Platforma Badań i Skuteczności w Niewydolności Serca (HEART) (HEART)

Platforma Badania Skuteczności i Badań Niewydolności Serca (HEART) to wieloośrodkowa, randomizowana infrastruktura platformowego badania klinicznego zaprojektowana w celu poprawy wyników u dorosłych z niewydolnością serca poprzez efektywną i ciągłą ocenę wielu interwencji. Platforma umożliwia jednoczesne i sekwencyjne testowanie terapii w całym spektrum niewydolności serca, z możliwością dodawania, modyfikowania lub zamykania interwencji („domen”) w miarę gromadzenia się dowodów i pojawiania się nowych pytań badawczych.

HEART wykorzystuje ramy protokołu głównego z Aneksami Specyficznymi dla Domen (DSAs), które określają kryteria kwalifikowalności, procedury, monitorowanie bezpieczeństwa i wyniki specyficzne dla interwencji, jednocześnie korzystając ze wspólnych procesów platformy w zakresie zarządzania, operacji, gromadzenia danych i ochrony uczestników. Ta modułowa struktura dokumentacji pozwala na aktualizacje platformy i ewolucję domen bez konieczności całkowitej rewizji wszystkich komponentów platformy, wspierając długoterminową trwałość i zmniejszając obciążenie regulacyjne.

Uczestnicy są rekrutowani do jednego z dwóch wzajemnie wykluczających się stanów pacjenta w momencie randomizacji: (1) Stan 1: Pogarszająca się Niewydolność Serca (WHF), który obejmuje pacjentów hospitalizowanych lub leczonych na oddziale ratunkowym z powodu ostrej niewydolności serca wymagającej aktywnego leczenia; oraz (2) Stan 2: Ambulatoryjna Niewydolność Serca, który obejmuje stabilnych pacjentów ambulatoryjnych z ustaloną niewydolnością serca otrzymujących ciągłe leczenie i bez niedawnej hospitalizacji z powodu niewydolności serca. Stan pacjenta decyduje o kwalifikowalności do określonych domen i wspiera analizy specyficzne dla stanu.

Każda domena HEART działa jako półautonomiczne badanie w ramach szerszej infrastruktury, z przywództwem naukowym i finansowaniem specyficznym dla domeny, jednocześnie korzystając ze wspólnych podstawowych procedur badania. Domeny mogą być prowadzone jako badania wiodące/feasibility, badania fazy II lub badania fazy III, w zależności od dojrzałości dowodów i celów badawczych, a interwencje mogą awansować („ukończyć”) do ocen w późniejszych fazach w ramach platformy.

Domyślnym punktem końcowym dla badań fazy III w ramach platformy jest czas do pierwszego zdarzenia zgonu lub hospitalizacji z przyczyn sercowo-naczyniowych; jednak konkretne wyniki pierwotne są określane na poziomie domeny, aby dopasować je do interwencji i fazy rozwoju.

Platforma HEART obejmuje formalne zarządzanie i nadzór bezpieczeństwa, w tym Komitet Sterujący Platformy i niezależną Komisję Monitorującą Bezpieczeństwo Danych (DSMB), ze standaryzowanymi definicjami zdarzeń niepożądanych i procedurami raportowania. Platforma jest prowadzona zgodnie z Dobrą Praktyką Kliniczną, Deklaracją Helsińską oraz obowiązującymi wymaganiami etycznymi i regulacyjnymi, z uzyskaną zgodą etyczną dla protokołu głównego i każdej indywidualnej domeny.