Pilotażowe badanie taVNS w przypadku SRNS u dzieci (kidNEY-VNS) (kidNEY-VNS)

Równoległe, podwójnie ślepe, randomizowane badanie kontrolowane placebo porównujące codzienne stosowanie taVNS z terapią pozorowaną zostanie przeprowadzone u dzieci w wieku od 3 do 17 lat z SRNS. Dziesięciu uczestników z SRNS, zdefiniowanym jako brak odpowiedzi na steroidy po 4 tygodniach, zostanie losowo przydzielonych w stosunku 1 do 1 do grupy taVNS lub terapii pozorowanej. Uczestnicy zostaną zapisani do dwóch pediatrycznych szpitali trzeciego stopnia na okres dwóch lat, z zakończeniem badania do trzeciego roku. Wszyscy uczestnicy będą wykonywać codziennie terapię taVNS (aktywną w grupie taVNS lub nieaktywną w grupie pozorowanej) przez 5 minut każdego dnia przez łącznie 26 tygodni.

Uczestnicy będą monitorować tętno przy każdym zabiegu i rejestrować wyniki moczu w domu. Uczestnicy będą monitorowani co miesiąc z osobistymi wizytami studyjnymi w tygodniach 8, 16 i 26 na przemian z wirtualnymi wizytami telezdrowotnymi w tygodniach 4, 12 i 20. Próbki biologiczne będą pobierane na początku badania, po 8, 16 i 26 tygodniach. Nastąpi okres obserwacji wynoszący dodatkowe 26 tygodni. Wszyscy uczestnicy otrzymają możliwość otrzymania aktywnego leczenia taVNS na koniec okresu randomizacji.

Etapy badania Badanie będzie składało się z trzech części. Część 1 - Okres przesiewowy - do 8 tygodni. Świadoma zgoda/zgoda zostanie uzyskana podczas badania przesiewowego przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem. Uczestnicy zostaną poddani weryfikacji w celu potwierdzenia spełnienia kryteriów włączenia/wyłączenia. Uczestnicy muszą być odstawieni od sterydów na 14 dni przed Dniem 1, a uczestnik musi być w remisji (ujemny UPC w pierwszym porannym moczu) w Dniu 1.

Część 2 — Randomizowany okres kontrolny — 26 tygodni: Trzydziestu uczestników z FRNS, którzy spełniają wszystkie kryteria kwalifikacyjne, zostanie losowo przydzielonych w stosunku 1:1 do leczenia taVNS lub leczenia pozorowanego. Trener poinstruuje rodzica/opiekuna na temat korzystania z urządzenia podczas wizyty randomizacyjnej. Uczestnicy będą używać urządzenia interwencyjnego zgodnie z zaleceniami przez 5 minut dziennie przez 26 tygodni. Uczestnicy będą monitorowani co miesiąc podczas osobistych wizyt studyjnych w tygodniach 8, 16 i 26 na przemian z wirtualnymi zdalnymi wizytami wideo w tygodniach 4, 12 i 20. Okno wizyty wyniesie +/- 7 dni. Podczas każdej wizyty osobistej przeprowadzimy:

• Oznaki życiowe i badanie fizykalne
• Ocena nawrotów zespołu nerczycowego. Dzienniki białek moczu w domu zostaną przejrzane.
• Próbki krwi i moczu będą pobierane podczas każdej osobistej wizyty.
• Ocena przestrzegania interwencji w badaniu. Rodzice/opiekunowie spotkają się z trenerem i zostaną przeorientowani na korzystanie z urządzenia taVNS podczas każdej wizyty jako środek bezpieczeństwa. Numer licznika urządzenia zostanie zapisany jako miara przestrzegania zaleceń.
• Monitoruj zdarzenia niepożądane i tolerancję: Rodzice/opiekunowie udostępnią badaczom dziennik badań, w którym opisano codzienne stosowanie taVNS, działania niepożądane i wszelkie zmiany częstości akcji serca.

Podczas każdej wirtualnej zdalnej wizyty wideo będziemy obserwować uczestnika podczas wykonywania procedury interwencyjnej, oceniać nawroty zespołu nerczycowego i monitorować wszelkie zdarzenia niepożądane.

Część 3 — Okres obserwacji — 26 tygodni: Po zakończeniu randomizowanego okresu uczestnicy będą obserwowani przez dodatkowe 26 tygodni w celu oceny stanu klinicznego. W przypadku osób, które zakończą interwencję, wizyty studyjne będą odbywały się osobiście podczas regularnie zaplanowanych wizyt klinicznych lub za pośrednictwem wizyty telezdrowotnej co 8 tygodni, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Uczestnicy zostaną ocenieni pod kątem liczby nawrotów zespołu nerczycowego i dokonają przeglądu dzienników białek w moczu domowym. Pierwsze poranne UPC zostanie zarejestrowane. Wszyscy uczestnicy otrzymają możliwość otrzymania aktywnego leczenia taVNS na koniec okresu randomizacji. Odślepienie przypisania leczenia z fazy randomizowanej nie nastąpi przed wyrażeniem zgody na otwarte badanie. Ponieważ otwarte badania rozszerzone mogą wprowadzać istotne błędy, dane uzyskane od tych uczestników nie będą uważane za część tego badania i nie zostanie przeprowadzona żadna analiza statystyczna. Jednak stan kliniczny i bezpieczeństwo będą nadal monitorowane. Osobiste wizyty studyjne będą odbywać się co 8 tygodni dla osób kontynuujących korzystanie z taVNS.