Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af Sarizotans effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet ved Rett syndrom med luftvejssymptomer (STARS)

22. november 2021 opdateret af: Newron Pharmaceuticals SPA

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret 6-måneders studie til evaluering af Sarizotans effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet hos patienter med Rett syndrom med luftvejssymptomer

Denne undersøgelse evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Sarizotan til at reducere respiratoriske abnormiteter i Rett syndrom i en indledende dobbeltblind 24 ugers periode efterfulgt af en åben behandlingsfase på op til 168 uger (sidstnævnte for patienter uden sikkerheds- og tolerabilitetsproblemer) .

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​multiple doser sarizotan hos patienter med Rett syndrom med respiratoriske abnormiteter. Studiedeltagerne vil blive randomiseret til enten sarizotan mellem 2 og 10 mg to gange dagligt eller placebo bid, baseret på alders- og vægtkriterier.

Alle patienter, der har afsluttet de endelige evalueringer i uge 24 (dag 168) og ikke har nogen sikkerheds- eller tolerabilitetsproblemer, der ville udelukke at fortsætte med undersøgelsesmedicinen og har været i overensstemmelse med forsøgets krav, vil have mulighed for at fortsætte åben behandling med Sarizotan i op til 168 uger.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
129

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6961
        • South Metropolitan Health Service Fiona Stanley Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 8AF
        • King's College Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92093
        • University of California
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Indien
      • Mumbai, Indien, 400 016
        • P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre
      • Mumbai, Indien, 400 026
        • Jaslok Hospital and Research Centre
      • New Delhi, Indien, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indien, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences
    • Tamilnadu
      • Chennai, Tamilnadu, Indien, 600 026
        • Vijaya Health Centre
  • Italien
      • Milano, Italien, 20142
        • U.O. Neuropsichiatria Infantile
    • Tuscany
      • Siena, Tuscany, Italien, 53100
        • A.O.U. Senese Policlinico Santa Maria alle Scotte

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kropsvægt ≥ 10 kg
  • Alder ≥ 4 år
  • Diagnose af Rett syndrom baseret på konsensus kliniske kriterier og patienter med MECP2 duplikationer vil ikke være berettiget.
  • Har mindst 10 episoder med vejrtrækningsdysrytmi, defineret ved episoder ≥10 sekunders vejrtrækningsstop (apnø), i timen under kardiorespiratorisk monitorering
  • Evne til at tage undersøgelsesmedicin leveret enten som kapsler eller kombineret med mad/drikke.
  • Patienten er samarbejdsvillig, villig til at fuldføre alle aspekter af undersøgelsen og er i stand til at gøre det med hjælp fra en pårørende.

Ekskluderingskriterier:

  • Opfylder et hvilket som helst af de diagnostiske udelukkelseskriterier for Rett syndrom, typisk (Neul et al, 2010);
  • Patienten deltager i et klinisk forsøg med et andet forsøgslægemiddel
  • Overfølsomhed over for sarizotan eller andre 5-HT1a-agonister;
  • Aktuel klinisk signifikant (som bestemt af Investigator) kardiovaskulær, respiratorisk (f.eks. svær astma), gastrointestinale, nyre-, lever-, hæmatologiske eller andre medicinske lidelser, ud over dem, der er direkte relateret til patientens Rett-syndrom;
  • QTcF-intervallet på EKG'et er større end 450 msek.
  • Operation planlagt i løbet af undersøgelsen (undtagen indsættelse af gastrostomisonde);
  • Alvorlig diabetes mellitus eller fedtsyreoxidationsforstyrrelse.
  • Oftalmologisk anamnese, herunder en af ​​følgende tilstande: albinopatienter, familiehistorie med arvelig retinal sygdom, retinitis pigmentosa, enhver aktiv retinopati eller svær diabetisk retinopati.
  • Kvinder, der er gravide, ammer eller er i den fødedygtige alder og ikke bruger et hormonelt præventionsmiddel.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Sarizotan lav dosis
2 mg eller 5 mg bid baseret på alder og vægtkriterier for 24 uger DB 2 mg bid (4 til
Medicin: Sarizotan lav dosis
2 mg eller 5 mg bid baseret på alder og vægtkriterier for 24 uger DB 2 mg bid (4 til
Eksperimentel: Sarizotan høj dosis
5 mg eller 10 mg bid baseret på alder og vægtkriterier for 24 uger DB 5 mg bid (4 til
Medicin: Sarizotan høj dosis
5 mg eller 10 mg bid baseret på alder og vægtkriterier for 24 uger DB 5 mg bid (4 til
Placebo komparator: Placebo
Placebo bud for 24 uger DB alder 4 og derover
Medicin: Placebo
Placebo BID efterfulgt af vurdering af sikkerhed, tolerabilitet og effekt på reduktion af luftvejssymptomer hos patienter.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reduktion af respiratorisk abnormitet hos patienter med Rett syndrom
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Målt som den procentvise ændring i antallet af apnøepisoder i timen under vågen tid, beregnet ved hjælp af et ambulant dataopsamlingssystem (BioRadioTM) som en del af hjemmeovervågningsproceduren. BioRadioTM registrerer specifikke respiratoriske og hjerteparametre.
Baseline op til uge 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekten af ​​Sarizotan Vurderet af det Caregiver-vurderede indtryk af forandring
Tidsramme: 24 uger

Caregiver-vated Impression of Change (CIC): 7-trins skala, der kræver, at omsorgspersonen vurderer, hvor meget patientens sygdom er forbedret eller forværret i forhold til baseline-tilstanden.

7-punkts Likert-skalaen, hvor vurderingerne går fra 1 = meget forbedret til 7 = meget dårligere, med 4 = ingen ændring. Denne plejer-vurderede måling tog hensyn til aktiviteter, adfærd, humør og funktion. Denne vurdering blev udført i samråd med undersøgelsens Investigator, men var i vid udstrækning baseret på plejepersonalets evaluering i rapporteringsperioden. Den enkelte vurdering af CIC skulle være baseret på ændringer inden for følgende domæner: • Aktiviteter (at se tv, interesse for samtaler omkring hende, samarbejde under toiletbesøg, påklædning/badning osv.), • Kommunikation (verbal eller ved øjenbevægelser, håndbevægelser eller hovedbevægelser), • Adfærd (agitation, nægtelse af at spise, skrabe, social undgåelse), • Deltagelse i familie-/udendørs-/sociale arrangementer)
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Newron Pharmaceuticals SPA

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Ravi Anand, MD, Newron Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
26. oktober 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
6. august 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
4. maj 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. maj 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. maj 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. juni 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. december 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. november 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Sarizotan/001/II/2015

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rett syndrom

Kliniske forsøg med Sarizotan lav dosis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger