MT2023-20: Transplante de células hematopoiéticas com condicionamento de intensidade reduzida e ciclofosfamida pós-transplante para anemia aplástica grave e outras formas de insuficiência adquirida da medula óssea.

Critério de inclusão:

• Anemia Aplástica Grave Idiopática (SAA), caracterizada por um dos seguintes:

  1. Citopenia(s) refratária(s), com 1+ dos seguintes:

     1. Plaquetas <20.000/uL ou dependentes de transfusão
     2. Contagem absoluta de neutrófilos <500/uL sem suporte de fator de crescimento hematopoiético
     3. Contagem absoluta de reticulócitos <60.000/uL E celularidade da medula óssea <50% (com <30% de células hematopoiéticas residuais)
  2. Características mielodisplásicas iniciais (blastos de medula óssea (BM) <5%), sem história de pré-tratamento de SMD/LMA.
  3. SAA idiopática com falha do enxerto pós-TCH (quimerismo de doador de sangue/medula <5%) exigindo um 2º TCH alogênico

• Hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), incluindo síndrome de sobreposição AA-PNH, aplasia pura de eritrócitos adquirida (aPRCA) ou trombocitopenia amegacariocítica adquirida (aAT), caracterizada por um dos seguintes:

  1. Citopenia(s) refratária(s), com 1+ dos seguintes:

     1. Plaquetas <20.000/uL ou dependentes de transfusão
     2. Contagem absoluta de neutrófilos <500/uL sem suporte de fator de crescimento hematopoiético
     3. Contagem absoluta de reticulócitos <60.000/uL ou dependente de transfusão de glóbulos vermelhos E evidência de medula óssea de aplasia de 1 a 3 linhagens OU clone de HPN no sangue periférico >/= 10%
  2. Características mielodisplásicas iniciais (blastos de medula óssea (BM) <5%) sem histórico de pré-tratamento de SMD/LMA.
  3. HPN idiopática, aPRCA ou aAT com falha do enxerto pós-TCH (quimerismo do doador de sangue/medula <5%) exigindo um 2º TCH alogênico
• Função adequada dos órgãos dentro de 30 dias do regime de condicionamento

Critério de exclusão:

• Grávida, amamentando ou pretendendo engravidar durante o estudo. Pessoas com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo (soro ou urina) no prazo de 7 dias após o início do tratamento
• Infecção não controlada
• Evidência de fibrose portal moderada ou grave ou cirrose na biópsia
• Alergia conhecida a qualquer um dos componentes do estudo
• Radioterapia anterior considerada excessiva pelo radioterapeuta para proposta de exposição a baixas doses de TCE neste protocolo
• Diagnóstico de um distúrbio hereditário de insuficiência da medula óssea, como anemia de Fanconi, distúrbio da biologia dos telômeros ou síndrome de Schwachman-Diamond, a menos que seja revisado pelo investigador principal e considerado apropriado para esta abordagem (por exemplo, Deficiência de GATA2)
• Síndrome mielodisplásica avançada (SMD; blastos BM >5%) ou leucemia mieloide aguda
• Doenças psiquiátricas/situações sociais que, no julgamento do Investigador inscrito, limitariam o cumprimento dos requisitos do estudo
• Outra doença ou problema médico que, no julgamento do investigador inscrito, excluiria o paciente da participação neste estudo