Hjertefeil Effektivitets- og Forskningsplattform (HEART) (HEART)

Hjertesvikt Effektivitets- og Forskningsstudie (HEART) Plattformen er en multicenter, randomisert plattform klinisk studieinfrastruktur designet for å forbedre resultater for voksne med hjertesvikt gjennom effektiv og kontinuerlig evaluering av flere intervensjoner. Plattformen muliggjør samtidig og sekvensiell testing av terapier over hele spekteret av hjertesvikt, med mulighet til å legge til, endre eller avslutte intervensjoner ("domener") over tid etter hvert som bevis akkumuleres og nye forskningsspørsmål dukker opp.

HEART bruker et hovedprotokollrammeverk med Domene-spesifikke Vedlegg (DSAs) som gir intervensjonsspesifikke kvalifikasjonskriterier, prosedyrer, sikkerhetsovervåking og resultater, samtidig som den bruker delte plattformvide prosesser for styring, drift, datainnsamling og deltakerbeskyttelse. Denne modulære dokumentasjonsstrukturen tillater plattformoppdateringer og domeneevolusjon uten å kreve fullstendige revisjoner av alle plattformkomponenter, noe som støtter langsiktig bærekraft og redusert regulatorisk byrde.

Deltakere rekrutteres til en av to gjensidig utelukkende pasienttilstander på randomiseringstidspunktet: (1) Tilstand 1: Forverret hjertesvikt (WHF), som inkluderer pasienter innlagt på sykehus eller behandlet på akuttmottak for akutt hjertesvikt som krever aktiv behandling; og (2) Tilstand 2: Ambulatorisk hjertesvikt, som inkluderer stabile polikliniske pasienter med etablert hjertesvikt som mottar pågående behandling og uten nylig hjertesvikt-innleggelse. Pasienttilstand bestemmer kvalifikasjon for spesifikke domener og støtter tilstandsspesifikke analyser.

Hvert HEART-domene opererer som et semi-autonomt studie innenfor den bredere infrastrukturen, med domenespesifikk vitenskapelig ledelse og finansiering, samtidig som det drar nytte av delte kjerne studieprosedyrer. Domener kan gjennomføres som vanguard/ gjennomførbarhetsstudier, fase II-studier eller fase III-studier, avhengig av modenheten til bevisene og forskningsmålene, og intervensjoner kan avansere ("graduere") til senere-fase evalueringer innenfor plattformen.

Standard primært endepunkt for fase III-studier innenfor plattformen er tid til første hendelse av død eller kardiovaskulær innleggelse; imidlertid bestemmes spesifikke primære utfall på domenenivå for å matche intervensjonen og utviklingsfasen.

HEART-plattformen inkorporerer formell styring og sikkerhetsovervåking, inkludert en Plattformstyringskomité og et uavhengig Data Safety Monitoring Board (DSMB), med standardiserte definisjoner av uønskede hendelser og rapporteringsprosedyrer. Plattformen gjennomføres i samsvar med God Klinisk Praksis, Helsingfors-erklæringen og gjeldende etiske og regulatoriske krav, med etisk godkjenning innhentet for hovedprotokollen og hvert enkelt domene.