Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie PEARL: Potencjał ascyminibu we wczesnym leczeniu CML (PEARL)

7 lipca 2025 zaktualizowane przez: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Ascyminib w monoterapii lub w skojarzeniu z nilotynibem w leczeniu 1. linii przewlekłej białaczki szpikowej BCR-ABL1+: randomizowane badanie fazy II GIMEMA-GELMC Badanie PEARL: Potencjał ascyminibu we wczesnym leczeniu CML

Interwencyjne, randomizowane, niezaślepione badanie fazy 2 zostanie przeprowadzone z udziałem pacjentów z nowo zdiagnozowaną CML z porażeniem mózgowym, w celu zbadania skuteczności i bezpieczeństwa ascyminibu w dawce 80 mg na dobę w monoterapii (ramię A) lub 40 mg dwa razy na dobę w skojarzeniu z nilotynibem 300 mg BID (ramię B).

Wszyscy pacjenci zarówno w ramieniu A, jak i w ramieniu B będą leczeni przez co najmniej 2 lata (faza podstawowa). Jeśli uzyskają DMR (MR4) lub będzie to w interesie pacjenta, leczenie będzie kontynuowane.

W fazie konsolidacji (2 lata) ascyminib będzie kontynuowany w tej samej dawce w obu ramionach; w ramieniu leczenia skojarzonego dawka nilotynibu zostanie zmniejszona do 300 mg na dobę.

Pacjenci utrzymujący stabilny MR4 do końca czwartego roku leczenia zaprzestaną leczenia (faza TFR). Oceniony zostanie współczynnik TFR po 5 latach (1 rok po zaprzestaniu leczenia).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Prospektywne, interwencyjne, randomizowane (dwa ramiona, randomizacja 1:1), niezaślepione badanie fazy 2 zostanie przeprowadzone z udziałem pacjentów z nowo zdiagnozowaną CML z porażeniem mózgowym, w celu zbadania skuteczności i bezpieczeństwa ascyminibu w dawce 80 mg na dobę w monoterapii (ramię A) lub 40 mg BID w skojarzeniu z nilotynibem 300 mg BID (ramię B).

  • W ramieniu A asciminib w dawce 80 mg raz na dobę będzie podawany w monoterapii. W ramieniu B zostanie rozpoczęte podawanie asciminibu w dawce 80 mg raz na dobę, następnie po 90 dniach zostanie podany asciminib w dawce 40 mg BID, a nilotynib w dawce 300 mg BID lub 300 mg OAD, w zależności od obecności/braku działań niepożądanych asciminibu, zostaną dodane u wszystkich pacjentów. Wszyscy pacjenci zarówno w ramieniu A, jak i w ramieniu B będą leczeni przez co najmniej 2 lata (faza podstawowa). Jeśli uzyskają DMR (MR4) lub będzie to w interesie pacjenta, leczenie będzie kontynuowane. W obu ramionach podawanie badanego leku można odstawić w dowolnym momencie ze względu na nieskuteczność (niepowodzenie) lub ze względów bezpieczeństwa (toksyczność stopnia 3-4 lub utrzymująca się toksyczność niehematologiczna stopnia 2). Jednakże wszyscy pacjenci pozostaną „w badaniu” (wymagane będą regularne informacje uzupełniające). Dostosowanie dawki ze względu na toksyczność i szczegółowe kryteria przerwania leczenia (asciminib w ramieniu A; ascyminib lub nilotynib w ramieniu B) są określone w protokole.
  • Po indukcji DMR choroba resztkowa będzie ściśle monitorowana metodą Q-PCR aż do czwartego roku (faza konsolidacji). W fazie konsolidacji (2 lata) ascyminib będzie kontynuowany w tej samej dawce w obu ramionach; w ramieniu leczenia skojarzonego dawka nilotynibu zostanie zmniejszona do 300 mg na dobę.
  • Pacjenci utrzymujący stabilny MR4 do końca czwartego roku, co musi obejmować w ostatnim roku co najmniej 3 ocenialne analizy QPCR, wejdą w fazę remisji bez leczenia (TFR) i zakończą leczenie (faza TFR ). Pojedyncza niepotwierdzona utrata MR4 nie wyklucza możliwości przerwania leczenia. W przypadku potwierdzonej utraty MR3 po odstawieniu, wybór dalszego leczenia należy do Lokalnych Badaczy. Oceniony zostanie współczynnik TFR po 5 latach (1 rok po zaprzestaniu leczenia).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

160

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital del Mar (Barcelona)
        • Kontakt:
          • Patricia Vélez Tenza
      • Bilbao, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Basurto
        • Kontakt:
          • Fernando Marco de Lucas
      • Girona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Institut Català D'Oncologia Girona
        • Kontakt:
          • Anna Angona Figueras
      • Granada, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Virgen de las Nieves
        • Kontakt:
          • Jose Manuel Puerta
      • Las Palmas De Gran Canaria, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
        • Kontakt:
          • Maria Teresa Gómez Casares
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Kontakt:
          • Gonzalo Carreño Gómez-Tarragona
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario La Paz
        • Kontakt:
          • María Raquel de Paz Arias
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Gral U. Gregorio Marañón
        • Kontakt:
          • Santiago Osorio
      • Murcia, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Clinico Universitario Virgen de la Arrixaca
        • Kontakt:
          • Raul Perez Lopez
      • Salamanca, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca
        • Kontakt:
          • Magdalena Sierra Pacho
      • Valencia, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario La Fe Valencia
        • Kontakt:
          • Elvira Mora

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona cytogenetycznie i molekularnie diagnostyka Ph+ i BCR::ABL1+ CML
  • Wiek ≥ 18 lat
  • Wczesna faza przewlekła, trwająca niecałe 3 miesiące od diagnozy
  • Dowód w momencie włączenia do badania typowych transkryptów RNA BCR::ABL1 e13a2 lub e14a2 (b2a2 lub b3a2), które są wymagane do raportowania na skalę międzynarodową BCR::ABL1
  • Wcześniejsze leczenie dowolnym TKI przez 30 dni lub krócej; dozwolone jest wcześniejsze leczenie hydroksymocznikiem lub anagrelidem
  • Stan wydajności ECOG 0, 1 lub 2
  • Odpowiednia czynność narządów końcowych zdefiniowana jako bilirubina całkowita ≤ 1,5 x GGN, z wyjątkiem pacjentów z zespołem Gilberta, których można włączyć do badania tylko wtedy, gdy bilirubina całkowita ≤ 3,0 x GGN lub bilirubina bezpośrednia ≤ 1,5 x GGN Transaminaza asparaginianowa (AST) ≤ 3,0 x GGN Transaminaza alaninowa ( ALT) ≤ 3,0 x GGN Amylaza w surowicy ≤ GGN Lipaza w surowicy ≤ GGN Fosfataza alkaliczna ≤ 2,5 x GGN, chyba że uważa się to za związane z nowotworem Klirens kreatyniny > 50 ml/min według wzoru Cockcrofta-Gaulta
  • Podpisano pisemną świadomą zgodę zgodnie z ICH/EU/GCP i lokalnymi przepisami krajowymi przed jakąkolwiek procedurą badania
  • Skuteczna forma antykoncepcji u partnerów seksualnych od momentu rejestracji do 30 dni po zakończeniu leczenia

Kryteria wyłączenia:

  • CML w fazie blastycznej (BP) lub w drugiej fazie przewlekłej po poprzednim BP, zgodnie z kryteriami WHO
  • Wcześniejsze leczenie TKI przez ponad 30 dni
  • Odmowa lub brak możliwości wyrażenia świadomej zgody
  • Historia lub aktualna diagnoza chorób serca wskazujących na istotne ryzyko bezpieczeństwa pacjentów biorących udział w badaniu, takich jak niekontrolowana lub istotna choroba serca, w tym którekolwiek z poniższych: niedawny zawał mięśnia sercowego (w ciągu ostatnich 6 miesięcy), niekontrolowana zastoinowa niewydolność serca, niestabilna dławica piersiowa ( w ciągu ostatnich 6 miesięcy), klinicznie istotne (objawowe) zaburzenia rytmu serca (np. utrwalony częstoskurcz komorowy i klinicznie istotny blok AV drugiego lub trzeciego stopnia bez wszczepienia stymulatora).
  • Ciężka i/lub niekontrolowana współistniejąca choroba, która w opinii badacza może spowodować niedopuszczalne ryzyko dla bezpieczeństwa lub zagrozić przestrzeganiu protokołu (np. niekontrolowana cukrzyca, czynna lub niekontrolowana infekcja)
  • Historia ostrego zapalenia trzustki w ciągu 1 roku od rozpoczęcia badania lub przebyte przewlekłe zapalenie trzustki
  • Historia ostrej lub przewlekłej choroby wątroby
  • Historia innego aktywnego nowotworu złośliwego w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania, z wyjątkiem wcześniejszego lub współistniejącego raka podstawnokomórkowego skóry i wcześniejszego raka in situ leczonego leczniczo
  • Znana historia zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), zapaleniem wątroby typu B (HBV) lub zapaleniem wątroby typu C (HCV). Przy rozpoczęciu badania zostanie przeprowadzone badanie na antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBs Ag) i przeciwciało rdzeniowe wirusa zapalenia wątroby typu B (HBc Ab/anty HBc).
  • Upośledzenie czynności przewodu pokarmowego (GI) lub choroba przewodu pokarmowego, która może znacząco zmienić wchłanianie badanego leku (np. choroba wrzodowa, niekontrolowane nudności, wymioty, biegunka, zespół złego wchłaniania, resekcja jelita cienkiego lub operacja bajpasu żołądka)
  • Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią, gdzie ciążą definiuje się stan kobiety od poczęcia do momentu zakończenia ciąży, potwierdzony dodatnim wynikiem testu laboratoryjnego hCG.
  • Kobiety w wieku rozrodczym, chyba że stosują wysoce skuteczne metody antykoncepcji w trakcie leczenia i przez 30 dni po zakończeniu leczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Asciminib w monoterapii

Faza podstawowa (2 lata): asciminib w dawce 80 mg raz na dobę będzie podawany w monoterapii.

Faza konsolidacji (2 lata): Jeśli pacjenci osiągną DMR (MR4) lub będzie to w ich interesie, leczenie będzie kontynuowane ascyminibem w dawce 80 mg raz na dobę.

Faza remisji bez leczenia (1 rok): pacjenci utrzymujący stabilny MR4 do końca czwartego roku zaprzestaną leczenia
Lek: Ascyminib
w obu ramionach będzie stosowane leczenie asciminibem
Eksperymentalny: Ascyminib plus nilotynib

Faza podstawowa (2 lata): rozpocznie się leczenie asciminibem w dawce 80 mg raz na dobę, następnie po 90 dniach zostanie podany asciminib w dawce 40 mg BID i dodany zostanie nilotynib w dawce 300 mg BID lub 300 mg OAD, w zależności od obecności/braku działań niepożądanych asciminibu -NA.

Faza konsolidacji (2 lata): Jeśli pacjenci osiągną DMR (MR4) lub będzie to w ich interesie, leczenie będzie kontynuowane dawką ascyminibu 40 mg BID i nilotynibem zmniejszonym do 300 mg na dobę.

Faza remisji bez leczenia (1 rok): pacjenci utrzymujący stabilny MR4 do końca czwartego roku zaprzestaną leczenia
Lek: Ascyminib
w obu ramionach będzie stosowane leczenie asciminibem
Lek: Nilotynib
w ramieniu B u wszystkich pacjentów zostanie dodany nilotynib

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ocena odpowiedzi na asciminib stosowany w monoterapii lub w skojarzeniu z nilotynibem
Ramy czasowe: w wieku 2 lat
Szybkość osiągnięcia głębokiej odpowiedzi molekularnej (MR4).
w wieku 2 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Współpracownicy

Grupo Español de Leucemia Mieloide Crónica

Śledczy

  • Główny śledczy: Fausto Castagnetti, "Seragnoli" Institute of Hematology Bologna (Italy)
  • Główny śledczy: Valentin Garcia Gutierrez, Hematology Unit, Hospital Universitario Ramón y Cajal, Madrid (Spain)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

8 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CML1624

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przewlekła białaczka szpikowa

Badania kliniczne na Ascyminib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Oman

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj