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Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Sarizotan beim Rett-Syndrom mit respiratorischen Symptomen (STARS)

22. November 2021 aktualisiert von: Newron Pharmaceuticals SPA

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte 6-monatige Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Sarizotan bei Patienten mit Rett-Syndrom mit respiratorischen Symptomen

Diese Studie bewertet die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Sarizotan bei der Reduzierung von respiratorischen Anomalien beim Rett-Syndrom in einem anfänglichen doppelblinden 24-wöchigen Zeitraum, gefolgt von einer unverblindeten Behandlungsphase von bis zu 168 Wochen (letztere für Patienten ohne Sicherheits- und Verträglichkeitsprobleme). .

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Sarizotan-Mehrfachdosen bei Patienten mit Rett-Syndrom mit respiratorischen Anomalien. Die Studienteilnehmer werden basierend auf Alters- und Gewichtskriterien randomisiert entweder Sarizotan zwischen 2 und 10 mg zweimal täglich oder Placebo zweimal täglich zugeteilt.

Alle Patienten, die die Abschlussuntersuchungen in Woche 24 (Tag 168) abgeschlossen haben und keine Sicherheits- oder Verträglichkeitsprobleme haben, die eine Fortsetzung der Studienmedikation ausschließen würden, und die die Studienanforderungen erfüllt haben, haben die Möglichkeit, die Open-Label-Behandlung mit Sarizotan fortzusetzen für bis zu 168 Wochen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
129

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6961
        • South Metropolitan Health Service Fiona Stanley Hospital
  • Indien
      • Mumbai, Indien, 400 016
        • P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre
      • Mumbai, Indien, 400 026
        • Jaslok Hospital and Research Centre
      • New Delhi, Indien, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indien, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences
    • Tamilnadu
      • Chennai, Tamilnadu, Indien, 600 026
        • Vijaya Health Centre
  • Italien
      • Milano, Italien, 20142
        • U.O. Neuropsichiatria Infantile
    • Tuscany
      • Siena, Tuscany, Italien, 53100
        • A.O.U. Senese Policlinico Santa Maria alle Scotte
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • University of California
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 8AF
        • King's College Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

6 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Körpergewicht ≥ 10 kg
  • Alter ≥ 4 Jahre
  • Die Diagnose des Rett-Syndroms basiert auf übereinstimmenden klinischen Kriterien und Patienten mit MECP2-Duplikationen sind nicht teilnahmeberechtigt.
  • Hat mindestens 10 Episoden von Atemrhythmusstörungen, definiert durch Episoden von ≥ 10 Sekunden Atemanhalten (Apnoe) pro Stunde während der kardiorespiratorischen Überwachung
  • Fähigkeit zur Einnahme von Studienmedikamenten, die entweder als Kapseln oder in Kombination mit Speisen/Getränken bereitgestellt werden.
  • Der Patient ist kooperativ, willens, alle Aspekte der Studie abzuschließen, und ist dazu in der Lage, dies mit Hilfe einer Pflegekraft zu tun.

Ausschlusskriterien:

  • Erfüllt eines der diagnostischen Ausschlusskriterien für das Rett-Syndrom, Typisch (Neul et al, 2010);
  • Der Patient nimmt an einer klinischen Studie mit einem anderen Prüfpräparat teil
  • Überempfindlichkeit gegen Sarizotan oder andere 5-HT1a-Agonisten;
  • Aktuelle klinisch signifikante (wie vom Prüfarzt festgestellte) kardiovaskuläre, respiratorische (z. schweres Asthma), gastrointestinale, renale, hepatische, hämatologische oder andere medizinische Störungen, zusätzlich zu denen, die in direktem Zusammenhang mit dem Rett-Syndrom des Patienten stehen;
  • Das QTcF-Intervall im EKG ist größer als 450 ms.
  • Während der Studie geplanter chirurgischer Eingriff (mit Ausnahme des Einführens einer Gastrostomiesonde);
  • Schwerer Diabetes mellitus oder Fettsäureoxidationsstörung.
  • Ophthalmologische Vorgeschichte, einschließlich einer der folgenden Erkrankungen: Albino-Patienten, Familienanamnese mit erblicher Netzhauterkrankung, Retinitis pigmentosa, jeglicher aktiver Retinopathie oder schwerer diabetischer Retinopathie.
  • Frauen, die schwanger sind, stillen oder im gebärfähigen Alter sind und kein hormonelles Verhütungsmittel anwenden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Sarizotan niedrig dosiert
2 mg oder 5 mg 2-mal täglich basierend auf Alters- und Gewichtskriterien für 24 Wochen DB 2 mg 2-mal täglich (4 bis
Arzneimittel: Sarizotan niedrig dosiert
2 mg oder 5 mg 2-mal täglich basierend auf Alters- und Gewichtskriterien für 24 Wochen DB 2 mg 2-mal täglich (4 bis
Experimental: Sarizotan hochdosiert
5 mg oder 10 mg 2-mal täglich basierend auf Alters- und Gewichtskriterien für 24 Wochen DB 5 mg 2-mal täglich (4 bis
Arzneimittel: Sarizotan hochdosiert
5 mg oder 10 mg 2-mal täglich basierend auf Alters- und Gewichtskriterien für 24 Wochen DB 5 mg 2-mal täglich (4 bis
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Gebot für 24 Wochen DB ab 4 Jahren
Arzneimittel: Placebo
Placebo BID, gefolgt von einer Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit zur Verringerung der Atemwegssymptome bei Patienten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verringerung der Atemwegsanomalie bei Patienten mit Rett-Syndrom
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Gemessen als prozentuale Änderung der Anzahl der Apnoe-Episoden pro Stunde während der Wachzeit, berechnet unter Verwendung eines ambulanten Datenerfassungssystems (BioRadioTM) als Teil des Heimüberwachungsverfahrens. BioRadioTM zeichnet spezifische respiratorische und kardiale Parameter auf.
Baseline bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit von Sarizotan, bewertet anhand des von der Pflegekraft bewerteten Eindrucks der Veränderung
Zeitfenster: 24 Wochen

Von der Pflegekraft bewerteter Eindruck der Veränderung (CIC): 7-Punkte-Skala, auf der die Pflegekraft einschätzen muss, wie sehr sich die Krankheit des Patienten im Vergleich zum Ausgangszustand verbessert oder verschlechtert hat.

7-Punkte-Likert-Skala, für die die Bewertungen von 1 = sehr viel verbessert bis 7 = sehr viel schlechter reichen, mit 4 = keine Veränderung. Diese von Pflegekräften bewertete Messung berücksichtigte Aktivitäten, Verhalten, Stimmung und Funktion. Diese Einstufung wurde in Absprache mit dem Prüfarzt der Studie durchgeführt, basierte jedoch weitgehend auf der Bewertung der Pflegekräfte während des Berichtszeitraums. Die Einzelbewertung des CIC sollte auf Änderungen in den folgenden Bereichen basieren: • Aktivitäten (Fernsehen, Interesse an Gesprächen um sie herum, Zusammenarbeit beim Toilettengang, Ankleiden/Baden usw.), • Kommunikation (verbal oder durch Augenbewegungen, Handbewegungen oder Kopfbewegungen), • Verhalten (Unruhe, Nahrungsverweigerung, Kratzen, soziale Vermeidung), • Teilnahme an Familien-/Freiluft-/gesellschaftlichen Veranstaltungen)
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Newron Pharmaceuticals SPA

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Ravi Anand, MD, Newron Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
26. Oktober 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
6. August 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
4. Mai 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Mai 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. Mai 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. Juni 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
21. Dezember 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. November 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • Sarizotan/001/II/2015

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Rett-Syndrom

Klinische Studien zur Sarizotan niedrig dosiert

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