Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa Nusinersen (ISIS 396443) u niemowląt z rdzeniowym zanikiem mięśni (ENDEAR)

12 lutego 2021 zaktualizowane przez: Biogen

Faza 3, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane badanie pozorowane w celu oceny skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa ISIS 396443 podawanego dooponowo pacjentom z rdzeniowym zanikiem mięśni o początku wczesnodziecięcym

Głównym celem badania jest zbadanie skuteczności klinicznej nusinersenu (ISIS 396443) podawanego dokanałowo (IT) uczestnikom z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) o początku wczesnodziecięcym. Drugim celem badania jest zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji nusinersenu podawanego dooponowo pacjentom z SMA o początku wczesnodziecięcym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie zostało przeprowadzone, a protokół zarejestrowany przez Ionis Pharmaceuticals, Inc.

W sierpniu 2016 r. sponsoring badania został przeniesiony na firmę Biogen.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

122

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Nie dostępny poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital, Children's Neuroscience Centre
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 15 - 1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF)
  • Francja
      • Paris, Francja, 75012
        • Institut de Myologie
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz, Pediatric Neurology Department
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 06230
        • Hacettepe Children's Hospital
  • Japonia
      • Tokyo, Japonia, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japonia, 663-8131
        • Hyogo College of Medicine
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital/UBC
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg, Niemcy, 79106
        • Universtatsklinikum Freiburg, Zentrum fur Kinder-und Jugendmedizin , Abteilung Neuropadiatrie und Muskelerkrankungen
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei
        • Seoul National University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia - Neurology
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • UT Southwestern Medical Center/Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Primary Children's Medical Center (University of Utah)
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja
        • University of Gothenburg, The Queen Silvia Children's Hospital
  • Włochy
      • Genova, Włochy, 16148
        • Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative
      • Rome, Włochy, 00153
        • Pediatric Neurology Unit, Catholic University
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health/Great Ormond Street
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ
        • MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle, Institute of Genetic Medicine Newcastle University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 6 miesięcy (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Urodzić się (wiek ciążowy) między 37 a 42 tygodniem
  • Mieć zdiagnozowaną medycznie rdzeniowy zanik mięśni (SMA)
  • Mieć liczbę kopii Survival Motor Neuron2 (SMN2) = 2
  • Masa ciała równa lub większa niż 3 percentyl dla wieku, zgodnie z odpowiednimi wytycznymi dla poszczególnych krajów
  • Być w stanie przestrzegać wszystkich procedur badawczych
  • Zamieszkaj w odległości około 9 godzin drogi naziemnej od uczestniczącego ośrodka badawczego na czas trwania badania

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Hipoksemia (wysycenie tlenem [O2] w stanie czuwania poniżej 96% lub wysycenie O2 we śnie poniżej 96%, bez wspomagania wentylacji) podczas oceny przesiewowej
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w parametrach hematologicznych lub chemii klinicznej lub elektrokardiogramie (EKG), ocenione przez badacza ośrodka podczas wizyty przesiewowej, które uczyniłyby uczestnika niezdolnym do udziału w badaniu
  • Rodzic lub opiekun prawny uczestnika nie jest chętny do przestrzegania wytycznych dotyczących standardowej opieki (w tym szczepień i profilaktyki wirusa syncytialnego układu oddechowego, jeśli jest dostępna), ani zapewnienia wsparcia żywieniowego i oddechowego przez cały czas trwania badania

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: nusinersen
Lek: nusinersen
Podawany we wstrzyknięciu dokanałowym (IT) zgodnie ze specyfikacją w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Pozorny komparator: Pozorowana procedura
Procedura: Pozorowana procedura
Małe nakłucie igłą w dolnej części pleców w miejscu, w którym zwykle wykonuje się zastrzyk IT

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek osób reagujących na kamienie milowe ruchu
Ramy czasowe: oceniane podczas późniejszej z wizyt studyjnych w dniu 183, dniu 302 lub dniu 394

Definicja osoby odpowiadającej na kamienie milowe motoryki została oparta na poprawie w kategoriach kamieni milowych motoryki w części 2 badania neurologicznego niemowląt Hammersmitha (HINE), z wyłączeniem chwytu dobrowolnego, w następujący sposób:

(i) badany wykazuje ≥ 2-punktowy wzrost w kategorii kamieni milowych motorycznych zdolności kopania lub osiągnięcie maksymalnego wyniku w tej kategorii (dotykanie palców stóp) lub wzrost o 1 punkt w kategorii kamieni milowych motorycznych kontroli głowy, przewracania się, siedzenia , raczkowanie, stanie lub chodzenie oraz (ii) wśród kategorii motorycznych kamieni milowych, z wyłączeniem chwytu dobrowolnego, jest więcej kategorii, w których występuje poprawa zdefiniowana w (i) niż pogorszenie. (Dla kategorii zdolności do kopania pogorszenie definiuje się jako spadek o ≥ 2 punkty lub spadek do najniższej możliwej oceny braku kopania. W przypadku pozostałych kategorii pogorszenie definiuje się jako spadek o ≥ 1 punkt). Najniższy możliwy wynik dla HINE to 0 (zero), a najwyższy możliwy wynik dla HINE to 28.
oceniane podczas późniejszej z wizyt studyjnych w dniu 183, dniu 302 lub dniu 394
Czas do śmierci lub stałej wentylacji
Ramy czasowe: Dzień 91, Dzień 182, Dzień 273, Dzień 364, Dzień 394
Szacowany odsetek uczestników, którzy zmarli lub wymagali stałej wentylacji do danego dnia badania, na podstawie metody limitu produktu Kaplana-Meiera. Czas do zgonu lub stałej wentylacji zdefiniowano jako tracheostomię lub wentylację ≥ 16 godzin dziennie nieprzerwanie przez > 21 dni przy braku ostrego, odwracalnego zdarzenia. Ten punkt końcowy został oceniony przez zaślepioną, niezależną grupę doświadczonych klinicystów, Komitet Rozstrzygający Wydarzenia (EAC), na podstawie przeglądu danych z badań klinicznych i informacji pomocniczych. Wyniki oparte są na wszystkich dostępnych danych.
Dzień 91, Dzień 182, Dzień 273, Dzień 364, Dzień 394

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek osób reagujących na test zaburzeń nerwowo-mięśniowych u niemowląt w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii (CHOP-INTEND)
Ramy czasowe: oceniane podczas wizyty studyjnej w dniu początkowym i późniejszym z dnia 183, dnia 302 lub dnia 394
Uczestnika uznano za odpowiadającego na badanie CHOP-INTEND, jeśli zmiana całkowitego wyniku CHOP-INTEND w stosunku do wartości wyjściowej wynosi ≥ 4 punkty na podstawie oceny przeprowadzonej podczas późniejszej z wizyt w dniu 183., 302. lub 394. dnia. Testy CHOP-INTEND obejmują 16 elementów ułożonych w taki sposób, aby przejść od najłatwiejszych do najtrudniejszych, z wyeliminowaniem grawitacji (niższe wyniki) do ruchów antygrawitacyjnych (wyższe wyniki). Całkowite wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 64, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie ruchowe. Wyniki oparte są na wszystkich dostępnych danych.
oceniane podczas wizyty studyjnej w dniu początkowym i późniejszym z dnia 183, dnia 302 lub dnia 394
Podsumowanie czasu do śmierci
Ramy czasowe: Dzień 91, Dzień 182, Dzień 273, Dzień 364, Dzień 394
Szacowany odsetek uczestników, którzy zmarli przy określonych progach czasu trwania, na podstawie metody limitu produktu Kaplana-Meiera.
Dzień 91, Dzień 182, Dzień 273, Dzień 364, Dzień 394
Odsetek uczestników niewymagających stałej wentylacji
Ramy czasowe: Do dnia 394
Do dnia 394
Odsetek osób reagujących na złożony potencjał czynnościowy mięśni (CMAP).
Ramy czasowe: oceniane podczas późniejszej z wizyt studyjnych w dniu 183, dniu 302 lub dniu 394
CMAP to technika elektrofizjologiczna, której można użyć do określenia przybliżonej liczby neuronów ruchowych w mięśniu lub grupie mięśni. Uczestnik został zdefiniowany jako osoba reagująca na CMAP, jeśli amplituda CMAP w nerwie strzałkowym wzrastała lub utrzymywała się na poziomie ≥ 1 mV (w porównaniu z wartością wyjściową) na podstawie oceny przeprowadzonej w późniejszej z wizyt w dniu 183, dniu 302 lub dniu 394 . Wyniki oparte są na wszystkich dostępnych danych.
oceniane podczas późniejszej z wizyt studyjnych w dniu 183, dniu 302 lub dniu 394
Czas do zgonu lub stałej wentylacji w podgrupie uczestników poniżej mediany czasu trwania choroby w badaniu
Ramy czasowe: Dzień 91, Dzień 182, Dzień 273, Dzień 364, Dzień 394
Szacunkowy odsetek uczestników, którzy zmarli lub wymagali stałej wentylacji (zdarzenia uznane przez EAC) wśród uczestników poniżej mediany czasu trwania choroby w badaniu (13,1 tygodnia), według określonych progów czasu trwania, w oparciu o metodę limitu produktu Kaplana-Meiera.
Dzień 91, Dzień 182, Dzień 273, Dzień 364, Dzień 394
Czas do zgonu lub stałej wentylacji w podgrupie uczestników powyżej mediany czasu trwania choroby w badaniu
Ramy czasowe: Dzień 91, Dzień 182, Dzień 273, Dzień 364, Dzień 394
Szacunkowy odsetek uczestników, którzy zmarli lub wymagali stałej wentylacji (zdarzenia rozstrzygnięte przez EAC) wśród uczestników powyżej mediany czasu trwania choroby w badaniu (13,1 tygodnia), według zadanych progów czasu trwania, w oparciu o metodę limitu produktu Kaplana-Meiera.
Dzień 91, Dzień 182, Dzień 273, Dzień 364, Dzień 394
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i przerwanie leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe do dnia 394 (± 7 dni) lub wcześniejsze zakończenie
AE: każdy niekorzystny i niezamierzony objaw, objaw lub choroba tymczasowo związana z badaniem lub stosowaniem badanego produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy AE jest uważane za związane z badanym produktem leczniczym. SAE: każde zdarzenie niepożądane, które zdaniem Badacza lub Sponsora spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów: prowadzi do śmierci; zagraża życiu: to znaczy stwarza bezpośrednie ryzyko śmierci w momencie zdarzenia; wymaga hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; skutkuje trwałą lub znaczną niezdolnością lub istotnym zaburzeniem zdolności do wykonywania normalnych funkcji życiowych; skutkuje wadą wrodzoną lub wadą wrodzoną u potomstwa uczestnika (męskiego lub żeńskiego); jest ważnym zdarzeniem medycznym w opinii Badacza lub Sponsora.
Badanie przesiewowe do dnia 394 (± 7 dni) lub wcześniejsze zakończenie
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi odpowiadającymi zmianom wartości hematologicznych
Ramy czasowe: do dnia 394 (± 7 dni) lub wcześniejsze zakończenie
do dnia 394 (± 7 dni) lub wcześniejsze zakończenie
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi odpowiadającymi zmianom wartości biochemicznych krwi
Ramy czasowe: do dnia 394 (± 7 dni) lub wcześniejsze zakończenie
do dnia 394 (± 7 dni) lub wcześniejsze zakończenie
Liczba uczestników spełniających wybrane kryteria funkcji życiowych po linii bazowej
Ramy czasowe: do dnia 394 (± 7 dni) lub wcześniejsze zakończenie
do dnia 394 (± 7 dni) lub wcześniejsze zakończenie
Podsumowanie zmian w wynikach 12-odprowadzeniowego elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: do dnia 394 (± 7 dni) lub wcześniejsze zakończenie
Zmiana na „nieprawidłowy, nieistotny klinicznie” obejmuje stan „nieznany” lub „normalny” na „nieprawidłowy, nieistotny klinicznie”. Zmiana na „nienormalne, istotne klinicznie” obejmuje „nieznane” lub „normalne” na „nienormalne, istotne klinicznie”.
do dnia 394 (± 7 dni) lub wcześniejsze zakończenie
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w wartościach analizy moczu w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: do dnia 394 (± 7 dni) lub wcześniejsze zakończenie
do dnia 394 (± 7 dni) lub wcześniejsze zakończenie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 listopada 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 listopada 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 lipca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 lipca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 lipca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lutego 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 lutego 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ISIS 396443-CS3B
  • 2013-004422-29 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rdzeniowy zanik mięśni

Badania kliniczne na Pozorowana procedura

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Suriname

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj