MT2023-20: 중증 재생불량성 빈혈 및 기타 형태의 후천성 골수 부전을 위한 감소된 강도 조절 및 이식 후 시클로포스파미드를 사용한 조혈 세포 이식.
연구 개요
상태
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Christen Ebens, MD, MPH
- 전화번호: 612-624-1791
- 이메일: ebens012@umn.edu
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
특발성 중증 재생 불량성 빈혈(SAA)은 다음 중 하나를 특징으로 합니다.
불응성 혈구감소증(들), 다음 중 1개 이상:
- 혈소판 <20,000/uL 또는 수혈에 의존
- 조혈 성장 인자 지원 없이 절대 호중구 수 <500/uL
- 절대 망상적혈구 수 <60,000/uL 및 골수 세포질도 <50%(잔류 조혈 세포 < 30%)
- MDS/AML 전처리 병력이 없는 초기 골수이형성 특징(골수(BM) 모세포 <5%).
- 2차 동종 HCT가 필요한 HCT 후 이식 실패(혈액/골수 공여자 키메라 현상 <5%)가 있는 특발성 SAA
AA-PNH 중첩 증후군을 포함한 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 후천성 순수 적혈구 무형성증(aPRCA) 또는 후천성 거대핵구 혈소판 감소증(aAT)은 다음 중 하나를 특징으로 합니다.
불응성 혈구감소증(들), 다음 중 1개 이상:
- 혈소판 <20,000/uL 또는 수혈에 의존
- 조혈 성장 인자 지원 없이 절대 호중구 수 <500/uL
- 절대 망상적혈구 수 <60,000/uL 또는 적혈구 수혈 의존성 그리고 1~3 계통 무형성증의 골수 증거 또는 말초 혈액 PNH 클론 >/= 10%
- MDS/AML 전처리 병력이 없는 초기 골수이형성 특징(골수(BM) 모세포 <5%).
- 2차 동종 HCT가 필요한 HCT 후 이식 실패(혈액/골수 공여자 키메라 현상 <5%)가 있는 특발성 PNH, aPRCA 또는 aAT
- 컨디셔닝 요법 후 30일 이내에 적절한 기관 기능
제외 기준:
- 연구 기간 동안 임신, 모유 수유 중이거나 임신할 계획이 있는 경우. 가임기 환자는 치료 시작 후 7일 이내에 임신 검사(혈청 또는 소변)가 음성이어야 합니다.
- 통제되지 않은 감염
- 생검에서 중등도 또는 중증 문맥 섬유증 또는 간경변의 증거
- 연구 구성 요소에 대한 알려진 알레르기
- 이 프로토콜에서 제안된 저선량 TBI 노출에 대해 방사선 치료사가 과도하다고 간주한 이전 방사선 치료
- 판코니 빈혈, 텔로미어 생물학 장애 또는 슈와크만-다이아몬드 증후군과 같은 유전성 골수 부전 장애의 진단. GATA2 결핍)
- 진행성 골수이형성 증후군(MDS; BM 폭발 >5%) 또는 급성 골수성 백혈병
- 등록한 연구자의 판단에 따라 연구 요구 사항 준수를 제한할 정신 질환/사회적 상황
- 등록한 연구자의 판단에 따라 환자가 본 연구에 참여하는 것을 제외할 수 있는 기타 질병 또는 의학적 문제
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: A군: 클론성 조혈 없음
클론성 조혈이 없는 25세 이하의 참가자.
활성 연구 치료에는 +180일 동안의 조절 요법에 이어 줄기 세포 주입 및 GvHD 예방이 포함됩니다.
지지적 치료와 후속 활동은 HCT 이후 2년 동안 계속됩니다.
|
이식 전 평가에서 EBV IgG 혈청 양성 또는 EBV PCR 양성인 환자의 경우, 외래 환자 환경에서 리툭시맙 375mg/m2을 -14일(+/-2일)에 1회 IV 투여합니다.
리툭시맙 투여 30분 전에 메틸프레드니솔론(1mg/kg) IV, 아세트아미노펜 15mg/kg(최대 650mg) IV 또는 PO 및 디펜히드라민 1mg/kg(최대 50mg) IV 또는 PO로 사전 투약합니다.
토끼 ATG는 위에 표시된 용량과 날짜에 따라 투여되며 4~6시간에 걸쳐 0.22 마이크로미터 필터를 통해 주입됩니다.
ATG 주입 30분 전에 메틸프레드니솔론 1mg/kg IV(최대 용량 = 125mg), 장내 아세트아미노펜 15mg/kg 용량(최대 용량 = 650mg) 및 디펜히드라민 1mg/kg/용량(최대 용량)을 사전 투약합니다. = 50 mg) 장내 또는 IV.
다른 이름들:
시클로포스파미드 14.5mg/kg을 -6일차에 2시간 동안 주입합니다. 환자가 비만인 경우(실제 체중(ABW) >/= 이상적인 체중(IBW)의 125%), 조정 체중(AdjBW): 0.5(ABW-IBW) + IBW를 사용하여 시클로포스파미드를 투여해야 합니다. IV 연속 주입 시 MESNA(14.5mg/kg/일)를 사용한 요로 보호가 기관 지침에 따라 제공됩니다. 14.5 mg/kg 시클로포스파미드 용량에는 과수분공급이 필요하지 않습니다. 시클로포스파미드는 +3일과 +4일에 2시간에 걸쳐 ABW를 사용하여 50mg/kg으로 투여됩니다. 환자가 비만인 경우(ABW >/= 이상적인 체중(IBW)의 125%), 조정 체중(AdjBW): 0.5(ABW-IBW) + IBW를 사용하여 시클로포스파미드를 투여해야 합니다. IV 연속 주입 시 MESNA(50mg/kg/일)를 사용한 요로 보호 및 과수분 공급이 기관 지침에 따라 제공됩니다.
모든 환자에 대해 플루다라빈 투여량은 -6~-3일에 24시간마다 베이지안 방법론 IV를 사용하여 모델 기반으로 하며 곡선 아래 누적 면적(cAUC)은 20mg*hr/L입니다.
골수이형성증 또는 클론성 조혈이 있는 25세 이상의 환자의 경우 전신 방사선 조사량은 4 Gy로, -1일에 두 부분으로 나누어 제공됩니다. 다른 모든 환자의 경우 전신 방사선 조사는 -1일에 단일 분할로 제공되는 2 Gy입니다. 2 Gy의 각 선량은 환자의 배꼽 수준에서 중앙판에 처방된 1~1.9 Gy/분 사이의 선량률로 제공됩니다.
다른 이름들:
0일째에 세포 공급원 특정 기관 지침에 따라 세포가 주입됩니다.
+5일부터 환자는 최저점 이후 ANC가 3일 연속 1500/μL 이상 또는 1일 동안 3000/μL 이상이 될 때까지 G-CSF SQ 또는 IV 5 마이크로그램/kg을 1일 1회 투여받게 됩니다.
다른 이름들:
타크로리무스는 지속적인 주입을 통해 0.03mg/kg/일 IV의 초기 용량으로 +5일에 시작됩니다.
목표 최저 수준은 이식 후 +14일까지 10~15ug/mL이며, 이후에는 5~10ng/mL의 목표로 감소합니다.
GvHD가 없으면 타크로리무스는 테이퍼 없이 +180일에 중단됩니다.
마이코페놀레이트 모페틸(MMF) 치료는 +5일에 시작됩니다.
소아과 서비스 환자의 경우 MMF 투여량은 1일 3회 15mg/kg/용량(최대 = 1000mg)입니다.
성인 서비스 환자의 경우 MMF 투여량은 1일 2회 15mg/kg/용량(최대 = 1500mg)입니다.
동일한 복용량이 경구 또는 정맥 주사로 사용됩니다.
신장 및/또는 간 장애(GFR500 x 106 호중구/L x 3일)가 +35일 이후인 경우 용량 조절 및/또는 약동학 측정을 고려하십시오.
전신 치료가 필요할 만큼 충분한 급성 GvHD가 관찰되는 경우, 전신 치료 시작 후 7일 동안 MMF를 계속해야 합니다.
그 후 MMF의 사용은 치료 의사의 재량에 달려 있습니다.
다른 이름들:
|
|
실험적: 팔 B: 클론성 조혈
25~75세 및/또는 클론성 조혈이 있는 참가자.
활성 연구 치료에는 +180일 동안의 조절 요법에 이어 줄기 세포 주입 및 GvHD 예방이 포함됩니다.
지지적 치료와 후속 활동은 HCT 이후 2년 동안 계속됩니다.
|
이식 전 평가에서 EBV IgG 혈청 양성 또는 EBV PCR 양성인 환자의 경우, 외래 환자 환경에서 리툭시맙 375mg/m2을 -14일(+/-2일)에 1회 IV 투여합니다.
리툭시맙 투여 30분 전에 메틸프레드니솔론(1mg/kg) IV, 아세트아미노펜 15mg/kg(최대 650mg) IV 또는 PO 및 디펜히드라민 1mg/kg(최대 50mg) IV 또는 PO로 사전 투약합니다.
토끼 ATG는 위에 표시된 용량과 날짜에 따라 투여되며 4~6시간에 걸쳐 0.22 마이크로미터 필터를 통해 주입됩니다.
ATG 주입 30분 전에 메틸프레드니솔론 1mg/kg IV(최대 용량 = 125mg), 장내 아세트아미노펜 15mg/kg 용량(최대 용량 = 650mg) 및 디펜히드라민 1mg/kg/용량(최대 용량)을 사전 투약합니다. = 50 mg) 장내 또는 IV.
다른 이름들:
시클로포스파미드 14.5mg/kg을 -6일차에 2시간 동안 주입합니다. 환자가 비만인 경우(실제 체중(ABW) >/= 이상적인 체중(IBW)의 125%), 조정 체중(AdjBW): 0.5(ABW-IBW) + IBW를 사용하여 시클로포스파미드를 투여해야 합니다. IV 연속 주입 시 MESNA(14.5mg/kg/일)를 사용한 요로 보호가 기관 지침에 따라 제공됩니다. 14.5 mg/kg 시클로포스파미드 용량에는 과수분공급이 필요하지 않습니다. 시클로포스파미드는 +3일과 +4일에 2시간에 걸쳐 ABW를 사용하여 50mg/kg으로 투여됩니다. 환자가 비만인 경우(ABW >/= 이상적인 체중(IBW)의 125%), 조정 체중(AdjBW): 0.5(ABW-IBW) + IBW를 사용하여 시클로포스파미드를 투여해야 합니다. IV 연속 주입 시 MESNA(50mg/kg/일)를 사용한 요로 보호 및 과수분 공급이 기관 지침에 따라 제공됩니다.
모든 환자에 대해 플루다라빈 투여량은 -6~-3일에 24시간마다 베이지안 방법론 IV를 사용하여 모델 기반으로 하며 곡선 아래 누적 면적(cAUC)은 20mg*hr/L입니다.
골수이형성증 또는 클론성 조혈이 있는 25세 이상의 환자의 경우 전신 방사선 조사량은 4 Gy로, -1일에 두 부분으로 나누어 제공됩니다. 다른 모든 환자의 경우 전신 방사선 조사는 -1일에 단일 분할로 제공되는 2 Gy입니다. 2 Gy의 각 선량은 환자의 배꼽 수준에서 중앙판에 처방된 1~1.9 Gy/분 사이의 선량률로 제공됩니다.
다른 이름들:
0일째에 세포 공급원 특정 기관 지침에 따라 세포가 주입됩니다.
+5일부터 환자는 최저점 이후 ANC가 3일 연속 1500/μL 이상 또는 1일 동안 3000/μL 이상이 될 때까지 G-CSF SQ 또는 IV 5 마이크로그램/kg을 1일 1회 투여받게 됩니다.
다른 이름들:
타크로리무스는 지속적인 주입을 통해 0.03mg/kg/일 IV의 초기 용량으로 +5일에 시작됩니다.
목표 최저 수준은 이식 후 +14일까지 10~15ug/mL이며, 이후에는 5~10ng/mL의 목표로 감소합니다.
GvHD가 없으면 타크로리무스는 테이퍼 없이 +180일에 중단됩니다.
마이코페놀레이트 모페틸(MMF) 치료는 +5일에 시작됩니다.
소아과 서비스 환자의 경우 MMF 투여량은 1일 3회 15mg/kg/용량(최대 = 1000mg)입니다.
성인 서비스 환자의 경우 MMF 투여량은 1일 2회 15mg/kg/용량(최대 = 1500mg)입니다.
동일한 복용량이 경구 또는 정맥 주사로 사용됩니다.
신장 및/또는 간 장애(GFR500 x 106 호중구/L x 3일)가 +35일 이후인 경우 용량 조절 및/또는 약동학 측정을 고려하십시오.
전신 치료가 필요할 만큼 충분한 급성 GvHD가 관찰되는 경우, 전신 치료 시작 후 7일 동안 MMF를 계속해야 합니다.
그 후 MMF의 사용은 치료 의사의 재량에 달려 있습니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
3~4등급 급성 GvHD 발생률
기간: HCT 후 1년
|
HCT 후 1년에 3~4등급 급성 이식편대숙주병(GvHD) 발생률.
|
HCT 후 1년
|
|
만성 GvHD 무실패 생존율(GFFS)의 발생률
기간: HCT 후 1년
|
HCT 후 1년 동안 만성 GvHD 무실패 생존율(GFFS) 발생률
|
HCT 후 1년
|
|
만성 GvHD 없는 생존율
기간: HCT 후 1년
|
HCT 후 1년에 만성 GvHD 없는 생존율 발생률
|
HCT 후 1년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
무장애 생존율(GFFS)
기간: HCT 후 2년
|
HC 후 2년 동안 만성 GvHD 무실패 생존(GFFS) 발생률
|
HCT 후 2년
|
|
호중구 회복 발생률
기간: HCT 후 42일째
|
HCT 후 42일째 호중구 회복 발생률
|
HCT 후 42일째
|
|
혈소판 회복 발생률
기간: HCT 후 6개월
|
HCT 후 6개월에 혈소판 회복 발생률
|
HCT 후 6개월
|
|
3~4등급 급성 GvHD 발생률
기간: HCT 후 100일
|
HCT 후 100일에 3~4등급 급성 GvHD 발생률
|
HCT 후 100일
|
|
만성 GvHD의 발생률
기간: HCT 후 1년
|
HCT 후 1년에 만성 GvHD 발생률
|
HCT 후 1년
|
|
전체 생존
기간: HCT 후 1년 및 2년
|
1년과 2년의 전체 생존율
|
HCT 후 1년 및 2년
|
|
만성 GvHD 없는 생존율
기간: HCT 후 2년
|
HCT 후 2년에 만성 GvHD 무발생 생존율의 발생률
|
HCT 후 2년
|
공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
- 비뇨기과 질환
- 비뇨기과 증상
- 골수 질환
- 혈액 질환
- 배뇨 장애
- 혈소판 장애
- 단백뇨
- 빈혈, 용혈
- 골수이형성 증후군
- 여성 비뇨 생식기 질환
- 여성 비뇨 생식기 질환 및 임신 합병증
- 비뇨생식기 질환
- 남성 비뇨 생식기 질환
- 혈구감소증
- 빈혈증
- 혈소판감소증
- 빈혈, 재생불량
- 순수 적혈구 무형성증
- 골수 부전 장애
- 범혈구감소증
- 혈색소뇨증
- 혈색소뇨증, 발작성
- 약물의 생리적 효과
- 약리작용의 분자기전
- 항감염제
- 효소 억제제
- 항류마티스제
- 항종양제
- 면역억제제
- 면역학적 요인
- 항종양제, 알킬화제
- 알킬화제
- 골수 파괴 작용제
- 항종양제, 면역학적
- 항균제
- 항생제, 항종양제
- 항결핵제
- 항생제, 항결핵
- 칼시뉴린 억제제
- 사이클로포스파마이드
- 리툭시맙
- 플루다라빈
- 타크로리무스
- 미코페놀산
- 티모글로불린
기타 연구 ID 번호
- 2023LS101
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
리툭시맙에 대한 임상 시험
-
Cancer Research UKBioInvent International AB; Bloodwise완전한
-
Papworth Hospital NHS Foundation Trust완전한
-
Centre Hospitalier Universitaire de Nice아직 모집하지 않음
-
German High-Grade Non-Hodgkin's Lymphoma Study...Deutsche Krebshilfe e.V., Bonn (Germany)완전한
-
Fondazione Italiana Linfomi - ETS모병난치성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종이탈리아
-
University Hospital, Grenoble종료됨
-
Ming HouPeking Union Medical College Hospital; Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of... 그리고 다른 협력자들완전한