemophilia A, Haemophilia BJapan
-
Novo Nordisk A/SFullførtMedfødt blødningsforstyrrelse | Hemofili AForente stater, Nederland, Østerrike, Spania, Polen, Storbritannia, Kroatia, Tyskland, Malaysia, Australia, Frankrike, Israel, Thailand, Ukraina, Tyrkia
-
Novo Nordisk A/SFullførtHemofili A | HemostaseStorbritannia, Frankrike, Forente stater, Sverige, Spania, Tyrkia, Japan, Italia, Tyskland, Thailand, Ukraina
-
University Hospital, BordeauxFullførtGlanzmann trombasteniFrankrike