Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Iksazomib w połączeniu z cyklofosfamidem i deksametazonem w leczeniu nowo rozpoznanej amyloidozy AL

28 września 2022 zaktualizowane przez: Keren Osman, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Badanie fazy 1/2 iksazomibu w skojarzeniu z cyklofosfamidem i deksametazonem u pacjentów z nowo rozpoznaną amyloidozą łańcuchów lekkich immunoglobulin AL

Amyloidoza łańcuchów lekkich (AL) jest zaburzeniem szpiku kostnego, które wpływa na wiele narządów, co może prowadzić do dysfunkcji narządów i śmierci. Amyloid to nieprawidłowe białko, które jest wytwarzane w szpiku kostnym i nie może być rozkładane. Gromadzi się w różnych narządach, uniemożliwiając im prawidłowe działanie. Najczęściej dotkniętymi narządami są nerki, serce, wątroba, śledziona, układ nerwowy i przewód pokarmowy. Leczenie chemioterapią może zatrzymać wzrost nieprawidłowych komórek, które wytwarzają to nieprawidłowe białko. Zmniejszenie białka amyloidu w organizmie poprawia funkcję dotkniętych narządów.

Głównym celem tego badania jest określenie najbezpieczniejszej dawki leków i tego, jak dobrze je tolerujesz lub „maksymalnej tolerowanej dawki” (MTD). W badaniu zastosowano iksazomib w połączeniu z cyklofosfamidem i deksametazonem w leczeniu osób z nowo rozpoznaną amyloidozą AL. Ta kombinacja leków jest schematem doustnym przyjmowanym przez 6 cykli. Pierwsza część badania określi bezpieczeństwo tego schematu, a druga część badania określi, jak skuteczna jest ta kombinacja leków w leczeniu Twojej choroby.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest badaniem fazy 1/2 mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i wskaźnika odpowiedzi hematologicznej iksazomibu (MLN) w skojarzeniu z cyklofosfamidem (CTX) i deksametazonem (DEX). Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie bezpieczeństwa z eskalacją dawki dla pacjentów z nowo rozpoznaną amyloidozą AL.

Schemat 3+3 zostanie wykorzystany do określenia MTD dla MLN + CTX + DEX w 28-dniowym cyklu leczenia. Cykle leczenia będą powtarzane do 6 cykli lub do progresji choroby lub do wystąpienia istotnych toksyczności związanych z leczeniem. Planuje się włączenie do badania łącznie do 30 pacjentów, z maksymalnie 18 pacjentami w ramieniu zwiększania dawki i 18 pacjentami w ramieniu rozszerzenia MTD. Kohorta 6 pacjentów leczonych w MTD podczas fazy zwiększania dawki będzie również służyć jako początkowych 6 pacjentów w kohorcie fazy II ekspansji. Tych 6 pacjentów wniesie dane zarówno do badania fazy I zwiększania dawki, jak i do badania rozszerzenia fazy II. Aby ukończyć kohortę fazy II, trzeba będzie zarejestrować dodatkowych 12 nowych pacjentów.

MLN będzie przyjmowany doustnie w dniach 1, 8 i 15 w dawkach 3 mg lub 4 mg. CTX będzie przyjmowany doustnie w tych samych dniach ze zwiększaniem dawki od 300 mg do 500 mg. DEX będzie przyjmowany doustnie w dniach 1, 8, 15, 22 w dawce 20 mg w cyklu 28-dniowym.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
28

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Weill Cornell Medicine
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku 18 lat lub starsi.

  • Rozpoznanie amyloidozy AL potwierdzone biopsją zgodnie z następującymi standardowymi kryteriami:

    • Rozpoznanie histochemiczne amyloidozy na podstawie próbek tkanek z wybarwieniem czerwienią Kongo z wykazaniem dwójłomności zielonego jabłka
    • Jeśli parametry kliniczne i laboratoryjne są niewystarczające do ustalenia amyloidozy AL lub w przypadkach wątpliwych, konieczne może być typowanie amyloidu
    • Mierzalna choroba zdefiniowana na podstawie różnicowego stężenia wolnego łańcucha lekkiego w surowicy (różnica między wolnym łańcuchem lekkim tworzącym amyloid [zaangażowany] i nietworzącym amyloidu [niezaangażowany] [FLC]) ≥ 50 mg/l).
    • Zajęcie narządów amyloidowych, w tym zajęcie nerek, serca, przewodu pokarmowego i (lub) układu nerwowego, jak również choroba tkanek miękkich
  • Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) i/lub inny stan sprawności 0, 1 lub 2.

  • Pacjenci muszą spełniać następujące kliniczne kryteria laboratoryjne:

    • Bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) ≥1000/mm3 i liczba płytek krwi ≥75 000/mm3.
    • Hemoglobina ≥ 8,0 g/dl
    • Transfuzje płytek krwi, aby pomóc pacjentom spełnić kryteria kwalifikacji, nie są dozwolone w ciągu 3 dni przed włączeniem do badania.
    • Bilirubina całkowita ≤ 2 górna granica normy (GGN) (z wyjątkiem pacjentów z zespołem Gilberta, u których stężenie bilirubiny całkowitej musi być < 3 x GGN)
    • Aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) ≤3 GGN.
    • Obliczony klirens kreatyniny ≥ 30 ml/min (wzór Cockcrofta-Gaulta).

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjentki karmiące piersią lub z dodatnim wynikiem testu ciążowego z surowicy podczas okresu przesiewowego.
  • Poważna operacja w ciągu 14 dni przed rejestracją.
  • Zakażenie wymagające ogólnoustrojowej antybiotykoterapii lub inne poważne zakażenie w ciągu 14 dni przed włączeniem do badania.

  • Dowody na obecne niekontrolowane choroby sercowo-naczyniowe:

    • niekontrolowane nadciśnienie tętnicze, niekontrolowane zaburzenia rytmu serca, objawowa zastoinowa niewydolność serca, *niestabilna dusznica bolesna lub zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy.

Najnowsza historia zawału mięśnia sercowego w ciągu sześciu miesięcy poprzedzających rejestrację

  • Leczenie ogólnoustrojowe, w ciągu 14 dni przed podaniem pierwszej dawki iksazomibu, silnymi inhibitorami CYP1A2 (fluwoksamina, enoksacyna, cyprofloksacyna), silnymi inhibitorami CYP3A (klarytromycyna, telitromycyna, itrakonazol, worykonazol, ketokonazol, nefazodon, pozakonazol) lub silnymi induktorami CYP3A ( ryfampicyna, ryfapentyna, ryfabutyna, karbamazepina, fenytoina, fenobarbital) lub stosowanie Ginkgo biloba lub ziela dziurawca.
  • Trwające lub aktywne zakażenie ogólnoustrojowe, aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub C lub znany ludzki wirus niedoboru odporności (HIV).
  • Każda poważna choroba medyczna lub psychiatryczna, która zdaniem badacza mogłaby potencjalnie przeszkodzić w zakończeniu leczenia zgodnie z niniejszym protokołem.
  • Znana alergia na którykolwiek z badanych leków, ich analogi lub substancje pomocnicze w różnych postaciach dowolnego środka.
  • Znana choroba przewodu pokarmowego lub zabieg w obrębie przewodu pokarmowego, który może wpływać na wchłanianie lub tolerancję iksazomibu doustnie, w tym trudności w połykaniu.
  • Zdiagnozowano lub leczono inny nowotwór złośliwy w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania lub wcześniej zdiagnozowano inny nowotwór złośliwy i występują jakiekolwiek objawy choroby resztkowej. Pacjenci z rakiem gruczołu krokowego we wczesnym stadium, nieczerniakowym rakiem skóry lub rakiem in situ dowolnego typu nie są wykluczeni; nie wyklucza się pacjentów z nowotworami, które zostały poddane całkowitej resekcji.
  • Pacjent ma neuropatię obwodową stopnia ≥ 3 lub stopień 2 z bólem w badaniu klinicznym podczas okresu przesiewowego.
  • Udział w innych badaniach klinicznych, w tym z innymi badanymi czynnikami nieuwzględnionymi w tym badaniu, w ciągu 21 dni od rozpoczęcia tego badania i przez cały czas trwania tego badania.
  • Niewydolność serca klasy III lub IV według New York Heart Association
  • NT Pro-BNP > 8500pcg/ml.
  • Niewydolność nerek zależna od dializy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Nowo rozpoznana amyloidoza AL
Iksazomib/cyklofosfamid/deksametazon. Cykle leczenia będą powtarzane do 6 cykli lub do progresji choroby lub do wystąpienia istotnych toksyczności związanych z leczeniem.
Lek: Iksazomib
3 mg lub 4 mg iksazomibu należy przyjmować doustnie w dniach 1, 8 i 15 28-dniowego cyklu
Lek: Cyklofosfamid
300, 400 lub 500 mg doustnego cyklofosfamidu w dniach 1, 8 i 15 28-dniowego cyklu
Lek: Deksametazon
20 mg deksametazonu doustnie w dniach 1, 8, 15, 22 w cyklu 28-dniowym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalna tolerowana dawka (MTD)
Ramy czasowe: do 3 lat
MTD iksazomibu podanego w skojarzeniu z cyklofosfamidem i deksametazonem, schemat 3 + 3 w fazie 1 tego badania
do 3 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek odpowiedzi
Ramy czasowe: do 3 lat
Częstość występowania odpowiedzi hematologicznej zdefiniowana jako odpowiedź całkowita (CR), bardzo dobra odpowiedź częściowa (VGPR), odpowiedź częściowa (PR) i stabilizacja choroby (SD)
do 3 lat
Częstotliwość odpowiedzi narządu
Ramy czasowe: do 3 lat
Częstość odpowiedzi narządu zgodnie z kryteriami ISA: Odpowiedź serca i progresja - odpowiedź NT-proBNP (>30% i >300 ng/l spadek, jeśli wyjściowa wartość NT-proBNP 650 ng/l). Progresja NT-proBNP (wzrost >30% i >300 ng/l). Progresja cTn (>33% wzrost). Odpowiedź klasy NYHA (> spadek o dwie klasy, jeśli wyjściowa klasa 3 lub 4 NYHA). Progresja EF (>10% spadek). Odpowiedź nerek i progresja - Odpowiedź nerek: >30% zmniejszenie białkomoczu lub spadek białkomoczu poniżej 0,5 g/24 h przy braku progresji nerek. Progresja nerek: >25% spadek eGFR. Kryteria odpowiedzi wątroby – obejmują 50% spadek nieprawidłowej wartości fosfatazy alkalicznej i zmniejszenie rozmiaru wątroby o co najmniej 2 cm.
do 3 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Millennium Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Keren Osman, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
12 czerwca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
20 września 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
20 września 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
20 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
2 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 września 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • GCO 16-1853

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na AL Amyloidoza

Badania kliniczne na Iksazomib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami