Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pasyreotyd w leczeniu podtrzymującym mięsaka maziowego i desmoplastycznego guza drobnookrągłokomórkowego (PAMSARC)

9 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Prof. Dr. Richard F Schlenk, University Hospital Heidelberg

Pasyreotyd w leczeniu podtrzymującym z comiesięcznym głębokim wstrzyknięciem domięśniowym w przypadku mięsaka maziowego z ekspresją SSTR2/3/5 i desmoplastycznego guza drobnookrągłokomórkowego

PAMSARC to niekomercyjne interwencyjne badanie kliniczne fazy 2 prowadzone przez akademickie instytucje badawcze, którego głównym celem jest poprawa leczenia wywołanego fuzją desmoplastycznego drobnookrągłokomórkowego guza (DSRCT) i mięsaka maziowego (SySa) u młodych dorosłych i młodzieży z przewagą płci męskiej .

Obecne leczenie DSRCT i SySa obejmuje chemioterapię, radioterapię i agresywną chirurgię cytoredukcyjną. Pomimo postępu w terapii multimodalnej, wyniki pozostają słabe, częste nawroty choroby i bardzo ograniczone możliwości leczenia dla pacjentów z zaawansowaną chorobą.

Wybrani członkowie rodziny receptorów somatostatyny (SSTR), tj. SSTR2, SSTR3 i SSTR5, często ulegają nadekspresji w DSRCT i SySa, co stanowi uzasadnienie leczenia analogami somatostatyny (SSA).

Pasyreotyd to SSA o wysokim powinowactwie do SSTR1, -2, -3 i -5 i został zatwierdzony do leczenia choroby Cushinga i akromegalii, a także wykazał działanie w leczeniu innych nowotworów. U pacjentów w zaawansowanym stadium DSRCT i SySa konwencjonalne metody chemioterapii często prowadzą do odpowiedzi na chorobę, jednakże czas wolny od progresji po chemioterapii jest krótki. Ukierunkowane podejście z pasyreotydem po początkowym intensywnym leczeniu multimodalnym może potencjalnie znacznie poprawić wyniki.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Desmoplastyczny guz drobnookrągłokomórkowy (DSRCT) to niezwykle rzadki, agresywny mięsak. Pochodzi z powierzchni błony surowiczej jamy brzusznej, a cechą charakterystyczną DSRCT jest fuzja genów EWSR1-WT1. Mięsak maziowy (SySa) jest również rzadkim mięsakiem tkanek miękkich napędzanym genem fuzyjnym (SS18-SSX1, SS18-SSX2 lub rzadko SS18-SSX4).

Wybrani członkowie rodziny receptorów somatostatyny (SSTR), tj. SSTR2, SSTR3 i SSTR5, ulegały silnej ekspresji u pacjentów na podstawie dostępnych danych dotyczących transkryptomu, co stanowiło podstawę do leczenia analogiem somatostatyny, takim jak pasyreotyd, o wysokim powinowactwie do SSTR1, 2, 3 i 5.

Głównym celem badania jest ocena skuteczności klinicznej terapii podtrzymującej pasyreotydem w zakresie wydłużenia czasu przeżycia wolnego od progresji (PFS) i całkowitego czasu przeżycia (OS) u pacjentów z zaawansowanym SySa i DSRCT z ekspresją SSTR2/3/5. Ponadto ocenia się mierzalną chorobę resztkową (MRD) przed, w trakcie i po leczeniu podtrzymującym pasyreotydem. Pasyreotyd podaje się u dorosłych w dawce 60 mg i młodzieży w dawce 60 mg (powierzchnia ciała [BSA] > 1,6 m²) lub 40 mg (BSA 1,1–1,6 m²) drogą dopośladkową poprzez wstrzyknięcie dopośladkowe co 28±3 dni. Liczebność próby planowana jest dla całej populacji badania z późniejszą analizą wrażliwości w dwóch podgrupach, tj. młodzieży i dorosłych. Podstawowa analiza skuteczności opiera się na dwustronnym teście log-rank dla jednej próby, przy poziomie istotności 5%. Wielkość próby obliczono przy założeniu danych wykładniczych, planując moc 90% w celu wykrycia współczynnika ryzyka wynoszącego 0,5. Przy wielkości próby n=28 oczekiwana liczba zdarzeń podczas badania wynosi 22. Bezpieczeństwo jest oceniane w sposób ciągły zgodnie z CTCAE v5.0. Okres rekrutacji zaplanowano na 2 lata, począwszy od 2024 r., po czym nastąpi minimalna obserwacja ostatniego pacjenta wynosząca 6 miesięcy, prowadząca do szacunkowego zakończenia badania w 2027 r.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

28

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
    • Baden-Württemberg
      • Heidelberg, Baden-Württemberg, Niemcy, 69120
        • Rekrutacyjny
        • National Center for Tumour Diseases, University Hospital Heidelberg
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Richard F. Schlenk, Prof. Dr. med.
      • Stuttgart, Baden-Württemberg, Niemcy, 70174
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Klinikum Stuttgart- Olga Hospital Zentrum für Kinder-, Jugend und Frauenmedizin
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Monika Sparber-Sauer, Prof. Dr. med.
      • Stuttgart, Baden-Württemberg, Niemcy, 70175
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Klinikum Stuttgart Studienzentrale Stuttgart Cancer Center, Tumorzentrum Eva-Mayr-Stihl
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dennis Hahn, M.D.
    • Nordrhein-Westfalen
      • Essen, Nordrhein-Westfalen, Niemcy, 45147
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Universitätsklinikum Essen Pädiatrische Hämatologie und Onkologie
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Uta Dirksen, Prof. Dr. med

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci spełniający wszystkie poniższe kryteria są brani pod uwagę przy włączeniu do badania:

  1. Referencyjna, potwierdzona patologiczna diagnoza DSRCT na dowolnym etapie; lub Referencyjna, potwierdzona patologiczna diagnoza SySa, IRS III, choroby przerzutowej lub nawrotowej
  2. Wysoka ekspresja mRNA SSTR2/3/5, jak określono na podstawie sekwencjonowania RNA w DKFZ/NCT/DKTK MASTER (ClinicalTrials.gov ID: NCT05852522) lub INFORM.
  3. Stabilna choroba, częściowa lub całkowita odpowiedź po zakończeniu standardowego leczenia
  4. Wiek od 13 do 50 lat
  5. Dla pacjentów (≥16 lat): Indeks Karnofsky'ego ≥ 80% Dla pacjentów (<16 lat): Indeks Lansky'ego ≥ 80%
  6. Brak możliwości leczenia leczniczego
  7. Masa ciała ≥ 30kg
  8. Czas od ostatniej chemioterapii (co najmniej 2 cykle chemioterapii) do włączenia do badania < 8 tygodni
  9. Zdolność pacjenta do zrozumienia charakteru i indywidualnych konsekwencji badania klinicznego
  10. Pisemna świadoma zgoda (w przypadku osób w wieku <18 lat wymagany jest ICF dla młodzieży i ich rodziców)

  11. W przypadku kobiet w wieku rozrodczym należy zastosować ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas badania przesiewowego, a następnie należy zastosować wysoce skuteczne formy antykoncepcji

    • Dowód zdolności do zajścia w ciążę definiuje się jako płodny, po pierwszej miesiączce i do czasu wystąpienia menopauzy, chyba że jest trwale sterylny

    • Okres pomenopauzalny lub fakt, że nie można zajść w ciążę definiuje się jako:

      • Brak miesiączki utrzymujący się przez 1 rok lub dłużej bez alternatywnej przyczyny medycznej po zaprzestaniu stosowania egzogennych terapii hormonalnych i zwiększeniu stężenia hormonu folikulotropowego (FSH) do wartości pomenopauzalnych u kobiet niestosujących hormonalnej antykoncepcji ani hormonalnej terapii zastępczej.
      • Menopauza wywołana chemioterapią
      • Sterylizacja chirurgiczna (obustronne wycięcie jajników, obustronna salpingektomia, całkowita histerektomia lub podwiązanie jajowodów co najmniej 6 tygodni przed leczeniem IMP)
    • Mężczyznę uważa się za płodnego po okresie dojrzewania, chyba że uzyska on trwałą sterylność w wyniku obustronnej orchidektomii
  12. Pacjentki w wieku rozrodczym i mężczyźni posiadający partnerki w wieku rozrodczym aktywne seksualnie muszą wyrazić zgodę na stosowanie dwóch form antykoncepcji w skojarzeniu (prezerwatywa dla mężczyzn i jedna wysoce skuteczna metoda). Należy je rozpocząć natychmiast po podpisaniu formularza świadomej zgody i kontynuować przez cały okres leczenia objętego badaniem plus 3 miesiące w przypadku pacjentów płci żeńskiej i męskiej. Mężczyźni powinni powstrzymać się od płodzenia dzieci lub oddawania nasienia w trakcie badania i przez co najmniej 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki.

  13. Odpowiednia czynność szpiku kostnego, nerek i wątroby określona na podstawie badań laboratoryjnych przeprowadzonych w ciągu 14 dni przed podaniem badanego leku:

    • Hemoglobina ≥ 10 g/dl
    • Liczba neutrofili ≥ 1500/mm3
    • Liczba płytek krwi ≥ 100 000/µl
    • Bilirubina ≤ 1,5 x górna granica normy (GGN)
    • ALT i AST ≤ 2,5 x GGN
    • Fosfataza alkaliczna ≤ 2,5 x GGN
    • PT-INR/PTT ≤ 1,5 x GGN
    • Albumina ≥ 25 g/l
    • Kinaza kreatynowa ≤ 2,5 x GGN
    • Kreatynina w surowicy < lub = 1,5 mg/dl lub klirens kreatyniny = lub > 51 ml/min (obliczenie według Crockroft-Gault)

Kryteria wyłączenia:

Do badania nie są włączani pacjenci spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów:

  1. Historia nadwrażliwości na badany produkt leczniczy lub na jakikolwiek lek o podobnej budowie chemicznej lub na jakąkolwiek substancję pomocniczą występującą w postaci farmaceutycznej badanego produktu leczniczego
  2. Równoczesne lub wcześniejsze leczenie w ciągu 30 dni w innym interwencyjnym badaniu klinicznym / Udział w innych trwających badaniach klinicznych.
  3. Niekontrolowana choroba współistniejąca, w szczególności cukrzyca
  4. Zaburzenie krwawienia
  5. Terapeutyczne leczenie przeciwzakrzepowe, którego nie można chwilowo przerwać w celu zapewnienia bezpiecznego wstrzyknięcia domięśniowego
  6. Czy zażywa lub potrzebuje któregokolwiek z zabronionych leków wymienionych w Tabeli 5 (6.4.2)
  7. Tętno w spoczynku < 60/min
  8. poziom glukozy na czczo > 110mg/dl
  9. Ciężkie zaburzenie neurologiczne lub psychiczne
  10. Ciąża/laktacja

  11. Wcześniejsze leczenie analogiem somatostatyny

    -

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie pasyreotidem jednoramienne
Dorośli otrzymują 60 mg we wstrzyknięciu dopośladkowym co 28±3 dni, młodzież 60 mg (powierzchnia ciała [BSA] > 1,6 m²) lub 40 mg (BSA 1,1–1,6 m2) we wstrzyknięciu dopośladkowym co 28±3 dni.
Lek: Signifor
Signifor 40 mg: każda fiolka zawiera 40 mg pasyreotydu (w postaci embonianu pasyreotydu). Signifor 60 mg: każda fiolka zawiera 60 mg pasyreotydu (w postaci embonianu pasyreotydu).
Inne nazwy:
  • Kod ATC: H01CB05

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
przeżycie wolne od progresji (PFS)
Ramy czasowe: PFS mierzony od rejestracji badania do potwierdzonej radiologicznie progresji choroby zgodnie z kryteriami oceny reakcji w guzach litych (RECIST) wersja 1.1 lub śmierć z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, do 4 lat
Ocena skuteczności klinicznej leczenia podtrzymującego pasyreotydem
PFS mierzony od rejestracji badania do potwierdzonej radiologicznie progresji choroby zgodnie z kryteriami oceny reakcji w guzach litych (RECIST) wersja 1.1 lub śmierć z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, do 4 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
przeżycie całkowite (OS)
Ramy czasowe: OS mierzony od rejestracji do badania do zgonu z dowolnej przyczyny (cenzurowanie pacjentów bez zdarzenia w dacie ostatniej obserwacji) do 4 lat
Ocena skuteczności klinicznej leczenia podtrzymującego pasyreotydem
OS mierzony od rejestracji do badania do zgonu z dowolnej przyczyny (cenzurowanie pacjentów bez zdarzenia w dacie ostatniej obserwacji) do 4 lat

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
mierzalna choroba resztkowa (MRD)
Ramy czasowe: MRD przed, w trakcie i po leczeniu podtrzymującym pasyreotydem przez okres do 4 lat
Ocena MRD i identyfikacja mechanizmów oporności w płynnych biopsjach przed, w trakcie i po leczeniu podtrzymującym pasyreotydem
MRD przed, w trakcie i po leczeniu podtrzymującym pasyreotydem przez okres do 4 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital Heidelberg

Śledczy

  • Główny śledczy: Richard F. Schlenk, Professor, National Center for Tumour Diseases, University Hospital Heidelberg

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 grudnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PAMSARC

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mięsak maziówkowy

Badania kliniczne na Signifor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Albania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj