経口液体 13-cis-レチノイン酸 (13-CRA) (My-CRA)

包含基準:

1. 0歳から21歳未満の男性または女性。
2. -高リスクの神経芽細胞腫、または切除不能で組織学的に好ましくない中間リスクの神経芽細胞腫の患者 診断時の年齢が18か月以上
3. -13-CRAの少なくとも2サイクルの治療を受ける予定の患者。
4. 13-CRA カプセルを飲み込めない患者 (すなわち、 カプセルから 13-CRA を抽出する必要があります)。
5. -治療開始前の出産の可能性のある女性の妊娠検査が陰性であり、性的に活発な患者とパートナーが適切な避妊措置を講じることに同意している（セクション4.5を参照）。
6. サンプリング用のシングルまたはダブル ルーメン中心静脈カテーテルの提供 (すなわち、 すでに設置されています）。
7. -患者が試験に参加するための書面によるインフォームドコンセントを提供できる親/法定後見人。
8. 該当する場合、患者は、薬物動態の目的で採血を受け、生理学的測定を行うことに同意する必要があります。

除外基準:

1. -治験責任医師の意見では、患者の安全を損なう可能性がある、または治験を妨げる可能性がある、臨床的に重要な病状または異常。
2. -現在SIOPEN HRNBL試験で治療されている高リスク神経芽細胞腫（HRNBL）の診断（この試験を終了した患者は対象となります）。
3. -13-CRAまたはいずれかの賦形剤に対する既知のアレルギー。
4. 出産可能年齢の女性における不適切な避妊措置。
5. テトラサイクリンによる併用治療を受けている。

各サイクルの前に:

1. 総ビリルビン ≤ 1.5 x 通常、および (SGPT) ALT ≤ 5 x 通常。 静脈閉塞性疾患が存在する場合は、安定しているか改善している必要があります。
2. CTCAE Grade 1(10)以下の皮膚毒性
3. 血清トリグリセリド <5.65mmol/L。
4. 尿検査で血尿および/またはタンパク尿なし。
5. 血清カルシウム≦2.9mmol/L。

6. 年齢/性別に基づく血清クレアチニンは次のとおりです。

   年齢 最大血清クレアチニン µmol/L 男性 女性 1 か月から < 6 か月 35 35 6 か月から < 1 年 44 44 1 から < 2 年 53 53 2 から < 6 年 70 70 6 から < 10 歳 88 88 10 から < 13 106 106 13歳から16歳未満 132 124

   16歳以上 150 124

7. 発作性疾患の患者は、十分にコントロールし、抗けいれん薬を服用する必要があります。 CNS 毒性 < グレード 2 (CTCAE)。

出金基準:

1. 陽性の妊娠検査 - 妊娠検査は、治療開始前、および出産の可能性のある女性の各治療コースの前に定期的に実施されます。 患者が治験中に妊娠していることが判明した場合、治療を担当する臨床医と妊娠について話し合うまで、次の一連の治療は行われず、治療を継続するかどうかにかかわらず、患者は治験から除外されます。
2. 理由の如何を問わず、患者の要求。
3. 捜査官の裁量。