MT2023-20: Trasplante de células hematopoyéticas con acondicionamiento de intensidad reducida y ciclofosfamida postrasplante para la anemia aplásica grave y otras formas de insuficiencia adquirida de la médula ósea.

Criterios de inclusión:

• Anemia aplásica grave idiopática (SAA), caracterizada por uno de los siguientes:

  1. Citopenia(s) refractaria(s), con 1+ de los siguientes:

     1. Plaquetas <20.000/uL o dependiente de transfusión
     2. Recuento absoluto de neutrófilos <500/uL sin soporte de factor de crecimiento hematopoyético
     3. Recuento absoluto de reticulocitos <60 000/uL Y celularidad de la médula ósea <50 % (con <30 % de células hematopoyéticas residuales)
  2. Características mielodisplásicas tempranas (blastos de médula ósea (BM) <5%), sin antecedentes de tratamiento previo con MDS/AML.
  3. AAS idiopática con fracaso del injerto post-TCH (quimerismo del donante de sangre/médula <5%) que requiere un segundo TCH alogénico

• Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), incluido el síndrome de superposición AA-HPN, aplasia pura adquirida de glóbulos rojos (aPRCA) o trombocitopenia amegacariocítica adquirida (aAT), caracterizada por uno de los siguientes:

  1. Citopenia(s) refractaria(s), con 1+ de los siguientes:

     1. Plaquetas <20.000/uL o dependiente de transfusión
     2. Recuento absoluto de neutrófilos <500/uL sin soporte de factor de crecimiento hematopoyético
     3. Recuento absoluto de reticulocitos <60 000/uL o dependiente de transfusión de glóbulos rojos Y evidencia de aplasia de 1 a 3 linajes en la médula ósea O clon de HPN de sangre periférica >/= 10 %
  2. Características mielodisplásicas tempranas (blastos de médula ósea (MO) <5%) sin antecedentes de pretratamiento de MDS/AML.
  3. HPN idiopática, aPRCA o aAT con fracaso del injerto post-TCH (quimerismo del donante de sangre/médula <5%) que requiere un segundo TCH alogénico
• Función adecuada de los órganos dentro de los 30 días posteriores al régimen de acondicionamiento.

Criterio de exclusión:

• Embarazada, en período de lactancia o con intención de quedar embarazada durante el estudio. Las personas en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa (suero u orina) dentro de los 7 días posteriores al inicio del tratamiento.
• Infección incontrolada
• Evidencia de fibrosis portal o cirrosis moderada o grave en la biopsia
• Alergia conocida a cualquiera de los componentes del estudio.
• Radioterapia previa considerada excesiva por el radioterapeuta para la exposición a TBI de dosis baja propuesta en este protocolo
• Diagnóstico de un trastorno hereditario de insuficiencia de la médula ósea, como anemia de Fanconi, trastorno de la biología de los telómeros o síndrome de Schwachman-Diamond, a menos que lo revise el investigador principal y se considere apropiado para este enfoque (p. ej. deficiencia de GATA2)
• Síndrome mielodisplásico avanzado (MDS; blastos de MO >5%) o leucemia mieloide aguda
• Enfermedad psiquiátrica/situaciones sociales que, a juicio del investigador que realiza la inscripción, limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio.
• Otra enfermedad o problema médico que, a juicio del investigador que lo inscribe, excluiría al paciente de participar en este estudio.