Badanie emicizumabu podawanego podskórnie (SC) uczestnikom pediatrii z hemofilią A i inhibitorami czynnika VIII (FVIII) (HAVEN 2)
7 maja 2021 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche
Wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne III fazy mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki podskórnego podawania emicizumabu w hemofilii A Dzieci i młodzież z inhibitorami
To nierandomizowane, wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne III fazy będzie oceniać skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę emicizumabu podawanego podskórnie początkowo raz w tygodniu (QW) u dzieci i młodzieży z hemofilią A z inhibitorami czynnika VIII.
To badanie otworzy dwie dodatkowe nierandomizowane kohorty w celu zbadania schematów leczenia raz na 2 tygodnie (Q2W) i raz na 4 tygodnie (Q4W) u uczestników pediatrycznych.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
88
Faza
- Faza 3
Rozszerzony dostęp
Zatwierdzony do sprzedaży publicznej.
Zobacz rozwinięty rekord dostępu.
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Johannesburg, Afryka Południowa, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital; Haemophilia Comprehensive Care Center
-
-
-
-
-
Bron, Francja, 69677
- Hopital Cardio-vasculaire Louis Pradel; Hemostase clinique
-
Le Kremlin Bicetre, Francja, 94275
- CH de Bicetre; Centre de Traitement d' Hemophilie
-
Paris, Francja, 75015
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
-
Sevilla, Hiszpania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
-
-
-
-
-
Adana, Indyk, 01130
- Adana Acibadem Hospital; Pediatric Hematology
-
Istanbul, Indyk, 34093
- Istanbul Uni Istanbul Medical Faculty
-
Istanbul, Indyk, 34098
- Istanbul University, Cerrahpasa Medical Faculty; Pediatrics Department
-
Izmir, Indyk, 35100
- Ege University, School of Medicine; Pediatrics Department
-
-
-
-
-
Aichi, Japonia, 466-8560
- Nagoya University Hospital
-
Kitakyushu-shi, Japonia, 807-8556
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health,Japan
-
Nara, Japonia, 634-8522
- Nara Medical University Hospital
-
Shizuoka, Japonia, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital
-
Tokyo, Japonia, 167-0035
- Ogikubo Hospital
-
-
-
-
-
San Jose, Kostaryka, 1000
- ICIC
-
-
-
-
-
Bonn, Niemcy, 53127
- Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90010
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado Denver, Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rush Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Children's Hospital of Michigan; Pediatrics
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
- North Shore/Long Island Jewish PRIME; Pediatric Hematology/Oncology & Stem Cell Transplantation
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97201
- Oregon Health & Science Uni ; Dept of Pediatrics
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
- Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Włochy, 20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3HR
- Great Ormond street Hospital for Children NHS Foundation Trust; Haemophilia Centre
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dzieci w wieku poniżej (<) 12 lat, z dodatkiem dla uczestników w wieku od 12 do 17 lat, którzy ważą <40 kilogramów (kg) (tylko kohorta A); a uczestnicy w wieku <2 lat będą mogli wziąć udział dopiero po spełnieniu kryteriów przeglądu danych pośrednich zdefiniowanych w protokole (tylko kohorta A)
- Rozpoznanie wrodzonej hemofilii typu A o dowolnym nasileniu i udokumentowane w wywiadzie wysokie miano inhibitora (tj. większe lub równe [>/=] 5 jednostek bethesda [BU])
- Wymaga leczenia środkami omijającymi
- Odpowiednia czynność hematologiczna, wątroba i nerki
Kryteria wyłączenia:
- Wrodzona lub nabyta skaza krwotoczna inna niż hemofilia A
- Trwająca (lub planowana podczas badania) terapia indukująca tolerancję immunologiczną (ITI) lub leczenie profilaktyczne FVIII
- Wcześniejsze (w ciągu ostatnich 12 miesięcy) lub obecne leczenie choroby zakrzepowo-zatorowej lub objawów choroby zakrzepowo-zatorowej
- Inne choroby, które mogą zwiększać ryzyko krwawienia lub zakrzepicy
- Historia klinicznie istotnej nadwrażliwości związanej z terapią przeciwciałami monoklonalnymi lub składnikami wstrzyknięcia emicizumabu
- Znane zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) lub wirusem zapalenia wątroby typu B lub C
- Stosowanie ogólnoustrojowych immunomodulatorów podczas rejestracji lub planowanego stosowania w okresie badania
- Planowana operacja (z wyłączeniem drobnych zabiegów, takich jak ekstrakcja zęba lub nacięcie i drenaż) w trakcie badania
- Niezdolność (lub niechęć opiekuna) do otrzymywania (pozwolenia na przyjmowanie) krwi lub produktów krwiopochodnych (lub jakiegokolwiek standardowego leczenia stanu zagrażającego życiu)
- Uczestnicy, którzy są narażeni na wysokie ryzyko wystąpienia mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) (np. mają wcześniejszy medyczny lub rodzinny wywiad TMA), w ocenie badacza
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kohorta A: 1,5 mg/kg emicizumabu QW
Uczestnicy będą otrzymywać emicizumab w dawce nasycającej 3 miligramy na kilogram (mg/kg) QW SC przez pierwsze 4 tygodnie, a następnie dawkę podtrzymującą 1,5 mg/kg QW SC przez co najmniej 52 tygodnie lub do czasu wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności, przerwanie z badania z jakiejkolwiek przyczyny lub innych kryteriów określonych w protokole, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
|
Emicyzumab będzie podawany zgodnie ze schematem określonym w odpowiedniej grupie.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Kohorta B: 3 mg/kg emicizumabu co 2 tyg
Uczestnicy będą otrzymywać emicizumab w dawce nasycającej 3 mg/kg QW SC przez pierwsze 4 tygodnie, a następnie dawkę podtrzymującą 3 mg/kg co 2 tygodnie (Q2W) SC przez co najmniej 52 tygodnie lub do czasu wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności, przerwania leczenia. z badania z jakiejkolwiek przyczyny lub innych kryteriów określonych w protokole, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
|
Emicyzumab będzie podawany zgodnie ze schematem określonym w odpowiedniej grupie.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Kohorta C: 6 mg/kg emicizumabu co 4 tyg
Uczestnicy będą otrzymywać emicizumab w dawce nasycającej 3 mg/kg QW SC przez pierwsze 4 tygodnie, a następnie dawkę podtrzymującą 6 mg/kg co 4 tygodnie (Q4W) SC przez co najmniej 52 tygodnie lub do czasu wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności, przerwania leczenia. z badania z jakiejkolwiek przyczyny lub innych kryteriów określonych w protokole, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
|
Emicyzumab będzie podawany zgodnie ze schematem określonym w odpowiedniej grupie.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Kohorta A: Oparty na modelu roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
Liczba leczonych krwawień w okresie skuteczności jest tutaj przedstawiona jako ABR oparty na modelu, który został przeanalizowany przy użyciu negatywnego modelu regresji dwumianowej z przesunięciem okresu skuteczności w celu uwzględnienia różnicy w czasach obserwacji.
Krwawienie jest uważane za „leczone krwawienie”, jeśli bezpośrednio po nim (tj. bez krwawienia pośredniego) następuje podanie leku na hemofilię jako „leczenie krwawienia”, niezależnie od czasu między leczeniem a poprzedzającym krwawieniem.
Krwawienie i pierwsze leczenie następujące po nim i przed rozpoczęciem nowego krwawienia są uważane za pary, z następującym wyjątkiem: jeśli krwawienia mnogie wystąpią tego samego dnia kalendarzowego, uważa się, że kolejne leczenie ma zastosowanie do każdego z tych krwawień mnogich.
Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego typu iz tego samego miejsca anatomicznego są liczone jako jedno krwawienie, jeśli drugie krwawienie wystąpi w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu pierwszego krwawienia.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Oparty na modelu roczny współczynnik krwawień (ABR) dla wszystkich krwawień u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
Liczbę wszystkich krwawień w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako ABR oparty na modelu, który został przeanalizowany przy użyciu negatywnego modelu regresji dwumianowej z przesunięciem okresu skuteczności w celu uwzględnienia różnicy w czasach obserwacji (tj. W badaniu).
Ta miara wyników obejmuje wszystkie krwawienia, niezależnie od leczenia czynnikami krzepnięcia, z następującym wyjątkiem: krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
Ponieważ „wszystkie krwawienia” obejmują zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone, reguła 72-godzinna została wdrożona oddzielnie dla krwawień leczonych i nieleczonych.
W przypadku leczonych krwawień reguła 72-godzinna została wdrożona dokładnie tak, jak zdefiniowano dla miary wyniku „leczone krwawienia”.
W przypadku nieleczonych krwawień reguła 72 godzin została wdrożona poprzez obliczenie okresu wolnego od leczenia wynoszącego 72 godziny od samego krwawienia.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Oparty na modelu roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych samoistnych krwawień u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
Liczba leczonych samoistnych krwawień w okresie skuteczności jest tutaj przedstawiona jako ABR oparty na modelu, który został przeanalizowany przy użyciu negatywnego modelu regresji dwumianowej z przesunięciem okresu skuteczności w celu uwzględnienia różnicy w czasie obserwacji (tj. każdy uczestnik pozostaje w badaniu).
Krwawienie jest klasyfikowane jako „spontaniczne”, jeśli nie ma innego znanego czynnika, takiego jak uraz lub zabieg/operacja.
„Leczone samoistne krwawienie” to samoistne krwawienie, które również spełnia warunki leczonego krwawienia (zob. definicja w ABR dla leczonych krwawień).
Leczone krwawienia, które spełniały regułę 72-godzinną, zostały uwzględnione w analizie krwawień samoistnych.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Oparty na modelu roczny współczynnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień do stawów u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
Liczba leczonych krwawień do stawów w okresie skuteczności jest tutaj przedstawiona jako ABR oparty na modelu, który został przeanalizowany przy użyciu negatywnego modelu regresji dwumianowej z przesunięciem okresu skuteczności w celu uwzględnienia różnicy w czasach obserwacji (tj. każdy uczestnik pozostaje w badaniu).
„Krwawienie do stawu” definiuje się jako krwawienie typu „do stawu” z co najmniej jednym z następujących objawów: narastający obrzęk lub ciepłota skóry nad stawem i/lub nasilający się ból, zmniejszony zakres ruchu lub trudności przy użyciu stawu w porównaniu z wartością wyjściową.
„Leczone krwawienie do stawu” to krwawienie do stawu, które również spełnia warunki krwawienia leczonego (aby zapoznać się z definicją, patrz ABR dla leczonych krwawień).
Tylko leczone krwawienia, które spełniały regułę 72-godzinną, zostały uwzględnione w analizie leczonych krwawień do stawów, z wyłączeniem krwawień związanych z operacją/zabiegiem.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Oparty na modelu roczny współczynnik krwawień (ABR) dla leczonych docelowych krwawień do stawów u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
Liczba leczonych docelowych krwawień do stawu w okresie skuteczności jest tutaj przedstawiona jako ABR oparty na modelu, który został przeanalizowany przy użyciu modelu regresji ujemnej dwumianowej z przesunięciem okresu skuteczności w celu uwzględnienia różnicy w czasach obserwacji (tj. że każdy uczestnik pozostaje w badaniu).
„Krwawienie do stawu docelowego” definiuje się jako krwawienie do stawu w stawie docelowym, czyli w stawie, w którym wystąpiły co najmniej 3 krwawienia w ciągu ostatnich 24 tygodni przed włączeniem do badania.
„Leczone docelowe krwawienie do stawu” to docelowe krwawienie do stawu, które również spełnia warunki leczonego krwawienia (aby zapoznać się z definicją w ABR dla leczonych krwawień).
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Średni wyliczony roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
Liczbę leczonych krwawień w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną ABR, która została obliczona w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
Krwawienie jest uważane za „leczone krwawienie”, jeśli bezpośrednio po nim (tj. bez krwawienia pośredniego) następuje podanie leku na hemofilię jako „leczenie krwawienia”, niezależnie od czasu między leczeniem a poprzedzającym krwawieniem.
Krwawienie i pierwsze leczenie następujące po nim i przed rozpoczęciem nowego krwawienia są uważane za pary, z następującym wyjątkiem: jeśli krwawienia mnogie wystąpią tego samego dnia kalendarzowego, uważa się, że kolejne leczenie ma zastosowanie do każdego z tych krwawień mnogich.
Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego typu iz tego samego miejsca anatomicznego są liczone jako jedno krwawienie, jeśli drugie krwawienie wystąpi w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu pierwszego krwawienia.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Średni wyliczony roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla wszystkich krwawień u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
Liczbę wszystkich krwawień w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną ABR, która została obliczona w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
Ta miara wyników obejmuje wszystkie krwawienia, niezależnie od leczenia czynnikami krzepnięcia, z następującym wyjątkiem: krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
Ponieważ „wszystkie krwawienia” obejmują zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone, reguła 72-godzinna została wdrożona oddzielnie dla krwawień leczonych i nieleczonych.
W przypadku leczonych krwawień reguła 72-godzinna została wdrożona dokładnie tak, jak zdefiniowano dla miary wyniku „leczone krwawienia”.
W przypadku nieleczonych krwawień reguła 72 godzin została wdrożona poprzez obliczenie okresu wolnego od leczenia wynoszącego 72 godziny od samego krwawienia.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Średni wyliczony roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych samoistnych krwawień u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
Liczbę leczonych samoistnych krwawień w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną ABR, która została obliczona w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
Krwawienie jest klasyfikowane jako „spontaniczne”, jeśli nie ma innego znanego czynnika, takiego jak uraz lub zabieg/operacja.
„Leczone samoistne krwawienie” to samoistne krwawienie, które również spełnia warunki leczonego krwawienia (zob. definicja w ABR dla leczonych krwawień).
Leczone krwawienia, które spełniały regułę 72-godzinną, zostały uwzględnione w analizie krwawień samoistnych.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Średni wyliczony roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień do stawów u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
Liczbę leczonych krwawień do stawów w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczony ABR w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
„Krwawienie do stawu” definiuje się jako krwawienie typu „do stawu” z co najmniej jednym z następujących objawów: narastający obrzęk lub ciepłota skóry nad stawem i/lub nasilający się ból, zmniejszony zakres ruchu lub trudności przy użyciu stawu w porównaniu z wartością wyjściową.
„Leczone krwawienie do stawu” to krwawienie do stawu, które również spełnia warunki leczonego krwawienia (zob. definicja w ABR dla leczonych krwawień).
Tylko leczone krwawienia, które spełniały regułę 72-godzinną, zostały uwzględnione w analizie leczonych krwawień do stawów, z wyłączeniem krwawień związanych z operacją/zabiegiem.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Średni obliczony roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych docelowych krwawień do stawów u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
Liczbę leczonych docelowych krwawień do stawów w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną ABR, która została obliczona w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
„Krwawienie do stawu docelowego” definiuje się jako krwawienie do stawu w stawie docelowym, czyli w stawie, w którym wystąpiły co najmniej 3 krwawienia w ciągu ostatnich 24 tygodni przed włączeniem do badania.
„Leczone docelowe krwawienie do stawu” to docelowe krwawienie do stawu, które również spełnia warunki leczonego krwawienia (aby zapoznać się z definicją w ABR dla leczonych krwawień).
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Mediana obliczonego rocznego wskaźnika krwawień (ABR) dla leczonych krwawień u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
Liczbę leczonych krwawień w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną ABR, która została obliczona w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
Krwawienie jest uważane za „leczone krwawienie”, jeśli bezpośrednio po nim (tj. bez krwawienia pośredniego) następuje podanie leku na hemofilię jako „leczenie krwawienia”, niezależnie od czasu między leczeniem a poprzedzającym krwawieniem.
Krwawienie i pierwsze leczenie następujące po nim i przed rozpoczęciem nowego krwawienia są uważane za pary, z następującym wyjątkiem: jeśli krwawienia mnogie wystąpią tego samego dnia kalendarzowego, uważa się, że kolejne leczenie ma zastosowanie do każdego z tych krwawień mnogich.
Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego typu iz tego samego miejsca anatomicznego są liczone jako jedno krwawienie, jeśli drugie krwawienie wystąpi w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu pierwszego krwawienia.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Mediana obliczonego rocznego wskaźnika krwawień (ABR) dla wszystkich krwawień u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
Liczbę wszystkich krwawień w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną ABR, która została obliczona w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
Ta miara wyników obejmuje wszystkie krwawienia, niezależnie od leczenia czynnikami krzepnięcia, z następującym wyjątkiem: krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
Ponieważ „wszystkie krwawienia” obejmują zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone, reguła 72-godzinna została wdrożona oddzielnie dla krwawień leczonych i nieleczonych.
W przypadku leczonych krwawień reguła 72-godzinna została wdrożona dokładnie tak, jak zdefiniowano dla miary wyniku „leczone krwawienia”.
W przypadku nieleczonych krwawień reguła 72 godzin została wdrożona poprzez obliczenie okresu wolnego od leczenia wynoszącego 72 godziny od samego krwawienia.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Mediana obliczonego rocznego wskaźnika krwawień (ABR) dla leczonych samoistnych krwawień u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
Liczbę leczonych samoistnych krwawień w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną ABR, która została obliczona w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
Krwawienie jest klasyfikowane jako „spontaniczne”, jeśli nie ma innego znanego czynnika, takiego jak uraz lub zabieg/operacja.
„Leczone samoistne krwawienie” to samoistne krwawienie, które również spełnia warunki leczonego krwawienia (zob. definicja w ABR dla leczonych krwawień).
Leczone krwawienia, które spełniały regułę 72-godzinną, zostały uwzględnione w analizie krwawień samoistnych.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Mediana obliczonego rocznego wskaźnika krwawień (ABR) dla leczonych krwawień do stawów u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
Liczbę leczonych krwawień do stawów w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczony ABR w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
„Krwawienie do stawu” definiuje się jako krwawienie typu „do stawu” z co najmniej jednym z następujących objawów: narastający obrzęk lub ciepłota skóry nad stawem i/lub nasilający się ból, zmniejszony zakres ruchu lub trudności przy użyciu stawu w porównaniu z wartością wyjściową.
„Leczone krwawienie do stawu” to krwawienie do stawu, które również spełnia warunki krwawienia leczonego (aby zapoznać się z definicją, patrz ABR dla leczonych krwawień).
Tylko leczone krwawienia, które spełniały regułę 72-godzinną, zostały uwzględnione w analizie leczonych krwawień do stawów, z wyłączeniem krwawień związanych z operacją/zabiegiem.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Mediana obliczonego rocznego wskaźnika krwawień (ABR) dla leczonych docelowych krwawień do stawów u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
Liczbę leczonych docelowych krwawień do stawów w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną ABR, która została obliczona w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
„Krwawienie do stawu docelowego” definiuje się jako krwawienie do stawu w stawie docelowym, czyli w stawie, w którym wystąpiły co najmniej 3 krwawienia w ciągu ostatnich 24 tygodni przed włączeniem do badania.
„Leczone docelowe krwawienie do stawu” to docelowe krwawienie do stawu, które również spełnia warunki leczonego krwawienia (aby zapoznać się z definicją w ABR dla leczonych krwawień).
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby leczonych krwawień w okresie skuteczności u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
Tutaj przedstawiono odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby leczonych krwawień w okresie skuteczności.
Krwawienie jest uważane za „leczone krwawienie”, jeśli bezpośrednio po nim (tj. bez krwawienia pośredniego) następuje podanie leku na hemofilię jako „leczenie krwawienia”, niezależnie od czasu między leczeniem a poprzedzającym krwawieniem.
Krwawienie i pierwsze leczenie następujące po nim i przed rozpoczęciem nowego krwawienia są uważane za pary, z następującym wyjątkiem: jeśli krwawienia mnogie wystąpią tego samego dnia kalendarzowego, uważa się, że kolejne leczenie ma zastosowanie do każdego z tych krwawień mnogich.
Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego typu iz tego samego miejsca anatomicznego są liczone jako jedno krwawienie, jeśli drugie krwawienie wystąpi w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu pierwszego krwawienia.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby wszystkich krwawień w okresie skuteczności u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
Tutaj przedstawiono odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby wszystkich krwawień w okresie skuteczności.
Ta miara wyników obejmuje wszystkie krwawienia, niezależnie od leczenia czynnikami krzepnięcia, z następującym wyjątkiem: krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
Ponieważ „wszystkie krwawienia” obejmują zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone, reguła 72-godzinna została wdrożona oddzielnie dla krwawień leczonych i nieleczonych.
W przypadku leczonych krwawień reguła 72-godzinna została wdrożona dokładnie tak, jak zdefiniowano dla miary wyniku „leczone krwawienia”.
W przypadku nieleczonych krwawień reguła 72 godzin została wdrożona poprzez obliczenie okresu wolnego od leczenia wynoszącego 72 godziny od samego krwawienia.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby leczonych samoistnych krwawień w okresie skuteczności u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
Poniżej przedstawiono odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby leczonych samoistnych krwawień w okresie skuteczności.
Krwawienie jest klasyfikowane jako „spontaniczne”, jeśli nie ma innego znanego czynnika, takiego jak uraz lub zabieg/operacja.
„Leczone samoistne krwawienie” to samoistne krwawienie, które również spełnia warunki leczonego krwawienia (zob. definicja w ABR dla leczonych krwawień).
Leczone krwawienia, które spełniały regułę 72-godzinną, zostały uwzględnione w analizie krwawień samoistnych.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby leczonych krwawień do stawów w okresie skuteczności u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
Poniżej przedstawiono odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby leczonych krwawień do stawów w okresie skuteczności.
„Krwawienie do stawu” definiuje się jako krwawienie typu „do stawu” z co najmniej jednym z następujących objawów: narastający obrzęk lub ciepłota skóry nad stawem i/lub nasilający się ból, zmniejszony zakres ruchu lub trudności przy użyciu stawu w porównaniu z wartością wyjściową.
„Leczone krwawienie do stawu” to krwawienie do stawu, które również spełnia warunki krwawienia leczonego (aby zapoznać się z definicją, patrz ABR dla leczonych krwawień).
Tylko leczone krwawienia, które spełniały regułę 72-godzinną, zostały uwzględnione w analizie leczonych krwawień do stawów, z wyłączeniem krwawień związanych z operacją/zabiegiem.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby leczonych docelowych krwawień do stawów w okresie skuteczności u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
Poniżej przedstawiono odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby leczonych krwawień do docelowych stawów w okresie skuteczności.
„Krwawienie do stawu docelowego” definiuje się jako krwawienie do stawu w stawie docelowym, czyli w stawie, w którym wystąpiły co najmniej 3 krwawienia w ciągu ostatnich 24 tygodni przed włączeniem do badania.
„Leczone docelowe krwawienie do stawu” to docelowe krwawienie do stawu, które również spełnia warunki leczonego krwawienia (aby zapoznać się z definicją w ABR dla leczonych krwawień).
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w kohorcie A wynosiła 57,57 (17,9-92,6) tygodni.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Kohorty B i C: Oparty na modelu roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
Liczba leczonych krwawień w okresie skuteczności jest przedstawiona jako ABR oparty na modelu, który został przeanalizowany przy użyciu negatywnego modelu regresji dwumianowej z przesunięciem okresu skuteczności w celu uwzględnienia różnicy w czasach obserwacji.
Krwawienie jest uważane za „leczone krwawienie”, jeśli bezpośrednio po nim (tj. bez krwawienia pośredniego) następuje podanie leku na hemofilię jako „leczenie krwawienia”, niezależnie od czasu między leczeniem a poprzedzającym krwawieniem.
Krwawienie i pierwsze leczenie następujące po nim i przed rozpoczęciem nowego krwawienia są uważane za pary, z następującym wyjątkiem: jeśli krwawienia mnogie wystąpią tego samego dnia kalendarzowego, uważa się, że kolejne leczenie ma zastosowanie do każdego z tych krwawień mnogich.
Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego typu iz tego samego miejsca anatomicznego są liczone jako jedno krwawienie, jeśli drugie krwawienie wystąpi w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu pierwszego krwawienia.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
|
Kohorty B i C: Oparty na modelu roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla wszystkich krwawień u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
Liczba wszystkich krwawień w okresie skuteczności jest przedstawiona jako ABR oparty na modelu, który został przeanalizowany przy użyciu negatywnego modelu regresji dwumianowej z przesunięciem okresu skuteczności w celu uwzględnienia różnicy w czasach obserwacji (tj. zostaje na studiach).
Ta miara wyników obejmuje wszystkie krwawienia, niezależnie od leczenia czynnikami krzepnięcia, z następującym wyjątkiem: krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
Ponieważ „wszystkie krwawienia” obejmują zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone, reguła 72-godzinna została wdrożona oddzielnie dla krwawień leczonych i nieleczonych.
W przypadku leczonych krwawień reguła 72-godzinna została wdrożona dokładnie tak, jak zdefiniowano dla miary wyniku „leczone krwawienia”.
W przypadku nieleczonych krwawień reguła 72 godzin została wdrożona poprzez obliczenie okresu wolnego od leczenia wynoszącego 72 godziny od samego krwawienia.
|
Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
|
Kohorty B i C: Oparty na modelu roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych samoistnych krwawień u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
Liczba leczonych spontanicznych krwawień w okresie skuteczności jest przedstawiana jako ABR oparty na modelu, który został przeanalizowany przy użyciu modelu regresji dwumianowej ujemnej z przesunięciem okresu skuteczności w celu uwzględnienia różnicy w czasach obserwacji (tj. uczestnik pozostaje w badaniu).
Krwawienie jest klasyfikowane jako „spontaniczne”, jeśli nie ma innego znanego czynnika, takiego jak uraz lub zabieg/operacja.
„Leczone samoistne krwawienie” to samoistne krwawienie, które również spełnia warunki leczonego krwawienia (zob. definicja w ABR dla leczonych krwawień).
Leczone krwawienia, które spełniały regułę 72-godzinną, zostały uwzględnione w analizie krwawień samoistnych.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
|
Kohorty B i C: Oparty na modelu roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień do stawów u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
Liczba leczonych krwawień do stawów w okresie skuteczności jest przedstawiana jako ABR oparty na modelu, który został przeanalizowany przy użyciu negatywnego modelu regresji dwumianowej z przesunięciem okresu skuteczności w celu uwzględnienia różnicy w czasach obserwacji (tj. uczestnik pozostaje w badaniu).
„Krwawienie do stawu” definiuje się jako krwawienie typu „do stawu” z co najmniej jednym z następujących objawów: narastający obrzęk lub ciepłota skóry nad stawem i/lub nasilający się ból, zmniejszony zakres ruchu lub trudności przy użyciu stawu w porównaniu z wartością wyjściową.
„Leczone krwawienie do stawu” to krwawienie do stawu, które również spełnia warunki krwawienia leczonego (aby zapoznać się z definicją, patrz ABR dla leczonych krwawień).
Tylko leczone krwawienia, które spełniały regułę 72-godzinną, zostały uwzględnione w analizie leczonych krwawień do stawów, z wyłączeniem krwawień związanych z operacją/zabiegiem.
|
Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
|
Kohorty B i C: Oparty na modelu roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych docelowych krwawień do stawów u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
Liczba leczonych docelowych krwawień do stawu w okresie skuteczności jest przedstawiana jako ABR oparty na modelu, który został przeanalizowany przy użyciu modelu regresji dwumianowej ujemnej z przesunięciem okresu skuteczności w celu uwzględnienia różnicy w czasach obserwacji (tj. każdy uczestnik pozostaje w badaniu).
„Krwawienie do stawu docelowego” definiuje się jako krwawienie do stawu w stawie docelowym, czyli w stawie, w którym wystąpiły co najmniej 3 krwawienia w ciągu ostatnich 24 tygodni przed włączeniem do badania.
„Leczone docelowe krwawienie do stawu” to docelowe krwawienie do stawu, które również spełnia warunki leczonego krwawienia (aby zapoznać się z definicją w ABR dla leczonych krwawień).
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
|
Kohorty B i C: Średnia obliczona roczna częstość krwawień (ABR) dla leczonych krwawień u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
Liczbę leczonych krwawień w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną ABR, która została obliczona w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
Krwawienie jest uważane za „leczone krwawienie”, jeśli bezpośrednio po nim (tj. bez krwawienia pośredniego) następuje podanie leku na hemofilię jako „leczenie krwawienia”, niezależnie od czasu między leczeniem a poprzedzającym krwawieniem.
Krwawienie i pierwsze leczenie następujące po nim i przed rozpoczęciem nowego krwawienia są uważane za pary, z następującym wyjątkiem: jeśli krwawienia mnogie wystąpią tego samego dnia kalendarzowego, uważa się, że kolejne leczenie ma zastosowanie do każdego z tych krwawień mnogich.
Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego typu iz tego samego miejsca anatomicznego są liczone jako jedno krwawienie, jeśli drugie krwawienie wystąpi w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu pierwszego krwawienia.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
|
Kohorty B i C: Średnia obliczona roczna częstość krwawień (ABR) dla wszystkich krwawień u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
Liczbę wszystkich krwawień w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną ABR, która została obliczona w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
Ta miara wyników obejmuje wszystkie krwawienia, niezależnie od leczenia czynnikami krzepnięcia, z następującym wyjątkiem: krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
Ponieważ „wszystkie krwawienia” obejmują zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone, reguła 72-godzinna została wdrożona oddzielnie dla krwawień leczonych i nieleczonych.
W przypadku leczonych krwawień reguła 72-godzinna została wdrożona dokładnie tak, jak zdefiniowano dla miary wyniku „leczone krwawienia”.
W przypadku nieleczonych krwawień reguła 72 godzin została wdrożona poprzez obliczenie okresu wolnego od leczenia wynoszącego 72 godziny od samego krwawienia.
|
Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
|
Kohorty B i C: Średnia obliczona roczna częstość krwawień (ABR) dla leczonych samoistnych krwawień u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
Liczbę leczonych samoistnych krwawień w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną ABR, która została obliczona w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
Krwawienie jest klasyfikowane jako „spontaniczne”, jeśli nie ma innego znanego czynnika, takiego jak uraz lub zabieg/operacja.
„Leczone samoistne krwawienie” to samoistne krwawienie, które również spełnia warunki leczonego krwawienia (zob. definicja w ABR dla leczonych krwawień).
Leczone krwawienia, które spełniały regułę 72-godzinną, zostały uwzględnione w analizie krwawień samoistnych.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
|
Kohorty B i C: Średnia obliczona roczna częstość krwawień (ABR) dla leczonych krwawień do stawów u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
Liczbę leczonych krwawień do stawów w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczony ABR w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
„Krwawienie do stawu” definiuje się jako krwawienie typu „do stawu” z co najmniej jednym z następujących objawów: narastający obrzęk lub ciepłota skóry nad stawem i/lub nasilający się ból, zmniejszony zakres ruchu lub trudności przy użyciu stawu w porównaniu z wartością wyjściową.
„Leczone krwawienie do stawu” to krwawienie do stawu, które również spełnia warunki krwawienia leczonego (aby zapoznać się z definicją, patrz ABR dla leczonych krwawień).
Tylko leczone krwawienia, które spełniały regułę 72-godzinną, zostały uwzględnione w analizie leczonych krwawień do stawów, z wyłączeniem krwawień związanych z operacją/zabiegiem.
|
Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
|
Kohorty B i C: Średnia obliczona roczna częstość krwawień (ABR) dla leczonych docelowych krwawień do stawów u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
Liczbę leczonych docelowych krwawień do stawów w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną ABR, która została obliczona w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
„Krwawienie do stawu docelowego” definiuje się jako krwawienie do stawu w stawie docelowym, czyli w stawie, w którym wystąpiły co najmniej 3 krwawienia w ciągu ostatnich 24 tygodni przed włączeniem do badania.
„Leczone docelowe krwawienie do stawu” to docelowe krwawienie do stawu, które również spełnia warunki leczonego krwawienia (aby zapoznać się z definicją w ABR dla leczonych krwawień).
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
|
Kohorty B i C: Mediana obliczonego rocznego wskaźnika krwawień (ABR) dla leczonych krwawień u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
Liczbę leczonych krwawień w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną ABR, która została obliczona w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
Krwawienie jest uważane za „leczone krwawienie”, jeśli bezpośrednio po nim (tj. bez krwawienia pośredniego) następuje podanie leku na hemofilię jako „leczenie krwawienia”, niezależnie od czasu między leczeniem a poprzedzającym krwawieniem.
Krwawienie i pierwsze leczenie następujące po nim i przed rozpoczęciem nowego krwawienia są uważane za pary, z następującym wyjątkiem: jeśli krwawienia mnogie wystąpią tego samego dnia kalendarzowego, uważa się, że kolejne leczenie ma zastosowanie do każdego z tych krwawień mnogich.
Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego typu iz tego samego miejsca anatomicznego są liczone jako jedno krwawienie, jeśli drugie krwawienie wystąpi w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu pierwszego krwawienia.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
|
Kohorty B i C: Mediana obliczonego rocznego wskaźnika krwawień (ABR) dla wszystkich krwawień u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
Liczbę wszystkich krwawień w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną ABR, która została obliczona w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
Ta miara wyników obejmuje wszystkie krwawienia, niezależnie od leczenia czynnikami krzepnięcia, z następującym wyjątkiem: krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
Ponieważ „wszystkie krwawienia” obejmują zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone, reguła 72-godzinna została wdrożona oddzielnie dla krwawień leczonych i nieleczonych.
W przypadku leczonych krwawień reguła 72-godzinna została wdrożona dokładnie tak, jak zdefiniowano dla miary wyniku „leczone krwawienia”.
W przypadku nieleczonych krwawień reguła 72 godzin została wdrożona poprzez obliczenie okresu wolnego od leczenia wynoszącego 72 godziny od samego krwawienia.
|
Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
|
Kohorty B i C: Mediana obliczonego rocznego wskaźnika krwawień (ABR) dla leczonych samoistnych krwawień u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
Liczbę leczonych samoistnych krwawień w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną ABR, która została obliczona w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
Krwawienie jest klasyfikowane jako „spontaniczne”, jeśli nie ma innego znanego czynnika, takiego jak uraz lub zabieg/operacja.
„Leczone samoistne krwawienie” to samoistne krwawienie, które również spełnia warunki leczonego krwawienia (zob. definicja w ABR dla leczonych krwawień).
Leczone krwawienia, które spełniały regułę 72-godzinną, zostały uwzględnione w analizie krwawień samoistnych.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
|
Kohorty B i C: Mediana obliczonego rocznego wskaźnika krwawień (ABR) dla leczonych krwawień do stawów u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
Liczbę leczonych krwawień do stawów w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczony ABR w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
„Krwawienie do stawu” definiuje się jako krwawienie typu „do stawu” z co najmniej jednym z następujących objawów: narastający obrzęk lub ciepłota skóry nad stawem i/lub nasilający się ból, zmniejszony zakres ruchu lub trudności przy użyciu stawu w porównaniu z wartością wyjściową.
„Leczone krwawienie do stawu” to krwawienie do stawu, które również spełnia warunki krwawienia leczonego (aby zapoznać się z definicją, patrz ABR dla leczonych krwawień).
Tylko leczone krwawienia, które spełniały regułę 72-godzinną, zostały uwzględnione w analizie leczonych krwawień do stawów, z wyłączeniem krwawień związanych z operacją/zabiegiem.
|
Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
|
Kohorty B i C: Mediana obliczonego rocznego wskaźnika krwawień (ABR) dla leczonych docelowych krwawień do stawów u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
Liczbę leczonych docelowych krwawień do stawów w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną ABR, która została obliczona w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
„Krwawienie do stawu docelowego” definiuje się jako krwawienie do stawu w stawie docelowym, czyli w stawie, w którym wystąpiły co najmniej 3 krwawienia w ciągu ostatnich 24 tygodni przed włączeniem do badania.
„Leczone docelowe krwawienie do stawu” to docelowe krwawienie do stawu, które również spełnia warunki leczonego krwawienia (aby zapoznać się z definicją w ABR dla leczonych krwawień).
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
|
Kohorty B i C: Odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby leczonych krwawień w okresie skuteczności u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
Tutaj przedstawiono odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby leczonych krwawień w okresie skuteczności.
Krwawienie jest uważane za „leczone krwawienie”, jeśli bezpośrednio po nim (tj. bez krwawienia pośredniego) następuje podanie leku na hemofilię jako „leczenie krwawienia”, niezależnie od czasu między leczeniem a poprzedzającym krwawieniem.
Krwawienie i pierwsze leczenie następujące po nim i przed rozpoczęciem nowego krwawienia są uważane za pary, z następującym wyjątkiem: jeśli krwawienia mnogie wystąpią tego samego dnia kalendarzowego, uważa się, że kolejne leczenie ma zastosowanie do każdego z tych krwawień mnogich.
Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego typu iz tego samego miejsca anatomicznego są liczone jako jedno krwawienie, jeśli drugie krwawienie wystąpi w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu pierwszego krwawienia.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
|
Kohorty B i C: Odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby wszystkich krwawień w okresie skuteczności u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
Tutaj przedstawiono odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby wszystkich krwawień w okresie skuteczności.
Ta miara wyników obejmuje wszystkie krwawienia, niezależnie od leczenia czynnikami krzepnięcia, z następującym wyjątkiem: krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
Ponieważ „wszystkie krwawienia” obejmują zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone, reguła 72-godzinna została wdrożona oddzielnie dla krwawień leczonych i nieleczonych.
W przypadku leczonych krwawień reguła 72-godzinna została wdrożona dokładnie tak, jak zdefiniowano dla miary wyniku „leczone krwawienia”.
W przypadku nieleczonych krwawień reguła 72 godzin została wdrożona poprzez obliczenie okresu wolnego od leczenia wynoszącego 72 godziny od samego krwawienia.
|
Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
|
Kohorty B i C: Odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby leczonych samoistnych krwawień w okresie skuteczności u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
Poniżej przedstawiono odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby leczonych samoistnych krwawień w okresie skuteczności.
Krwawienie jest klasyfikowane jako „spontaniczne”, jeśli nie ma innego znanego czynnika, takiego jak uraz lub zabieg/operacja.
„Leczone samoistne krwawienie” to samoistne krwawienie, które również spełnia warunki leczonego krwawienia (zob. definicja w ABR dla leczonych krwawień).
Leczone krwawienia, które spełniały regułę 72-godzinną, zostały uwzględnione w analizie krwawień samoistnych.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
|
Kohorty B i C: Odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby leczonych krwawień do stawów w okresie skuteczności u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
Poniżej przedstawiono odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby leczonych krwawień do stawów w okresie skuteczności.
„Krwawienie do stawu” definiuje się jako krwawienie typu „do stawu” z co najmniej jednym z następujących objawów: narastający obrzęk lub ciepłota skóry nad stawem i/lub nasilający się ból, zmniejszony zakres ruchu lub trudności przy użyciu stawu w porównaniu z wartością wyjściową.
„Leczone krwawienie do stawu” to krwawienie do stawu, które również spełnia warunki krwawienia leczonego (aby zapoznać się z definicją, patrz ABR dla leczonych krwawień).
Tylko leczone krwawienia, które spełniały regułę 72-godzinną, zostały uwzględnione w analizie leczonych krwawień do stawów, z wyłączeniem krwawień związanych z operacją/zabiegiem.
|
Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
|
Kohorty B i C: Odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby leczonych docelowych krwawień do stawów w okresie skuteczności u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
Poniżej przedstawiono odsetek uczestników według skategoryzowanej liczby leczonych krwawień do docelowych stawów w okresie skuteczności.
„Krwawienie do stawu docelowego” definiuje się jako krwawienie do stawu w stawie docelowym, czyli w stawie, w którym wystąpiły co najmniej 3 krwawienia w ciągu ostatnich 24 tygodni przed włączeniem do badania.
„Leczone docelowe krwawienie do stawu” to docelowe krwawienie do stawu, które również spełnia warunki leczonego krwawienia (aby zapoznać się z definicją w ABR dla leczonych krwawień).
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 24 tygodni; W dniu ukończenia pierwotnego leczenia mediana (min.-maks.) czasu trwania okresów skuteczności w kohortach B i C wynosiła odpowiednio 21,29 (18,6-24,1) tygodni i 19,86 (8,9-24,1) tygodni.
|
|
Kohorta A: Wewnątrzuczestnicze porównanie ABR opartego na modelu dla leczonych krwawień w badaniu w porównaniu z badaniem wstępnym u leczonych uczestników w wieku <12 lat z populacji badania nieinterwencyjnego (NIS)
Ramy czasowe: Do 24 tygodni w NIS BH29768 (NCT02476942) przed włączeniem do badania i od punktu początkowego do 52 tygodni w tym badaniu; W dniu zakończenia leczenia pierwotnego mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w populacji NIS wynosiła 88,57 (55,9-92,6) tygodni.
|
Jest to wewnątrzuczestnicze porównanie opartego na modelu rocznej częstości krwawień (ABR) dla leczonych krwawień (tj. liczby leczonych krwawień w okresie skuteczności przy użyciu modelu ujemnej regresji dwumianowej) w badaniu z badaniem wstępnym w populacji NIS, która wcześniej uczestniczyli w badaniu BH29768 (NCT02476942).
„Leczone krwawienie” to krwawienie, po którym bezpośrednio następuje podanie leku na hemofilię, o którym mówi się, że jest „leczeniem krwawienia”, niezależnie od czasu między leczeniem a poprzedzającym krwawieniem.
Krwawienie i pierwsze leczenie następujące po nim są traktowane jako pary, z następującym wyjątkiem: jeśli krwawienia mnogie wystąpią tego samego dnia kalendarzowego, uważa się, że kolejne leczenie ma zastosowanie do każdego z tych krwawień mnogich.
Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego typu iz tego samego miejsca anatomicznego są liczone jako jedno krwawienie, jeśli drugie krwawienie wystąpi w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu pierwszego krwawienia.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Do 24 tygodni w NIS BH29768 (NCT02476942) przed włączeniem do badania i od punktu początkowego do 52 tygodni w tym badaniu; W dniu zakończenia leczenia pierwotnego mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w populacji NIS wynosiła 88,57 (55,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Wewnątrzuczestnicze porównanie ABR opartego na modelu dla wszystkich krwawień w badaniu w porównaniu z badaniem wstępnym u leczonych uczestników w wieku poniżej 12 lat z populacji NIS
Ramy czasowe: Do 24 tygodni w NIS BH29768 (NCT02476942) przed włączeniem do badania i od punktu początkowego do 52 tygodni w tym badaniu; W dniu zakończenia leczenia pierwotnego mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w populacji NIS wynosiła 88,57 (55,9-92,6) tygodni.
|
Jest to wewnątrzuczestnicze porównanie rocznego wskaźnika krwawień (ABR) opartego na modelu dla wszystkich krwawień (tj. liczby wszystkich krwawień w okresie skuteczności przy użyciu modelu ujemnej regresji dwumianowej) w badaniu z badaniem wstępnym w populacji NIS, która wcześniej uczestniczyli w badaniu BH29768 (NCT02476942).
Ta miara wyniku obejmuje wszystkie krwawienia, niezależnie od leczenia czynnikami krzepnięcia, z następującym wyjątkiem: krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
Ponieważ „wszystkie krwawienia” obejmują zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone, reguła 72-godzinna została wdrożona oddzielnie dla krwawień leczonych i nieleczonych.
W przypadku leczonych krwawień reguła 72-godzinna została wdrożona dokładnie tak, jak zdefiniowano dla miary wyniku „leczone krwawienia”.
W przypadku nieleczonych krwawień reguła 72 godzin została wdrożona poprzez obliczenie okresu wolnego od leczenia wynoszącego 72 godziny od samego krwawienia.
|
Do 24 tygodni w NIS BH29768 (NCT02476942) przed włączeniem do badania i od punktu początkowego do 52 tygodni w tym badaniu; W dniu zakończenia leczenia pierwotnego mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w populacji NIS wynosiła 88,57 (55,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Wewnątrzuczestnicze porównanie obliczonej mediany ABR dla leczonych krwawień w badaniu w porównaniu z badaniem wstępnym u leczonych uczestników w wieku <12 lat z populacji NIS
Ramy czasowe: Do 24 tygodni w NIS BH29768 (NCT02476942) przed włączeniem do badania i od punktu początkowego do 52 tygodni w tym badaniu; W dniu zakończenia leczenia pierwotnego mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w populacji NIS wynosiła 88,57 (55,9-92,6) tygodni.
|
Jest to wewnątrzuczestnicze porównanie obliczonego ABR dla leczonych krwawień (w ujęciu rocznym na uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = [liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności] x 365,25) w badaniu i przed badaniem w NIS populacji, która wcześniej uczestniczyła w badaniu BH29768 (NCT02476942).
„Leczone krwawienie” to krwawienie, po którym bezpośrednio następuje podanie leku na hemofilię, o którym mówi się, że jest „leczeniem krwawienia”, niezależnie od czasu między leczeniem a poprzedzającym krwawieniem.
Krwawienie i pierwsze leczenie następujące po nim są traktowane jako pary, z następującym wyjątkiem: jeżeli krwawienia mnogie wystąpią tego samego dnia kalendarzowego, uważa się, że kolejne leczenie ma zastosowanie do każdego z tych krwawień mnogich.
Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego typu iz tego samego miejsca anatomicznego są liczone jako jedno krwawienie, jeśli drugie krwawienie wystąpi w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu pierwszego krwawienia.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Do 24 tygodni w NIS BH29768 (NCT02476942) przed włączeniem do badania i od punktu początkowego do 52 tygodni w tym badaniu; W dniu zakończenia leczenia pierwotnego mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w populacji NIS wynosiła 88,57 (55,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Wewnątrzuczestnicze porównanie obliczonej mediany ABR dla wszystkich krwawień w badaniu w porównaniu z badaniem wstępnym u leczonych uczestników w wieku poniżej 12 lat z populacji NIS
Ramy czasowe: Do 24 tygodni w NIS BH29768 (NCT02476942) przed włączeniem do badania i od punktu początkowego do 52 tygodni w tym badaniu; W dniu zakończenia leczenia pierwotnego mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w populacji NIS wynosiła 88,57 (55,9-92,6) tygodni.
|
Jest to wewnątrzuczestnicze porównanie obliczonego rocznego wskaźnika krwawień (ABR) dla wszystkich krwawień (w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = [liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności] x 365,25) w badaniu z badania wstępnego w populacji NIS, którzy wcześniej brali udział w badaniu BH29768 (NCT02476942).
Ta miara wyników obejmuje wszystkie krwawienia, niezależnie od leczenia czynnikami krzepnięcia, z następującym wyjątkiem: krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
Ponieważ „wszystkie krwawienia” obejmują zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone, reguła 72-godzinna została wdrożona oddzielnie dla krwawień leczonych i nieleczonych.
W przypadku leczonych krwawień reguła 72-godzinna została wdrożona dokładnie tak, jak zdefiniowano dla miary wyniku „leczone krwawienia”.
W przypadku nieleczonych krwawień reguła 72 godzin została wdrożona poprzez obliczenie okresu wolnego od leczenia wynoszącego 72 godziny od samego krwawienia.
|
Do 24 tygodni w NIS BH29768 (NCT02476942) przed włączeniem do badania i od punktu początkowego do 52 tygodni w tym badaniu; W dniu zakończenia leczenia pierwotnego mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w populacji NIS wynosiła 88,57 (55,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Wewnątrzuczestnicze porównanie odsetka uczestników według skategoryzowanej liczby leczonych krwawień w badaniu w porównaniu z badaniem wstępnym u leczonych uczestników w wieku poniżej 12 lat z populacji NIS
Ramy czasowe: Do 24 tygodni w NIS BH29768 (NCT02476942) przed włączeniem do badania i od punktu początkowego do 52 tygodni w tym badaniu; W dniu zakończenia leczenia pierwotnego mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w populacji NIS wynosiła 88,57 (55,9-92,6) tygodni.
|
Jest to wewnątrzuczestnicze porównanie odsetka uczestników według skategoryzowanej liczby leczonych krwawień w okresie skuteczności w badaniu w porównaniu z badaniem wstępnym w populacji NIS, która wcześniej uczestniczyła w badaniu BH29768 (NCT02476942).
„Leczone krwawienie” to krwawienie, po którym bezpośrednio następuje podanie leku na hemofilię, o którym mówi się, że jest „leczeniem krwawienia”, niezależnie od czasu między leczeniem a poprzedzającym krwawieniem.
Krwawienie i pierwsze leczenie następujące po nim są traktowane jako pary, z następującym wyjątkiem: jeżeli krwawienia mnogie wystąpią tego samego dnia kalendarzowego, uważa się, że kolejne leczenie ma zastosowanie do każdego z tych krwawień mnogich.
Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego typu iz tego samego miejsca anatomicznego są liczone jako jedno krwawienie, jeśli drugie krwawienie wystąpi w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu pierwszego krwawienia.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Do 24 tygodni w NIS BH29768 (NCT02476942) przed włączeniem do badania i od punktu początkowego do 52 tygodni w tym badaniu; W dniu zakończenia leczenia pierwotnego mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w populacji NIS wynosiła 88,57 (55,9-92,6) tygodni.
|
|
Kohorta A: Wewnątrzuczestnicze porównanie odsetka uczestników według skategoryzowanej liczby wszystkich krwawień w badaniu w porównaniu z badaniem przed badaniem u leczonych uczestników w wieku <12 lat z populacji NIS
Ramy czasowe: Do 24 tygodni w NIS BH29768 (NCT02476942) przed włączeniem do badania i od punktu początkowego do 52 tygodni w tym badaniu; W dniu zakończenia leczenia pierwotnego mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w populacji NIS wynosiła 88,57 (55,9-92,6) tygodni.
|
Jest to wewnątrzuczestnicze porównanie odsetka uczestników według skategoryzowanej liczby wszystkich krwawień w okresie skuteczności w badaniu w porównaniu z badaniem wstępnym w populacji NIS, która wcześniej uczestniczyła w badaniu BH29768 (NCT02476942).
Ta miara wyników obejmuje wszystkie krwawienia, niezależnie od leczenia czynnikami krzepnięcia, z następującym wyjątkiem: krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
Ponieważ „wszystkie krwawienia” obejmują zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone, reguła 72-godzinna została wdrożona oddzielnie dla krwawień leczonych i nieleczonych.
W przypadku leczonych krwawień reguła 72-godzinna została wdrożona dokładnie tak, jak zdefiniowano dla miary wyniku „leczone krwawienia”.
W przypadku nieleczonych krwawień reguła 72 godzin została wdrożona poprzez obliczenie okresu wolnego od leczenia wynoszącego 72 godziny od samego krwawienia.
|
Do 24 tygodni w NIS BH29768 (NCT02476942) przed włączeniem do badania i od punktu początkowego do 52 tygodni w tym badaniu; W dniu zakończenia leczenia pierwotnego mediana (min.-maks.) czasu trwania okresu skuteczności w populacji NIS wynosiła 88,57 (55,9-92,6) tygodni.
|
|
Oparty na modelu roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień u leczonych uczestników w wieku ≥12 lat i masie ciała <40 kg
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni
|
Liczba leczonych krwawień w okresie skuteczności jest tutaj przedstawiona jako ABR oparty na modelu, który został przeanalizowany przy użyciu negatywnego modelu regresji dwumianowej z przesunięciem okresu skuteczności w celu uwzględnienia różnicy w czasach obserwacji.
Krwawienie jest uważane za „leczone krwawienie”, jeśli bezpośrednio po nim (tj. bez krwawienia pośredniego) następuje podanie leku na hemofilię jako „leczenie krwawienia”, niezależnie od czasu między leczeniem a poprzedzającym krwawieniem.
Krwawienie i pierwsze leczenie następujące po nim i przed rozpoczęciem nowego krwawienia są uważane za pary, z następującym wyjątkiem: jeśli krwawienia mnogie wystąpią tego samego dnia kalendarzowego, uważa się, że kolejne leczenie ma zastosowanie do każdego z tych krwawień mnogich.
Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego typu iz tego samego miejsca anatomicznego są liczone jako jedno krwawienie, jeśli drugie krwawienie wystąpi w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu pierwszego krwawienia.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni
|
|
Oparty na modelu roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla wszystkich krwawień u leczonych uczestników w wieku ≥12 lat i masie ciała <40 kg
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni
|
Liczba wszystkich krwawień w okresie skuteczności jest przedstawiona jako ABR oparty na modelu, który został przeanalizowany przy użyciu negatywnego modelu regresji dwumianowej z przesunięciem okresu skuteczności w celu uwzględnienia różnicy w czasach obserwacji (tj. badania).
Ta miara wyników obejmuje wszystkie krwawienia, niezależnie od leczenia czynnikami krzepnięcia, z następującym wyjątkiem: krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
Ponieważ „wszystkie krwawienia” obejmują zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone, reguła 72-godzinna została wdrożona oddzielnie dla krwawień leczonych i nieleczonych.
W przypadku leczonych krwawień reguła 72-godzinna została wdrożona dokładnie tak, jak zdefiniowano dla miary wyniku „leczone krwawienia”.
W przypadku nieleczonych krwawień reguła 72 godzin została wdrożona poprzez obliczenie okresu wolnego od leczenia wynoszącego 72 godziny od samego krwawienia.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni
|
|
Mediana obliczonego rocznego wskaźnika krwawień (ABR) dla leczonych krwawień u leczonych uczestników w wieku ≥12 lat i masie ciała <40 kg
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni
|
Liczbę leczonych krwawień w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną ABR, która została obliczona w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
Krwawienie jest uważane za „leczone krwawienie”, jeśli bezpośrednio po nim (tj. bez krwawienia pośredniego) następuje podanie leku na hemofilię jako „leczenie krwawienia”, niezależnie od czasu między leczeniem a poprzedzającym krwawieniem.
Krwawienie i pierwsze leczenie następujące po nim i przed rozpoczęciem nowego krwawienia są uważane za pary, z następującym wyjątkiem: jeśli krwawienia mnogie wystąpią tego samego dnia kalendarzowego, uważa się, że kolejne leczenie ma zastosowanie do każdego z tych krwawień mnogich.
Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego typu iz tego samego miejsca anatomicznego są liczone jako jedno krwawienie, jeśli drugie krwawienie wystąpi w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu pierwszego krwawienia.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni
|
|
Mediana obliczonego rocznego wskaźnika krwawień (ABR) dla wszystkich krwawień u leczonych uczestników w wieku ≥12 lat i masie ciała <40 kg
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 52 tygodni
|
Liczbę wszystkich krwawień w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną ABR, która została obliczona w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
Ta miara wyników obejmuje wszystkie krwawienia, niezależnie od leczenia czynnikami krzepnięcia, z następującym wyjątkiem: krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
Ponieważ „wszystkie krwawienia” obejmują zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone, reguła 72-godzinna została wdrożona oddzielnie dla krwawień leczonych i nieleczonych.
W przypadku leczonych krwawień reguła 72-godzinna została wdrożona dokładnie tak, jak zdefiniowano dla miary wyniku „leczone krwawienia”.
W przypadku nieleczonych krwawień reguła 72 godzin została wdrożona poprzez obliczenie okresu wolnego od leczenia wynoszącego 72 godziny od samego krwawienia.
|
Od linii podstawowej do 52 tygodni
|
|
Liczba leczonych krwawień w czasie u uczestników ze zwiększaniem dawki
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do zakończenia badania (do co najmniej 52 tygodni)
|
Liczba leczonych krwawień w czasie miała być analizowana u uczestników, u których dawkę podtrzymującą emicizumabu zwiększono do 3 mg/kg QW, jeśli doświadczyli suboptymalnej kontroli krwawienia emicizumabem w stanie stacjonarnym, zgodnie z kryteriami protokołu.
Krwawienie jest uważane za „leczone krwawienie”, jeśli bezpośrednio po nim (tj. bez krwawienia pośredniego) następuje podanie leku na hemofilię jako „leczenie krwawienia”, niezależnie od czasu między leczeniem a poprzedzającym krwawieniem.
Krwawienie i pierwsze leczenie następujące po nim i przed rozpoczęciem nowego krwawienia są uważane za pary, z następującym wyjątkiem: jeśli krwawienia mnogie wystąpią tego samego dnia kalendarzowego, uważa się, że kolejne leczenie ma zastosowanie do każdego z tych krwawień mnogich.
Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego typu iz tego samego miejsca anatomicznego są liczone jako jedno krwawienie, jeśli drugie krwawienie wystąpi w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu pierwszego krwawienia.
Krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
|
Od punktu początkowego do zakończenia badania (do co najmniej 52 tygodni)
|
|
Liczba wszystkich krwawień w czasie u uczestników ze zwiększaniem dawki
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do zakończenia badania (do co najmniej 52 tygodni)
|
Liczbę wszystkich krwawień w czasie należało przeanalizować u uczestników, u których dawkę podtrzymującą emicizumabu zwiększono do 3 mg/kg QW, jeśli doświadczyli suboptymalnej kontroli krwawienia emicizumabem w stanie stacjonarnym, zgodnie z kryteriami protokołu.
Ta miara wyników obejmuje wszystkie krwawienia, niezależnie od leczenia czynnikami krzepnięcia, z następującym wyjątkiem: krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem są wykluczone.
Ponieważ „wszystkie krwawienia” obejmują zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone, reguła 72-godzinna została wdrożona oddzielnie dla krwawień leczonych i nieleczonych.
W przypadku leczonych krwawień reguła 72-godzinna została wdrożona dokładnie tak, jak zdefiniowano dla miary wyniku „leczone krwawienia”.
W przypadku nieleczonych krwawień reguła 72 godzin została wdrożona poprzez obliczenie okresu wolnego od leczenia wynoszącego 72 godziny od samego krwawienia.
|
Od punktu początkowego do zakończenia badania (do co najmniej 52 tygodni)
|
|
Długoterminowa skuteczność emicizumabu we wszystkich kohortach: oparty na modelu roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień, wszystkich krwawień, leczonych samoistnych krwawień, leczonych krwawień do stawów i leczonych docelowych krwawień do stawów u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do zakończenia badania (mediana [min-max] czasu trwania okresów skuteczności w kohortach A, B i C wynosiła 92,29 [36,1-187,7] tygodni, 68,21 [56,7-129,4] tygodni i 69,43 [8,9-144,3] tygodni odpowiednio)
|
Liczbę krwawień w okresie skuteczności przedstawiono jako ABR oparty na modelu, w którym wykorzystano ujemny model regresji dwumianowej z przesunięciem okresu skuteczności w celu uwzględnienia różnicy w czasach obserwacji.
Krwawienie jest uważane za „leczone krwawienie”, jeśli bezpośrednio po nim (tj. bez krwawienia pośredniego) następuje podanie leku na hemofilię jako „leczenie krwawienia”, niezależnie od czasu między leczeniem a poprzedzającym krwawieniem.
„Wszystkie krwawienia” obejmowały krwawienia niezależnie od leczenia czynnikami krzepnięcia, z następującym wyjątkiem: wykluczono krwawienia związane z operacją/zabiegiem.
Krwawienia są klasyfikowane jako „spontaniczne”, jeśli nie ma innego znanego czynnika, takiego jak uraz lub zabieg/zabieg chirurgiczny.
„Krwawienie do stawu” definiuje się jako krwawienie występujące w stawie.
„Krwawienie do stawu docelowego” definiuje się jako krwawienie do stawu docelowego (≥3 krwawienia wystąpiły w ciągu ostatnich 24 tygodni przed włączeniem do badania).
|
Od punktu początkowego do zakończenia badania (mediana [min-max] czasu trwania okresów skuteczności w kohortach A, B i C wynosiła 92,29 [36,1-187,7] tygodni, 68,21 [56,7-129,4] tygodni i 69,43 [8,9-144,3] tygodni odpowiednio)
|
|
Długoterminowa skuteczność emicizumabu we wszystkich kohortach: średnia obliczona roczna częstość krwawień (ABR) dla leczonych krwawień, wszystkich krwawień, leczonych samoistnych krwawień, leczonych krwawień do stawów i leczonych docelowych krwawień do stawów u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do zakończenia badania (mediana [min-max] czasu trwania okresów skuteczności w kohortach A, B i C wynosiła 92,29 [36,1-187,7] tygodni, 68,21 [56,7-129,4] tygodni i 69,43 [8,9-144,3] tygodni odpowiednio)
|
Liczbę leczonych krwawień w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną ABR, która została obliczona w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
Krwawienie jest uważane za „leczone krwawienie”, jeśli bezpośrednio po nim (tj. bez krwawienia pośredniego) następuje podanie leku na hemofilię jako „leczenie krwawienia”, niezależnie od czasu między leczeniem a poprzedzającym krwawieniem.
„Wszystkie krwawienia” obejmowały krwawienia niezależnie od leczenia czynnikami krzepnięcia, z następującym wyjątkiem: wykluczono krwawienia związane z operacją/zabiegiem.
Krwawienia są klasyfikowane jako „spontaniczne”, jeśli nie ma innego znanego czynnika, takiego jak uraz lub zabieg/zabieg chirurgiczny.
„Krwawienie do stawu” definiuje się jako krwawienie o typie zgłaszanym jako „do stawu”.
„Krwawienie do stawu docelowego” definiuje się jako krwawienie do stawu w stawie docelowym, czyli w stawie, w którym wystąpiły co najmniej 3 krwawienia w ciągu ostatnich 24 tygodni przed włączeniem do badania.
|
Od punktu początkowego do zakończenia badania (mediana [min-max] czasu trwania okresów skuteczności w kohortach A, B i C wynosiła 92,29 [36,1-187,7] tygodni, 68,21 [56,7-129,4] tygodni i 69,43 [8,9-144,3] tygodni odpowiednio)
|
|
Długoterminowa skuteczność emicizumabu we wszystkich kohortach: Mediana obliczonego rocznego wskaźnika krwawień (ABR) dla leczonych krwawień, wszystkich krwawień, leczonych samoistnych krwawień, leczonych krwawień do stawów i leczonych docelowych krwawień do stawów u leczonych uczestników w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do zakończenia badania (mediana [min-max] czasu trwania okresów skuteczności w kohortach A, B i C wynosiła 92,29 [36,1-187,7] tygodni, 68,21 [56,7-129,4] tygodni i 69,43 [8,9-144,3] tygodni odpowiednio)
|
Liczbę leczonych krwawień w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną ABR, która została obliczona w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25.
Krwawienie jest uważane za „leczone krwawienie”, jeśli bezpośrednio po nim (tj. bez krwawienia pośredniego) następuje podanie leku na hemofilię jako „leczenie krwawienia”, niezależnie od czasu między leczeniem a poprzedzającym krwawieniem.
„Wszystkie krwawienia” obejmowały krwawienia niezależnie od leczenia czynnikami krzepnięcia, z następującym wyjątkiem: wykluczono krwawienia związane z operacją/zabiegiem.
Krwawienia są klasyfikowane jako „spontaniczne”, jeśli nie ma innego znanego czynnika, takiego jak uraz lub zabieg/zabieg chirurgiczny.
„Krwawienie do stawu” definiuje się jako krwawienie o typie zgłaszanym jako „do stawu”.
„Krwawienie do stawu docelowego” definiuje się jako krwawienie do stawu w stawie docelowym, czyli w stawie, w którym wystąpiły co najmniej 3 krwawienia w ciągu ostatnich 24 tygodni przed włączeniem do badania.
|
Od punktu początkowego do zakończenia badania (mediana [min-max] czasu trwania okresów skuteczności w kohortach A, B i C wynosiła 92,29 [36,1-187,7] tygodni, 68,21 [56,7-129,4] tygodni i 69,43 [8,9-144,3] tygodni odpowiednio)
|
|
Zmiana w czasie w stosunku do wartości wyjściowych w kwestionariuszu dotyczącym jakości życia specyficznego dla hemofilii (Haemo-QoL-SF) Całkowity wynik wypełniony przez leczonych uczestników w wieku od ≥8 do <12 lat
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 13, 25, 37, 49, 57, 81, 105, 129, 153 i 177 oraz po zakończeniu badania [SC] lub przedwczesnym przerwaniu badania [ED] (do 188 tygodni)
|
Haemo-QoL-SF to samoopisowy kwestionariusz przeznaczony dla dzieci w wieku ≥8 lat.
Zawiera 35 pozycji, które obejmują dziewięć dziedzin uznanych za istotne dla jakości życia dzieci związanej ze zdrowiem: zdrowie fizyczne, uczucia, postrzeganie siebie, rodzina, przyjaciele, inni ludzie, sport i szkoła, radzenie sobie z hemofilią i leczenie.
Pozycje są oceniane za pomocą pięciu odpowiednich opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze.
Całkowity wynik pochodzi z wyników dla wszystkich domen i waha się od 0 do 100, przy czym niższy wynik odzwierciedla lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
|
Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 13, 25, 37, 49, 57, 81, 105, 129, 153 i 177 oraz po zakończeniu badania [SC] lub przedwczesnym przerwaniu badania [ED] (do 188 tygodni)
|
|
Zmiana w czasie w stosunku do wartości wyjściowych w kwestionariuszu Haemo-QoL-SF Wynik domeny zdrowia fizycznego, wypełniona przez leczonych uczestników w wieku od ≥8 do <12 lat
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 13, 25, 37, 49, 57, 81, 105, 129, 153 i 177 oraz po zakończeniu badania [SC] lub przedwczesnym przerwaniu badania [ED] (do 188 tygodni)
|
Haemo-QoL-SF to samoopisowy kwestionariusz przeznaczony dla dzieci w wieku ≥8 lat.
Zawiera 35 pozycji, które obejmują dziewięć dziedzin uznanych za istotne dla jakości życia dzieci związanej ze zdrowiem: zdrowie fizyczne, uczucia, postrzeganie siebie, rodzina, przyjaciele, inni ludzie, sport i szkoła, radzenie sobie z hemofilią i leczenie.
Domena zdrowia fizycznego ocenia objawy związane z hemofilią (bolesne obrzęki i obecność bólu stawów) oraz funkcjonowanie fizyczne (ból podczas ruchu).
Pozycje są oceniane za pomocą pięciu odpowiednich opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze.
Wynik domeny zdrowia fizycznego mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym niższy wynik odzwierciedla lepszy stan zdrowia fizycznego.
|
Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 13, 25, 37, 49, 57, 81, 105, 129, 153 i 177 oraz po zakończeniu badania [SC] lub przedwczesnym przerwaniu badania [ED] (do 188 tygodni)
|
|
Zmiana w czasie w stosunku do wartości wyjściowych w ocenianej przez opiekuna adaptowanej jakości życia związanej ze zdrowiem pacjentów z hemofilią z inhibitorami, w tym aspekty obciążenia opiekuna (adaptowana QoL) kwestionariusza Łączny wynik, leczeni uczestnicy w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 13, 25, 37, 49, 57, 81, 105, 129, 153 i 177 oraz po zakończeniu badania [SC] lub przedwczesnym przerwaniu badania [ED] (do 188 tygodni)
|
Za pomocą kwestionariusza Adapted Inhib-QoL, który składa się z dwóch części i zawiera łącznie 30 pytań, dokonano oceny zastępczej jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) oraz aspektów obciążenia opiekuna.
Pierwsza część polega na zapytaniu opiekuna o opinię na temat HRQoL dziecka i składa się z dwóch skal: Zdrowia Fizycznego i Leczenia.
Druga część prosi opiekuna o ocenę, jaka jest dla niego sytuacja dziecka (tj. wpływ choroby dziecka i leczenia na opiekuna) i składa się z 6 skal (5, jeśli dziecko nie ma rodzeństwa): Stan ogólny, Radzenie sobie z Inhibitorem, postrzeganie leczenia, życie rodzinne, rodzeństwo, kontakt z innymi.
Pozycje są oceniane za pomocą pięciu odpowiednich opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i cały czas.
Całkowity wynik pochodzi z indywidualnych wyników wszystkich domen i waha się od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlają lepszą HRQoL.
|
Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 13, 25, 37, 49, 57, 81, 105, 129, 153 i 177 oraz po zakończeniu badania [SC] lub przedwczesnym przerwaniu badania [ED] (do 188 tygodni)
|
|
Zmiana w czasie w stosunku do wartości wyjściowych w kwestionariuszu Adapted Inhib-QoL zgłaszanym przez opiekuna Wynik domeny zdrowia fizycznego, leczeni uczestnicy w wieku <12 lat
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 13, 25, 37, 49, 57, 81, 105, 129, 153 i 177 oraz po zakończeniu badania [SC] lub przedwczesnym przerwaniu badania [ED] (do 188 tygodni)
|
Za pomocą kwestionariusza Adapted Inhib-QoL, który składa się z dwóch części i zawiera łącznie 30 pytań, dokonano oceny zastępczej jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) oraz aspektów obciążenia opiekuna.
Pierwsza część polega na zapytaniu opiekuna o opinię na temat HRQoL dziecka (proxy HRQoL) i składa się z dwóch skal: Zdrowia Fizycznego i Leczenia.
Druga część prosi opiekuna o ocenę, jaka jest dla niego sytuacja dziecka (tj. wpływ choroby dziecka i leczenia na opiekuna) i składa się z 6 skal (5, jeśli dziecko nie ma rodzeństwa): Stan ogólny, Radzenie sobie z Inhibitorem, Leczenie Percepcyjne, Życie Rodzinne, Rodzeństwo, Kontakt z Innymi.
Pozycje są oceniane za pomocą pięciu odpowiednich opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i cały czas.
Wynik całkowity jest obliczany jako suma wszystkich pozycji w skali.
Wynik domeny zdrowia fizycznego waha się od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlają lepszy stan zdrowia fizycznego.
|
Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 13, 25, 37, 49, 57, 81, 105, 129, 153 i 177 oraz po zakończeniu badania [SC] lub przedwczesnym przerwaniu badania [ED] (do 188 tygodni)
|
|
Liczba uczestników z co najmniej jednym zdarzeniem niepożądanym
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 tygodni po odstawieniu badanego leku; mediana (min-max) okresów obserwacji w kohortach A, B i C wynosiła odpowiednio 96,93 (36,1-188,1) tygodni, 68,21 (56,7-129,4) tygodni i 69,43 (38,9-144,3) tygodni.
|
Podaje się liczbę uczestników, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane, w tym wszystkie zdarzenia niepożądane inne niż poważne i poważne.
|
Od punktu początkowego do 24 tygodni po odstawieniu badanego leku; mediana (min-max) okresów obserwacji w kohortach A, B i C wynosiła odpowiednio 96,93 (36,1-188,1) tygodni, 68,21 (56,7-129,4) tygodni i 69,43 (38,9-144,3) tygodni.
|
|
Liczba uczestników z co najmniej jednym zdarzeniem niepożądanym stopnia ≥3
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 tygodni po odstawieniu badanego leku; mediana (min-max) okresów obserwacji w kohortach A, B i C wynosiła odpowiednio 96,93 (36,1-188,1) tygodni, 68,21 (56,7-129,4) tygodni i 69,43 (38,9-144,3) tygodni.
|
Do oceny ciężkości zdarzeń niepożądanych zastosowano skalę stopni toksyczności Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).
W przypadku zdarzeń niepożądanych, które nie są wyraźnie wymienione w skali stopni toksyczności WHO, zdarzenie niepożądane stopnia 3 definiuje się jako: poważne, wyraźne ograniczenie aktywności, zwykle wymagana pomoc, wymagana interwencja medyczna lub leczenie, możliwa hospitalizacja; a zdarzenie niepożądane 4. stopnia definiuje się jako: zagrażające życiu, skrajne ograniczenie aktywności, wymagana znacząca pomoc, wymagana znacząca interwencja medyczna lub terapia, prawdopodobna hospitalizacja lub opieka hospicyjna.
|
Od punktu początkowego do 24 tygodni po odstawieniu badanego leku; mediana (min-max) okresów obserwacji w kohortach A, B i C wynosiła odpowiednio 96,93 (36,1-188,1) tygodni, 68,21 (56,7-129,4) tygodni i 69,43 (38,9-144,3) tygodni.
|
|
Liczba uczestników z co najmniej jednym zdarzeniem niepożądanym prowadzącym do wycofania się z leczenia
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 tygodni po odstawieniu badanego leku; mediana (min-max) okresów obserwacji w kohortach A, B i C wynosiła odpowiednio 96,93 (36,1-188,1) tygodni, 68,21 (56,7-129,4) tygodni i 69,43 (38,9-144,3) tygodni.
|
Od punktu początkowego do 24 tygodni po odstawieniu badanego leku; mediana (min-max) okresów obserwacji w kohortach A, B i C wynosiła odpowiednio 96,93 (36,1-188,1) tygodni, 68,21 (56,7-129,4) tygodni i 69,43 (38,9-144,3) tygodni.
|
|
|
Liczba uczestników z co najmniej jednym zdarzeniem niepożądanym miejscowej reakcji w miejscu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 tygodni po odstawieniu badanego leku; mediana (min-max) okresów obserwacji w kohortach A, B i C wynosiła odpowiednio 96,93 (36,1-188,1) tygodni, 68,21 (56,7-129,4) tygodni i 69,43 (38,9-144,3) tygodni.
|
Miejscowe zdarzenia niepożądane, które wystąpiły w ciągu 24 godzin po podaniu badanego leku i, w opinii badacza, zostały uznane za związane z wstrzyknięciem badanego leku, zostały ujęte jako „reakcja w miejscu wstrzyknięcia” w elektronicznym formularzu zgłoszenia zdarzenia niepożądanego (eCRF) .
Zlokalizowana reakcja związana z wstrzyknięciem została oznaczona jako „miejscowa reakcja w miejscu wstrzyknięcia”.
|
Od punktu początkowego do 24 tygodni po odstawieniu badanego leku; mediana (min-max) okresów obserwacji w kohortach A, B i C wynosiła odpowiednio 96,93 (36,1-188,1) tygodni, 68,21 (56,7-129,4) tygodni i 69,43 (38,9-144,3) tygodni.
|
|
Liczba uczestników z co najmniej jednym zdarzeniem niepożądanym ogólnoustrojowej nadwrażliwości, anafilaksji lub reakcji anafilaktoidalnej
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 tygodni po odstawieniu badanego leku; mediana (min-max) okresów obserwacji w kohortach A, B i C wynosiła odpowiednio 96,93 (36,1-188,1) tygodni, 68,21 (56,7-129,4) tygodni i 69,43 (38,9-144,3) tygodni.
|
Ogólnoustrojowa nadwrażliwość, anafilaksja lub reakcje anafilaktoidalne zostały zidentyfikowane przez badacza przy użyciu kryteriów Sampsona, jak określono w protokole.
W pierwotnej dacie zakończenia jeden uczestnik zgłosił dwa nie-poważne zdarzenia niepożądane (kaszel i ból brzucha), które zostały zidentyfikowane jako potencjalny przypadek na podstawie standardowych zapytań MedDRA (SMQ) pod kątem kryteriów Sampsona.
Jednak po ocenie medycznej przypadku potwierdzono, że przypadek ten nie wskazywał na ogólnoustrojową nadwrażliwość, anafilaksję lub reakcję anafilaktoidalną.
|
Od punktu początkowego do 24 tygodni po odstawieniu badanego leku; mediana (min-max) okresów obserwacji w kohortach A, B i C wynosiła odpowiednio 96,93 (36,1-188,1) tygodni, 68,21 (56,7-129,4) tygodni i 69,43 (38,9-144,3) tygodni.
|
|
Liczba uczestników z co najmniej jednym zdarzeniem niepożądanym zdarzenia zakrzepowo-zatorowego
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 tygodni po odstawieniu badanego leku; mediana (min-max) okresów obserwacji w kohortach A, B i C wynosiła odpowiednio 96,93 (36,1-188,1) tygodni, 68,21 (56,7-129,4) tygodni i 69,43 (38,9-144,3) tygodni.
|
Od punktu początkowego do 24 tygodni po odstawieniu badanego leku; mediana (min-max) okresów obserwacji w kohortach A, B i C wynosiła odpowiednio 96,93 (36,1-188,1) tygodni, 68,21 (56,7-129,4) tygodni i 69,43 (38,9-144,3) tygodni.
|
|
|
Liczba uczestników z co najmniej jednym zdarzeniem niepożądanym mikroangiopatii zakrzepowej
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 tygodni po odstawieniu badanego leku; mediana (min-max) okresów obserwacji w kohortach A, B i C wynosiła odpowiednio 96,93 (36,1-188,1) tygodni, 68,21 (56,7-129,4) tygodni i 69,43 (38,9-144,3) tygodni.
|
Od punktu początkowego do 24 tygodni po odstawieniu badanego leku; mediana (min-max) okresów obserwacji w kohortach A, B i C wynosiła odpowiednio 96,93 (36,1-188,1) tygodni, 68,21 (56,7-129,4) tygodni i 69,43 (38,9-144,3) tygodni.
|
|
|
Liczba uczestników z ujemnym lub dodatnim wynikiem testu na obecność przeciwciał przeciwlekowych (ADA), w tym neutralizujących ADA, podczas badania
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (godzina 0) w tygodniach 1, 5, 17, 33, 49, 57; następnie co 12 tygodni aż do zakończenia badania (do 188 tygodni)
|
„Całkowita liczba ADA ujemna” to suma wszystkich pacjentów, u których wynik testu na obecność ADA był ujemny w 2 następujących kategoriach: „Ujemny wynik ADA”, osoby, które przed podaniem dawki ADA były ujemne lub nie mają danych dotyczących ADA przed podaniem dawki i które uzyskały wszystkie ujemne wyniki po wyniki dawki ADA; oraz „ADA Negative (leczenie bez zmian)”, podgrupa pacjentów z dodatnim wynikiem ADA przed podaniem dawki, ale bez ≥4-krotnego wzrostu poziomu ADA po podaniu dawki w porównaniu z pomiarem wyjściowym.
„Całkowity pozytywny wynik ADA” to suma wszystkich pacjentów, u których wynik testu na obecność ADA był dodatni w 2 następujących kategoriach: „Pozytywny wynik ADA (wspomagany leczeniem)”, czyli osoby, które były dodatnie pod względem ADA przed podaniem dawki i u których wystąpił ≥4-krotny wzrost liczby poziomy dawki ADA w porównaniu z pomiarem wyjściowym; i „ADA dodatnie (wywołane leczeniem)”, osoby, które przed podaniem dawki ADA są ujemne lub brakuje danych i które mają co najmniej jedną próbkę dodatnią pod względem ADA po podaniu dawki.
Próbki ADA-dodatnie analizowano dalej pod kątem zdolności neutralizowania przy użyciu zmodyfikowanego testu chromogennego FVIII; jeśli również były pozytywne, uznano je za neutralizujące ADA.
|
Przed podaniem dawki (godzina 0) w tygodniach 1, 5, 17, 33, 49, 57; następnie co 12 tygodni aż do zakończenia badania (do 188 tygodni)
|
|
Liczba uczestników według parametrów hematologicznych Wyniki badań laboratoryjnych jako zmiana od wartości początkowej do najwyższej oceny WHO po wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do zakończenia badania (do 188 tygodni)
|
Skala stopni toksyczności Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) została wykorzystana do określenia nasilenia nieprawidłowości laboratoryjnych (tj. wyników badań poza zakresem referencyjnym) dla parametrów hematologicznych; Stopień 0 jest w normie, a stopnie od 1 do 4 reprezentują pogarszające się poziomy parametru poza normalnym zakresem w określonym kierunku nieprawidłowości (wysoki i niski znajdują się odpowiednio powyżej i poniżej zakresu).
Nie każda nieprawidłowość laboratoryjna kwalifikuje się jako zdarzenie niepożądane (AE).
Wynik badania laboratoryjnego zgłaszano jako AE, jeśli spełniał którekolwiek z poniższych kryteriów: towarzyszyły mu objawy kliniczne; skutkowało zmianą leczenia w ramach badania; spowodowały interwencję lekarską lub zmianę terapii towarzyszącej; lub było istotne klinicznie w ocenie badacza.
Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną ocenę przed pierwszym otrzymaniem badanego leku.
Abs = liczba bezwzględna
|
Od punktu początkowego do zakończenia badania (do 188 tygodni)
|
|
Liczba uczestników według parametru chemicznego Wyniki badań laboratoryjnych jako zmiana od wartości początkowej do najwyższej oceny WHO po wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do zakończenia badania (do 188 tygodni)
|
Skala toksyczności Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) została wykorzystana do określenia ciężkości nieprawidłowości laboratoryjnych (tj. wyników badań poza zakresem referencyjnym) dla parametrów chemicznych; Stopień 0 jest w normie, a stopnie od 1 do 4 reprezentują pogarszające się poziomy parametru poza normalnym zakresem w określonym kierunku nieprawidłowości (wysoki i niski znajdują się odpowiednio powyżej i poniżej zakresu).
Nie każda nieprawidłowość laboratoryjna kwalifikuje się jako zdarzenie niepożądane (AE).
Wynik badania laboratoryjnego zgłaszano jako AE, jeśli spełniał którekolwiek z poniższych kryteriów: towarzyszyły mu objawy kliniczne; skutkowało zmianą leczenia w ramach badania; spowodowały interwencję lekarską lub zmianę terapii towarzyszącej; lub było istotne klinicznie w ocenie badacza.
Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną ocenę przed pierwszym otrzymaniem badanego leku.
SGOT/AST = aminotransferaza asparaginianowa; SGPT/ALT = aminotransferaza alaninowa
|
Od punktu początkowego do zakończenia badania (do 188 tygodni)
|
|
Minimalne stężenie w osoczu (Ctrough) emicizumabu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (0 godzina) w tygodniach 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 49, 57, 69, 81, 93, 105, 117 , 129, 141, 153, 165 i 177
|
Stężenia emicizumabu w osoczu przed podaniem dawki (minimalne) analizowano przy użyciu zwalidowanego testu immunoenzymatycznego (ELISA).
Dolna granica oznaczalności wynosiła 0,1 mikrograma na mililitr (μg/ml).
|
Przed podaniem dawki (0 godzina) w tygodniach 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 49, 57, 69, 81, 93, 105, 117 , 129, 141, 153, 165 i 177
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Kruse-Jarres R, Peyvandi F, Oldenburg J, Chang T, Chebon S, Doral MY, Croteau SE, Lambert T, Kempton CL, Pipe SW, Ko RH, Trzaskoma B, Dhalluin C, Bienz NS, Niggli M, Lehle M, Paz-Priel I, Young G, Jimenez-Yuste V. Surgical outcomes in people with hemophilia A taking emicizumab prophylaxis: experience from the HAVEN 1-4 studies. Blood Adv. 2022 Dec 27;6(24):6140-6150. doi: 10.1182/bloodadvances.2022007458.
- Young G, Liesner R, Chang T, Sidonio R, Oldenburg J, Jimenez-Yuste V, Mahlangu J, Kruse-Jarres R, Wang M, Uguen M, Doral MY, Wright LY, Schmitt C, Levy GG, Shima M, Mancuso ME. A multicenter, open-label phase 3 study of emicizumab prophylaxis in children with hemophilia A with inhibitors. Blood. 2019 Dec 12;134(24):2127-2138. doi: 10.1182/blood.2019001869.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
22 lipca 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 kwietnia 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
11 listopada 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 czerwca 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 czerwca 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
10 czerwca 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
2 czerwca 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 maja 2021
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BH29992
- 2016-000073-21 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAk
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie poszczególnych pacjentów za pośrednictwem platformy wniosków (www.vivli.org). Więcej informacji na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Więcej informacji na temat Globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji z badań klinicznych oraz sposobu uzyskiwania dostępu do powiązanych dokumentów z badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Hemofilia A
-
King Saud UniversityZakończony
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyJeszcze nie rekrutacja
-
National Institute of Environmental Health Sciences...WycofaneBisfenol A
-
Medical University of ViennaZakończony
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.ZakończonyPodwyższona lipoproteina(a)Holandia, Zjednoczone Królestwo, Dania, Niemcy, Kanada
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsZakończonyPodwyższona lipoproteina(a)Kanada
-
University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University; Helen... i inni współpracownicyZakończony
-
Arab American University (Palestine)ZakończonyLepka kość w porównaniu z wpływem A-PRF (fibryna bogatopłytkowa) na zachowanie wyrostka zębodołowegoA-PRF | ALLOGRAFTTeretorium Paleństynskie, Okupowane
-
Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic...Zakończony
-
Prince of Songkla UniversityNieznanyStan witaminy ATajlandia
Badania kliniczne na Emicizumab
-
Hoffmann-La RocheZakończonyHemofilia A | Zdrowi WolontariuszeChiny
-
Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.Genentech, Inc.ZakończonyHemofilny guz rzekomyStany Zjednoczone
-
Chulalongkorn UniversityRekrutacyjnyWspólne krwawienie | Ciężka hemofilia A bez inhibitoraTajlandia
-
Newark Beth Israel Medical CenterGenentech, Inc.Jeszcze nie rekrutacja
-
Kathelijn FischerRadboud University Medical Center; University Medical Center Groningen; Maastricht... i inni współpracownicyRekrutacyjnyDorastający | Dziecko | Hemofilia A z inhibitorem | Dorosły | Hemofilia A bez inhibitora | Hemofilia A, ciężkaHolandia
-
Bleeding and Clotting Disorders Institute Peoria...Genentech, Inc.RekrutacyjnyChoroba von Willebranda, typ 3 | Współistniejące VWD i hemofiliaStany Zjednoczone
-
Children's Hospital Los AngelesGrifols Biologicals, LLCAktywny, nie rekrutującyHemofilia A | Tolerancja immunologicznaStany Zjednoczone
-
University of WashingtonGenentech, Inc.Rekrutacyjny
-
Genentech, Inc.Zatwierdzony do celów marketingowychHemofilia AStany Zjednoczone
-
Wayne State UniversityGenentech, Inc.Rekrutacyjny