Heart Failure Effektivitet og Forskningsplatform (HEART) (HEART)

Heart Failure Efficacy and Research Trial (HEART)-platformen er en multicentrisk, randomiseret platformklinisk forsøgsinfrastruktur designet til at forbedre resultater for voksne med hjertesvigt gennem effektiv og kontinuerlig evaluering af flere interventioner. Platformen muliggør samtidig og sekventiel test af terapier på tværs af hjertesvigts-spektret, med evnen til at tilføje, ændre eller lukke interventioner ("domæner") over tid, efterhånden som beviser akkumuleres og nye forskningsspørgsmål opstår.

HEART bruger en masterprotokolramme med domænespecifikke appendices (DSAs), der leverer interventionsspecifikke berettigelseskriterier, procedurer, sikkerhedsovervågning og resultater, samtidig med at der bruges delte platformvide processer for styring, drift, dataindsamling og deltagerbeskyttelse. Denne modulære dokumentationsstruktur tillader platformopdateringer og domæneudvikling uden at kræve komplette revisioner af alle platformkomponenter, hvilket understøtter langsigtet bæredygtighed og reduceret regulatorisk byrde.

Deltagere indskrives i en af to gensidigt udelukkende patienttilstande på randomiseringstidspunktet: (1) Tilstand 1: Forværret hjertesvigt (WHF), som inkluderer patienter indlagt eller behandlet på skadestuen for akut hjertesvigt, der kræver aktiv behandling; og (2) Tilstand 2: Ambulant hjertesvigt, som inkluderer stabile ambulante patienter med etableret hjertesvigt, der modtager løbende behandling og uden nylig hjertesvigt-indlæggelse. Patienttilstand bestemmer berettigelse for specifikke domæner og understøtter tilstandsspecifikke analyser.

Hvert HEART-domæne fungerer som et semiautonomt forsøg inden for den bredere infrastruktur, med domænespecifik videnskabelig ledelse og finansiering, samtidig med at det drager fordel af delte kerneforsøgsprocedurer. Domæner kan udføres som vanguard/gennemførlighedsstudier, fase II-forsøg eller fase III-forsøg, afhængigt af bevisernes modenhed og forskningsmål, og interventioner kan avancere ("graduere") til senere-fase evalueringer inden for platformen.

Det standard primære slutpunkt for fase III-forsøg inden for platformen er tid til første hændelse af død eller kardiovaskulær indlæggelse; specifikke primære resultater bestemmes dog på domæneniveau for at matche interventionen og udviklingsfasen.

HEART-platformen inkorporerer formel styring og sikkerhedsovervågning, herunder et Platform Steering Committee og en uafhængig Data Safety Monitoring Board (DSMB), med standardiserede definitioner af bivirkninger og rapporteringsprocedurer. Platformen udføres i overensstemmelse med Good Clinical Practice, Helsingfors-erklæringen og gældende etiske og regulatoriske krav, med etisk godkendelse opnået for masterprotokollen og hvert enkelt domæne.