Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Oral flytende 13-cis-retinsyre (13-CRA) (My-CRA)

22. september 2021 oppdatert av: Nova Laboratories Limited

Relativ biotilgjengelighet og sammenlignende farmakokinetikk av 13-CRA orale flytende og ekstraherte kapselformuleringer: en randomisert, åpen etikett, multi-dose, cross-over klinisk studie hos pasienter som krever behandlingssykluser av 13-CRA.

En åpen, randomisert, multippel dose, cross-over relativ biotilgjengelighet og farmakokinetikkstudie av en ny oral væske og kapselformuleringer av 13-CRA administrert til pasienter fra 0 måneder - < 21 år.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Alle pasienter som trenger minst to sykluser med 13-CRA-terapi vil være kvalifisert for rekruttering til studien.

13-CRA vil bli foreskrevet til pasienter i henhold til lokale behandlingsprotokoller på hvert klinisk sted. Den administrerte dosen vil være 200 mg/m2/dag for både test- og referanseprodukt. Pasienter med kroppsvekt ≤12 kg vil få en dose på 160 mg/m2/dag.

Farmakokinetikken til 13-CRA væske (testprodukt) og ekstrahert fra kapsel (referanseprodukt) vil bli evaluert over to måneder. Før oppstart av 13-CRA-behandling som en del av studien, vil pasienter bli randomisert til å motta enten flytende eller kapselformulering i "My-CRA måned 1". Pasientene vil deretter gå over til den alternative formuleringen i "My-CRA måned 2". Pasientene i studien som trenger ytterligere behandling vil gå tilbake til standardbehandling, dvs. 13-CRA ekstrahert fra kapsler i henhold til lokal praksis.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Bruce Morland
      • Bristol, Storbritannia
        • Dr Antony Ng
      • Cambridge, Storbritannia
        • Dr Amos Burke
      • Edinburgh, Storbritannia
        • Mark Brougham
      • Leeds, Storbritannia
        • Dr Martin Elliott
      • London, Storbritannia
        • Dr Guiseppe Barone
      • Manchester, Storbritannia
        • Dr Guy Makin
      • Nottingham, Storbritannia
        • Dr Madhumita Dandapani
      • Oxford, Storbritannia
        • Kate Wheeler
      • Sutton, Storbritannia
        • Sucheta Vaidya

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne i alderen fra 0 år til < 21 år.
  2. Pasient med høyrisikonevroblastom, eller uopererbar, ugunstig histologi, middelrisikonevroblastom sistnevnte alder ≥ 18 måneder ved diagnose
  3. Pasient som er planlagt å motta minst to behandlingssykluser med 13-CRA.
  4. Pasient som ikke kan svelge 13-CRA-kapsler (dvs. krever ekstraksjon av 13-CRA fra kapslene).
  5. Negativ graviditetstest for kvinner i fertil alder før behandlingsstart, og seksuelt aktive pasienter og partnere som samtykker i å iverksette adekvate prevensjonstiltak (se pkt. 4.5).
  6. Tilveiebringelse av et enkelt eller dobbelt lumen sentralt venekateter for prøvetaking (dvs. allerede på plass).
  7. Foreldre/verge kan og vil gi skriftlig informert samtykke til at pasienten kan delta i rettssaken.
  8. Der det er aktuelt, bør pasienten samtykke til å ta blodprøver for farmakokinetiske formål og for å tillate fysiologiske målinger.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver klinisk signifikant medisinsk tilstand eller abnormitet, som etter etterforskerens mening kan kompromittere pasientens sikkerhet eller som kan forstyrre forsøket.
  2. Diagnose av høyrisikonevroblastom (HRNBL) som for tiden behandles i SIOPEN HRNBL-studien (pasienter som har gått ut av denne studien vil være kvalifisert).
  3. Kjent allergi mot 13-CRA eller noen av hjelpestoffene.
  4. Utilstrekkelige prevensjonstiltak hos kvinner i fertil alder.
  5. Får samtidig behandling med tetracykliner.

Før hver syklus:

  1. Total bilirubin ≤ 1,5 x normal, og (SGPT) ALT ≤ 5 x normal. Veno-okklusiv sykdom hvis tilstede, bør være stabil eller i bedring.
  2. Hudtoksisitet ikke større enn CTCAE Grade 1(10)
  3. Serum triglyserider <5,65mmol/L.
  4. Ingen hematuri og/eller proteinuri ved urinanalyse.
  5. Serumkalsium ≤ 2,9 mmol/L.

  6. Serumkreatinin basert på alder / kjønn som følger:

    Alder Maksimal serum Kreatinin µmol/L Mann Kvinne 1 måned til < 6 måneder 35 35 6 måneder til < 1 år 44 44 1 til < 2 år 53 53 2 til < 6 år 70 70 6 til < 10 år 88 88 10 til < 13 år 106 106 13 til < 16 år 132 124

    ≥ 16 år 150 124

  7. Pasienter med anfallsforstyrrelse må være godt kontrollert og ta antikonvulsiva. CNS-toksisitet < grad 2 (CTCAE).

Uttakskriterier:

  1. Positiv graviditetstest - graviditetstesting vil bli utført før behandlingen starter og rutinemessig før hvert behandlingsforløp hos kvinner i fertil alder. Hvis en pasient viser seg å være gravid under forsøket, vil ikke neste behandlingsforløp gis før graviditeten er diskutert med behandlende kliniker, og pasienten vil bli trukket fra forsøket enten behandlingen fortsettes eller ikke.
  2. Forespørsel fra pasienten, uansett årsak.
  3. Etterforskerens skjønn.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Væske
Oral flytende formulering av 13-Cis Retinoic Acid - testprodukt.
Legemiddel: Flytende 13-Cis retinsyre
Flytende 13-Cis retinsyre
Andre navn:
  • Isotretinoin
Eksperimentell: Kapsel
Isotretinoin kapsler (13-CRA ekstrahert per standard pleie) - referanseprodukt.
Legemiddel: Ekstraherte kapsler 13-CRA
Ekstraherte kapsler 13-CRA
Andre navn:
  • Isotretinoin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Relativ biotilgjengelighet
Tidsramme: På dag 1 og 14 av behandlingen
Relativ biotilgjengelighet (areal under kurven) av 13-CRA administrert som oral væske (test) og ekstrahert kapsel (referanse) formuleringer.
På dag 1 og 14 av behandlingen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: På dag 1 og 14 av behandlingen
Farmakokinetisk parameter for 13 CRA ekstraherte kapsler versus oral flytende formulering
På dag 1 og 14 av behandlingen
Tid til maksimal konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: På dag 1 og 14 av behandlingen
Farmakokinetisk parameter for 13 CRA ekstraherte kapsler versus oral flytende formulering
På dag 1 og 14 av behandlingen
Area Under Plasma Concentration Time Curve (AUC) Metabolitt
Tidsramme: På dag 1 og 14 av behandlingen
Farmakokinetisk parameter for 13 CRA-ekstraherte kapsler versus oral flytende formulering - metabolitt 4-oxo-13-cisRA
På dag 1 og 14 av behandlingen
Cmax (ng/mL)- Metabolitt
Tidsramme: På dag 1 og 14 av behandlingen
Farmakokinetisk parameter for metabolitt 4-oxo-13-cisRA PK
På dag 1 og 14 av behandlingen
T Max av metabolitt
Tidsramme: På dag 1 og 14 av behandlingen
T maks for metabolitt -4-oxo-13-cisRA PK
På dag 1 og 14 av behandlingen

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Nova Laboratories Limited

Etterforskere

  • Studieleder: Hussain Mulla, PhD, Nova Laboratories Limited

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. april 2018

Primær fullføring (Faktiske)

12. september 2019

Studiet fullført (Faktiske)

12. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. juli 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. september 2017

Først lagt ut (Faktiske)

25. september 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. oktober 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. september 2021

Sist bekreftet

1. september 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • INV500

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Nevroblastom

Kliniske studier på Flytende 13-Cis retinsyre

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Qatar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere