Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Многократное повышение дозы, безопасность, переносимость, фармакокинетическое исследование AL001 у пациентов с болезнью Альцгеймера и здоровых взрослых субъектов ("MAD")

19 июля 2023 г. обновлено: Alzamend Neuro, Inc.

Многократное, устойчивое, двойное слепое, восходящее исследование дозы, безопасности, переносимости, фармакокинетическое исследование AL001 у пациентов с болезнью Альцгеймера легкой и средней степени тяжести и у здоровых взрослых субъектов («Исследование MAD»)

Это многоцентровое, плацебо-контролируемое, двойное слепое, рандомизированное клиническое исследование фазы 1/2а с множественной возрастающей дозой (MAD) для определения безопасности и максимально переносимой дозы AL001. До 72 участников будут случайным образом распределены для получения исследуемого препарата (активный AL001) или плацебо. Исследование состоит из 4-недельного периода скрининга, 14-дневного периода лечения и 42-дневного периода наблюдения.

Обзор исследования

Подробное описание

Это многоцентровое, многоцентровое, плацебо-контролируемое, двойное слепое, рандомизированное клиническое исследование фазы 1/2a с множественной возрастающей дозой (MAD) для определения безопасности и максимально переносимой дозы (MTD) AL001, салицилата лития, полученного с помощью кристаллов. -пролин, продукт доставки лития, который в доклинических исследованиях показал усиление и пролонгацию фармакокинетического (ФК) профиля лития в головном мозге с повышенным потенциалом эффективности в моделях болезни Альцгеймера по сравнению с карбонатом лития.

Всего будет зачислено около 72 участников. Участники будут случайным образом распределены для получения исследуемого препарата (активный AL001) или плацебо в соотношении 6:2, соответственно, по 8 пациентов в каждой дозирующей когорте. Когорты 2а, 3а, 4а и 5а будут включать 1:1 здоровых не пожилых и пожилых людей; когорты 1, 2b, 3b, 4b и 5b будут включать пациентов с болезнью Альцгеймера. Исследование будет состоять из периода скрининга (дни от -28 до -2), 14-дневного периода лечения и 42-дневного периода наблюдения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

65

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Eve Del Rio, MD
  • Номер телефона: 908 672 6388
  • Электронная почта: Eve@RioPharma.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Donald P Reitberg, PhD
  • Номер телефона: 973 699 3849
  • Электронная почта: DReitberg@Prodigy.net

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 50 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Описание

Критерии включения (пациенты с болезнью Альцгеймера):

  • Болезнь Альцгеймера легкой и средней степени тяжести (достаточно хорошее физическое здоровье согласно обзору исследователем медицинской и хирургической истории болезни, медицинскому осмотру, вкл. неврологическое обследование, ЭКГ в 12 отведениях, основные показатели жизнедеятельности и клинико-лабораторные тесты)
  • Способен понимать и давать письменное информированное согласие, а также способен понимать и следовать инструкциям во время исследования, как это определено исследователем.
  • Субъект и опекун (если он сопровождает субъекта на месте), желающие следовать процедурам исследования, желающие и способные соблюдать ограничения исследования и находиться в центре клинических исследований в течение 16 дней.
  • Свободное владение английским языком, чтение и письмо (для когнитивного тестирования)
  • Наличие истории болезни для предоставления информации о когнитивном и функциональном уровне участника и квалифицированного источника, такого как лицо, осуществляющее уход, желающее и способное предоставить информацию о когнитивном и функциональном уровне участника.
  • Мужчины (не подвергшиеся вазэктомии и подвергшиеся вазэктомии) должны дать согласие на использование барьерной контрацепции во время исследования до 42-го дня исследования.
  • Женщины должны соответствовать критериям, если они детородны для контрацепции или не детородны.
  • Клинический диагноз деменции (нейрокогнитивного расстройства) квалифицированным врачом на основании критериев DSM-V
  • Считается 2-й, 3-й или 4-й стадией БА на основании классификации FDA.
  • Минимальная оценка психического состояния (MMSE) от 16 до 26 включительно на скрининге
  • Отрицательный результат теста на COVID-19 при скрининге и госпитализации (выполняется в День -1)

Критерии исключения (пациенты с болезнью Альцгеймера):

  • Клинически значимые аномалии (определяемые исследователем на основании истории болезни, физического осмотра, показателей жизненно важных функций, результатов ЭКГ или результатов клинических лабораторных исследований), которые могут повлиять на безопасность субъекта или успешное участие в исследовании.
  • Наличие или наличие в анамнезе любого расстройства, которое может помешать успешному завершению исследования.
  • Другое тяжелое острое, хроническое или имеющееся в прошлом медицинское или психиатрическое состояние, отклонения лабораторных показателей или социальные обстоятельства, которые могут увеличить риск, связанный с участием в исследовании или приемом исследуемого продукта, или могут помешать интерпретации результатов исследования и, по мнению исследователя, могут привести к субъект не подходит для участия в этом исследовании
  • Доказательства клинически значимого гематологического, почечного, эндокринного, легочного, сердечно-сосудистого, дерматологического, мышечного или аллергического заболевания или расстройства (включая лекарственную аллергию, но исключая невылеченную, бессимптомную, сезонную аллергию во время дозирования), которые могут повлиять на безопасность или успешное участие участника предмет
  • Любая история или наличие желудочно-кишечных заболеваний, включая хронический гастрит, геморрагический гастрит, пептические язвы, дуоденит, диарею или воспалительное заболевание кишечника
  • Любое наличие или история острых или хронических заболеваний печени
  • Любое послеоперационное или медицинское состояние, которое может повлиять на всасывание, распределение, метаболизм или выведение исследуемого препарата.
  • Любая история частых головных болей или мигрени
  • Заболевание почек (рСКФ <60 мл/мин/1,73 м2)
  • Неконтролируемые тахи/брадиаритмии, мерцательная аритмия или ишемическая сердечная недостаточность
  • Психические или неврологические заболевания (кроме болезни Альцгеймера), например, шизофрения или другие психотические синдромы, болезнь Паркинсона и связанные с ней двигательные расстройства, тяжелая миастения и судорожные расстройства/судорожные расстройства в анамнезе и/или тяжелая травма головы (кроме единичного фебрильного захват)
  • Наличие депрессии, за исключением легкой депрессии без острых эпизодов и стабильного состояния, по определению исследователя.
  • Нелеченая дисфункция щитовидной железы в анамнезе, которая может быть независимо связана с когнитивными нарушениями
  • Исключения, связанные с центральной нервной системой:

    1. любое заболевание, которое (по мнению исследователя) может повлиять на безопасность субъекта и научную достоверность исследования, например, нелеченный гипотиреоз (ТТГ >10 мМЕ/л) или дефицит витамина B12 (<300 пг/мл), которые могут способствовать когнитивным нарушениям, делирий, деменция без болезни Альцгеймера и другие энцефалопатии
    2. Оценка по шкале Хачинского >4 или признаки инсульта в течение последних 5 лет
  • Системные исключения:

    1. Активный рак (кроме плоскоклеточного и базального рака кожи), требующий химио- или лучевой терапии
    2. Положительные результаты тестов на ВИЧ, ВГВ и ВГС (если количественная ПЦР не дает отрицательного результата на ВГС) при скрининге
    3. Неконтролируемая гипертензия с устойчивым артериальным давлением >160/100 мм рт.ст. при скрининге, регистрации (день -1) и до первого введения исследуемого препарата.
    4. Лихорадка (температура тела> 101,4 ° F [38,5°C]), острые инфекции верхних дыхательных путей или любые другие инфекции при скрининге, регистрации (день -1) и до первого введения исследуемого препарата.
  • Любая гиперчувствительность к лекарственным средствам, астма (за исключением детской астмы), крапивница или другой тяжелый аллергический диатез в анамнезе.
  • Неблагоприятная реакция или реакция гиперчувствительности на литий, аспирин, салицилат, L-пролин или любой эксципиент тестируемого изделия в анамнезе.
  • Женщина, кормящая грудью, беременная по данным теста на беременность при скрининге или до первого введения исследуемого препарата, или планирующая забеременеть во время исследования.
  • Критерии исключения, связанные с магнитно-резонансной томографией (МРТ) (такие как внутричерепное образование, доказательства или другие анатомические данные, которые могут повлиять на безопасность или вызвать когнитивные нарушения по оценке квалифицированного невролога)
  • История злоупотребления наркотиками (барбитураты, амфетамин, бензодиазепин, кокаин, опиаты и каннабис) в течение последних 12 месяцев или положительный результат анализа мочи на наркотики при скрининге или в День -1
  • Признанное злоупотребление алкоголем или употребление алкоголя в анамнезе, которое может помешать способности субъекта соблюдать требования протокола, или положительный тест на алкоголь при скрининге или в День -1.
  • Текущее потребление алкоголя более чем умеренное (субъектам будет рекомендовано употреблять не более 2 единиц алкоголя в день и полностью воздерживаться за 72 часа до любого визита.
  • Лечение галоперидолом, нейролептиками, ингибиторами моноаминоксидазы или миорелаксантами. Для вымывания потребуется соответствующий период без наркотиков, особенно для любых препаратов с особенно длительным периодом полувыведения.
  • Гипонатриемия, определяемая как лабораторное значение натрия в сыворотке крови, выходящее за пределы стандартного референтного диапазона.
  • Подозревается наличие или риск развития синдрома Бругада
  • Прописанное или безрецептурное использование салицилатсодержащего продукта, отличного от аспирина в низких дозах, для кардиозащиты (например, аспирин, субсалицилат висмута, салицилазосульфапиридин [сульфасалазин]) от 1 недели до первой дозы до 1 недели после последней дозы; любые другие назначенные антикоагулянты
  • Употребление семян мака или хинина (тоник) за 48 часов до дня 1
  • Аспирин/назальный полипоз/астматический синдром
  • Участие в клиническом исследовании и получение исследуемого препарата в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения (если известно), в зависимости от того, что больше, до первой дозы текущего исследуемого препарата.

Критерии включения (здоровые субъекты):

  • Не пожилые (≥18 и <65 лет) и пожилые (≥65 и ≤80 лет) взрослые мужчины и/или женщины любого пола, расы или этнической принадлежности, в целом имеющие хорошее физическое здоровье
  • Готовность использовать соответствующие методы контрацепции

Критерии исключения (здоровые субъекты)

  • Клинически значимые аномалии, обнаруженные на основании анамнеза, физикального осмотра, показателей жизненно важных функций, результатов ЭКГ или результатов клинических лабораторных исследований, либо любое имеющееся или существующее состояние/лечение, которые могут помешать успешному или безопасному завершению исследования, включая злоупотребление психоактивными веществами, заболевания почек (расчетная скорость клубочковой фильтрации [рСКФ] <60 мл/мин/1,73 m2) или гипонатриемия
  • Использование любых лекарств на постоянной основе, кроме оральных контрацептивов, с соответствующей отменой рецепта, безрецептурных препаратов, витаминов и растительных добавок.
  • Женщина беременна или планирует забеременеть или кормит грудью

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Множественные возрастающие дозы AL001 по сравнению с плацебо - когорта 1

Участники будут рандомизированы для получения AL001. Когда будут доступны адекватные данные о безопасности, будет проведен обзор для всех участников, чтобы принять решение о повышении дозы или дозе и / или изменении режима. Это будет повторяться для каждой когорты.

В общей сложности 9 когорт получат 5 различных доз AL001 в нескольких возрастающих дозах натощак до пределов переносимости/безопасности.

Когорта 1 будет включать 8 субъектов AD. В этой когорте 6 активных и 2 плацебо субъекта AD (согласно коду рандомизации) получат следующее лечение или плацебо:

• Группа 1: 60% 450 мг карбоната лития, эквивалентного AL001 (1890 мг AL001 в день × 14 дней, в виде 3 капсул по 210 мг AL001 три раза в день)

кристаллический продукт доставки лития-салицилата-пролина лития
соответствующий состав плацебо
Экспериментальный: Множественные восходящие дозы AL001 по сравнению с плацебо - когорта 2

Данные из предыдущей когорты должны считаться безопасными, прежде чем можно будет зарегистрировать следующую последовательную когорту и начать дозирование.

Когорта 2 будет подразделена на 2 когорты: когорта 2а (8 здоровых субъектов - 4 взрослых не пожилого возраста и 4 пожилых взрослых) и когорта 2b (8 субъектов с БА). При рандомизации в каждой когорте будет 6 активных и 2 плацебо-субъекта:

• Группа 2a и 2b: 100% 450 мг карбоната лития, эквивалентного AL001 (3150 мг AL001 ежедневно × 14 дней, в виде 5 × 210 мг капсул AL001 три раза в день).

кристаллический продукт доставки лития-салицилата-пролина лития
соответствующий состав плацебо
Экспериментальный: Множественные возрастающие дозы AL001 по сравнению с плацебо - когорта 3

Данные из предыдущей когорты должны считаться безопасными, прежде чем можно будет зарегистрировать следующую последовательную когорту и начать дозирование.

Когорта 3 будет подразделена на 2 когорты: когорта 3а (8 здоровых субъектов - 4 взрослых не пожилого возраста и 4 пожилых взрослых) и когорта 3b (8 субъектов с БА). При рандомизации в каждой когорте будет 6 активных и 2 плацебо-субъекта:

• Группа 3a и 3b: 140% 450 мг карбоната лития, эквивалентного AL001 (4410 мг AL001 ежедневно × 14 дней, в виде 7 × 210 мг капсул AL001 три раза в день)

кристаллический продукт доставки лития-салицилата-пролина лития
соответствующий состав плацебо
Экспериментальный: Множественные возрастающие дозы AL001 по сравнению с плацебо - когорта 4

Данные из предыдущей когорты должны считаться безопасными, прежде чем можно будет зарегистрировать следующую последовательную когорту и начать дозирование.

Когорта 4 будет подразделена на 2 когорты: когорта 4а (8 здоровых субъектов - 4 взрослых не пожилого возраста и 4 пожилых взрослых) и когорта 4b (8 субъектов с БА). При рандомизации в каждой когорте будет 6 активных и 2 плацебо-субъекта:

• Когорта 4a и 4b: 160% 450 мг карбоната лития, эквивалентного AL001 (5040 мг AL001 ежедневно × 14 дней, в виде 8 × 210 мг капсул AL001 три раза в день)

кристаллический продукт доставки лития-салицилата-пролина лития
соответствующий состав плацебо
Экспериментальный: Множественные восходящие дозы AL001 по сравнению с плацебо - когорта 5

Данные из предыдущей когорты должны считаться безопасными, прежде чем можно будет зарегистрировать следующую последовательную когорту и начать дозирование.

Когорта 5 будет подразделена на 2 когорты: когорта 5а (8 здоровых субъектов - 4 взрослых не пожилого возраста и 4 пожилых взрослых) и когорта 5b (8 субъектов с БА). При рандомизации в каждой когорте будет 6 активных и 2 плацебо-субъекта:

• Группа 5a и 5b: 200% 450 мг карбоната лития, эквивалентного AL001 (6300 мг AL001 в день × 14 дней — доза лития, эквивалентная дозе, используемой при биполярных/аффективных расстройствах, в виде 10 × 210 мг капсул AL001 три раза в день)

кристаллический продукт доставки лития-салицилата-пролина лития
соответствующий состав плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с серьезными AE, TEAE, которые привели к преждевременному прекращению, аномальным результатам лабораторных тестов, аномальным показаниям ЭКГ.
Временное ограничение: 14-дневный период лечения

Для оценки безопасности и переносимости AL001 здоровыми субъектами и пациентами с нежелательными явлениями, БА, будут представлены описательные статистические данные по группам лечения для каждой когорты и в целом для следующего:

Доля участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (TEAE)

  • Доля участников с серьезными НЯ
  • Доля участников с TEAE, которые привели к преждевременному прекращению приема
  • Доля участников с аномальными значениями для каждого лабораторного теста безопасности (изменение по сравнению с исходным уровнем)
  • Доля участников с аномальными значениями для каждого параметра электрокардиограммы (ЭКГ) (изменение стандартных параметров ЭКГ в 12 отведениях по сравнению с исходным уровнем)
14-дневный период лечения
Количество участников с серьезными AE, TEAE, которые привели к преждевременному прекращению, аномальным результатам лабораторных тестов, аномальным показаниям ЭКГ.
Временное ограничение: 42-дневный период наблюдения

Для оценки безопасности и переносимости AL001 у участников с побочными явлениями, AD, будут представлены описательные статистические данные по группам лечения для каждой когорты и в целом для следующего:

Доля участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (TEAE)

  • Доля участников с серьезными НЯ
  • Доля участников с TEAE, которые привели к преждевременному прекращению приема
  • Доля участников с аномальными значениями для каждого лабораторного теста безопасности (изменение по сравнению с исходным уровнем)
  • Доля участников с аномальными значениями для каждого параметра ЭКГ (изменение стандартных параметров ЭКГ в 12 отведениях по сравнению с исходным уровнем)
42-дневный период наблюдения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Максимально переносимая доза AL001 для здоровых людей и пациентов с болезнью Альцгеймера
Временное ограничение: 14-дневный период лечения

Чтобы охарактеризовать MTD AL001 у здоровых субъектов и у пациентов с AD, будут представлены описательные статистические данные по группам лечения для каждой когорты и в целом для следующего:

  • Доля здоровых взрослых не пожилых людей и здоровых пожилых людей/пациентов с минимальными значениями лития в плазме > 1,0 и > 1,2 мэкв/л соответственно
  • Доля здоровых субъектов и пациентов с измерениями максимальной концентрации в плазме (Cmax) салицилата > 30 мг/дл
14-дневный период лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 мая 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 апреля 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 мая 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 апреля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 мая 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 мая 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 июля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 июля 2023 г.

Последняя проверка

1 января 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования АЛ 001

Подписаться