Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji sarizotanu w zespole Retta z objawami ze strony układu oddechowego (STARS)

22 listopada 2021 zaktualizowane przez: Newron Pharmaceuticals SPA

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, trwające 6 miesięcy badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję sarizotanu u pacjentów z zespołem Retta i objawami ze strony układu oddechowego

To badanie ocenia bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność sarizotanu w zmniejszaniu nieprawidłowości oddechowych w zespole Retta we wstępnym podwójnie ślepym okresie 24 tygodni, po którym następuje otwarta faza leczenia trwająca do 168 tygodni (ta ostatnia dla pacjentów bez problemów związanych z bezpieczeństwem i tolerancją) .

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności wielokrotnych dawek sarizotanu u pacjentów z zespołem Retta z zaburzeniami oddychania. Uczestnicy badania zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej sarizotan w dawce od 2 do 10 mg dwa razy dziennie lub placebo dwa razy dziennie, w oparciu o kryteria wieku i wagi.

Wszyscy pacjenci, którzy ukończyli końcową ocenę w 24. tygodniu (168. dzień) i nie mają problemów z bezpieczeństwem ani tolerancją, które wykluczałyby kontynuację leczenia badanym lekiem, i którzy spełnili wymagania badania, będą mieli możliwość kontynuacji otwartego leczenia Sarizotanem do 168 tygodni.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
129

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6961
        • South Metropolitan Health Service Fiona Stanley Hospital
  • Indie
      • Mumbai, Indie, 400 016
        • P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre
      • Mumbai, Indie, 400 026
        • Jaslok Hospital and Research Centre
      • New Delhi, Indie, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indie, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences
    • Tamilnadu
      • Chennai, Tamilnadu, Indie, 600 026
        • Vijaya Health Centre
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • University of California
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Włochy
      • Milano, Włochy, 20142
        • U.O. Neuropsichiatria Infantile
    • Tuscany
      • Siena, Tuscany, Włochy, 53100
        • A.O.U. Senese Policlinico Santa Maria alle Scotte
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 8AF
        • King's College Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Masa ciała ≥ 10 kg
  • Wiek ≥ 4 lata
  • Rozpoznanie zespołu Retta w oparciu o uzgodnione kryteria kliniczne i pacjentów z duplikacjami MECP2 nie będzie się kwalifikować.
  • Ma co najmniej 10 epizodów zaburzeń rytmu oddychania, zdefiniowanych jako epizody wstrzymywania oddechu (bezdechu) przez ≥10 sekund na godzinę podczas monitorowania krążeniowo-oddechowego
  • Możliwość przyjmowania badanego leku w postaci kapsułek lub w połączeniu z jedzeniem/napojami.
  • Pacjent jest chętny do współpracy, chętny do ukończenia wszystkich aspektów badania i zdolny do tego z pomocą opiekuna.

Kryteria wyłączenia:

  • Spełnia którekolwiek z diagnostycznych kryteriów wykluczenia zespołu Retta, typowego (Neul i in., 2010);
  • Pacjent uczestniczy w badaniu klinicznym z innym badanym lekiem
  • Nadwrażliwość na sarizotan lub innych agonistów 5-HT1a;
  • Obecne klinicznie istotne (określone przez Badacza) sercowo-naczyniowe, oddechowe (np. ciężka astma), zaburzenia żołądkowo-jelitowe, nerkowe, wątrobowe, hematologiczne lub inne zaburzenia medyczne, oprócz tych bezpośrednio związanych z zespołem Retta pacjenta;
  • Odstęp QTcF w EKG jest większy niż 450 ms.
  • Operacja planowana w trakcie badania (z wyjątkiem założenia rurki gastrostomijnej);
  • Ciężka cukrzyca lub zaburzenie utleniania kwasów tłuszczowych.
  • Wywiad okulistyczny, w tym którykolwiek z następujących stanów: pacjenci albinosy, dziedziczne choroby siatkówki w wywiadzie rodzinnym, barwnikowe zwyrodnienie siatkówki, jakakolwiek aktywna retinopatia lub ciężka retinopatia cukrzycowa.
  • Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub w wieku rozrodczym, które nie stosują hormonalnych środków antykoncepcyjnych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Niska dawka sarizotanu
2 mg lub 5 mg dwa razy na dobę w zależności od kryteriów wieku i masy ciała przez 24 tyg. DB 2 mg dwa razy na dobę (4 do
Lek: Niska dawka sarizotanu
2 mg lub 5 mg dwa razy na dobę w zależności od kryteriów wieku i masy ciała przez 24 tyg. DB 2 mg dwa razy na dobę (4 do
Eksperymentalny: Wysoka dawka sarizotanu
5 mg lub 10 mg dwa razy na dobę w oparciu o kryteria wieku i masy ciała przez 24 tyg. DB 5 mg dwa razy na dobę (4 do
Lek: Wysoka dawka sarizotanu
5 mg lub 10 mg dwa razy na dobę w oparciu o kryteria wieku i masy ciała przez 24 tyg. DB 5 mg dwa razy na dobę (4 do
Komparator placebo: Placebo
Oferta placebo przez 24 tyg. DB wiek 4 i więcej
Lek: Placebo
Placebo BID, a następnie ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności w zmniejszaniu objawów ze strony układu oddechowego u pacjentów.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmniejszenie nieprawidłowości w oddychaniu u pacjentów z zespołem Retta
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodnia
Mierzona jako procentowa zmiana liczby epizodów bezdechu na godzinę w czasie czuwania, obliczona przy użyciu ambulatoryjnego systemu zbierania danych (BioRadioTM) w ramach domowej procedury monitorowania. BioRadioTM rejestruje określone parametry oddechowe i sercowe.
Linia bazowa do 24 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność sarizotanu oceniana na podstawie wrażenia zmiany ocenianego przez opiekuna
Ramy czasowe: 24 tygodnie

Wrażenie zmiany (CIC) oceniane przez opiekuna: 7-punktowa skala wymagająca od opiekuna oceny, jak bardzo stan pacjenta poprawił się lub pogorszył w stosunku do stanu wyjściowego.

7-stopniowa skala typu Likerta, dla której oceny wahają się od 1 = bardzo dużo do 7 = bardzo dużo gorzej, gdzie 4 = brak zmian. Ta miara oceniana przez opiekuna uwzględniała czynności, zachowanie, nastrój i funkcjonowanie. Ocena ta została przeprowadzona w porozumieniu z badaczem badania, ale opierała się głównie na ocenie opiekunów w okresie sprawozdawczym. Jednolita ocena CIC miała opierać się na zmianach w następujących domenach: • Aktywność (oglądanie telewizji, zainteresowanie rozmowami wokół niej, współpraca podczas toalety, ubieranie/kąpiel itp.), • Komunikacja (werbalna lub ruchami gałek ocznych, ruchy rąk lub głowy), • Zachowanie (pobudzenie, odmowa jedzenia, drapanie, unikanie kontaktów towarzyskich), • Udział w imprezach rodzinnych/na świeżym powietrzu/towarzyskich)
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Newron Pharmaceuticals SPA

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Ravi Anand, MD, Newron Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
26 października 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
6 sierpnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
4 maja 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
24 maja 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 maja 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 czerwca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
21 grudnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 listopada 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • Sarizotan/001/II/2015

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Retta

Badania kliniczne na Niska dawka sarizotanu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami