Plataforma de Estudo e Eficácia na Insuficiência Cardíaca (HEART) (HEART)

A Plataforma de Ensaio Clínico e Eficácia na Insuficiência Cardíaca (HEART) é uma infraestrutura de ensaio clínico multicêntrico e randomizado em plataforma, concebida para melhorar os resultados em adultos com insuficiência cardíaca através da avaliação eficiente e contínua de múltiplas intervenções. A plataforma permite o teste simultâneo e sequencial de terapias ao longo do espectro da insuficiência cardíaca, com a capacidade de adicionar, modificar ou encerrar intervenções ("domínios") ao longo do tempo, à medida que as evidências se acumulam e novas questões de investigação surgem.

O HEART utiliza um quadro de protocolo mestre com Anexos Específicos por Domínio (DSAs) que fornecem critérios de elegibilidade, procedimentos, monitorização de segurança e resultados específicos da intervenção, utilizando simultaneamente processos partilhados em toda a plataforma para governação, operações, recolha de dados e proteção dos participantes. Esta estrutura modular de documentação permite atualizações da plataforma e evolução dos domínios sem exigir revisões completas de todos os componentes da plataforma, apoiando a sustentabilidade a longo prazo e reduzindo o encargo regulatório.

Os participantes são inscritos num de dois estados de doente mutuamente exclusivos no momento da randomização: (1) Estado 1: Insuficiência Cardíaca Agravada (WHF), que inclui doentes hospitalizados ou tratados no serviço de urgência por insuficiência cardíaca aguda que requer gestão ativa; e (2) Estado 2: Insuficiência Cardíaca Ambulatória, que inclui doentes ambulatoriais estáveis com insuficiência cardíaca estabelecida a receber gestão contínua e sem hospitalização recente por insuficiência cardíaca. O estado do doente determina a elegibilidade para domínios específicos e suporta análises específicas por estado.

Cada domínio HEART funciona como um ensaio semi-autónomo dentro da infraestrutura mais ampla, com liderança científica e financiamento específicos do domínio, beneficiando simultaneamente de procedimentos de ensaio partilhados. Os domínios podem ser conduzidos como estudos de vanguarda/viabilidade, ensaios de Fase II ou ensaios de Fase III, dependendo da maturidade das evidências e dos objetivos da investigação, e as intervenções podem progredir ("graduar") para avaliações de fases posteriores dentro da plataforma.

O endpoint primário padrão para ensaios de Fase III dentro da plataforma é o tempo até ao primeiro evento de morte ou hospitalização cardiovascular; no entanto, os resultados primários específicos são determinados ao nível do domínio para corresponder à intervenção e à fase de desenvolvimento.

A Plataforma HEART incorpora governação formal e supervisão de segurança, incluindo um Comité de Direção da Plataforma e uma Comissão Independente de Monitorização de Dados e Segurança (DSMB), com definições padronizadas de eventos adversos e procedimentos de notificação. A plataforma é conduzida de acordo com as Boas Práticas Clínicas, a Declaração de Helsínquia e os requisitos éticos e regulamentares aplicáveis, com aprovação ética obtida para o protocolo mestre e para cada domínio individual.