Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, effekt och behandlingstillfredsställelse Byte från Flolan till Remodulin med Crono Five Ambulatory Pump hos patienter med PAH

12 december 2023 uppdaterad av: United Therapeutics

Snabb övergång från intravenös epoprostenol till intravenös Remodulin® (Treprostinil Sodium) med Crono Five ambulatoriska infusionspump hos patienter med stabil pulmonell arteriell hypertension (PAH): säkerhet, effekt och behandlingstillfredsställelse

Syftet med denna 8-veckorsstudie är att jämföra effekterna av att byta från intravenös Flolan-behandling till intravenös Remodulin-behandling. Remodulin (treprostinilnatrium) är en godkänd behandling för pulmonell arteriell hypertension (PAH). Till skillnad från Flolan behöver inte Remodulin blandas dagligen och är stabilt i rumstemperatur, så det behövs inte isförpackningar. Dessutom byts Remodulin var 48:e timme, istället för var 12-24 (med ispåsar) eller var 8:e timme (utan ispåsar) med Flolan. Flolan ges med en typ av bärbar medicinpump som kallas CADD Legacy infusionspump. I denna studie kommer Remodulin att ges med en mindre och lättare medicinpump som kallas Crono Five-infusionspumpen. Denna studie kommer också att utvärdera vilken effekt ett byte till Remodulin kommer att ha på behandlingstillfredsställelse och patienternas livskvalitet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Pulmonell arteriell hypertension (PAH), som definieras som en förhöjning av pulmonellt artärtryck och pulmonellt vaskulärt motstånd, är en allvarlig hemodynamisk abnormitet som är vanlig för en mängd olika sjukdomar och syndrom. Förhöjt pulmonellt artärtryck orsakar en ökning av höger ventrikulär efterbelastning, vilket försämrar höger ventrikulär funktion och i slutändan leder till inaktivitet och död. Målet med PAH-behandling är att förlänga överlevnadstiden, att lindra symtom på PAH och att förbättra hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL).

Remodulin® (treprostinilnatrium), en stabil analog till prostacyklin, har potenta pulmonella och systemiska kärlvidgande och blodplättsantiaggregatoriska effekter in vitro och in vivo. Nyligen erhöll Remodulin FDA-godkännande för intravenös terapi baserat på bioekvivalens av de intravenösa (IV) och subkutana (SC) administreringsvägarna. Remodulin är mer kemiskt stabilt än epoprostenol och kan erbjuda potentiella säkerhets- och bekvämlighetsfördelar jämfört med intravenös epoprostenol som kan påverka hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL) och/eller patienttillfredsställelse. Till skillnad från epoprostenol behöver Remodulin inte blandas dagligen och är stabilt vid rumstemperatur vilket eliminerar behovet av isförpackningar. Eftersom Remodulin finns kvar i kroppen längre än epoprostenol (4 timmar istället för mindre än 5 minuter) är det mindre risk för kardiovaskulär kollaps på grund av ett plötsligt avbrott i infusionen, som t.ex. I en öppen studie i Europa byttes patienter som använde en typ av bärbar medicinpump kallad CADD Legacy-pumpen snabbt från Flolan till Remodulin utan några allvarliga biverkningar. Denna studie kommer att undersöka effekterna av att byta från behandling med epoprostenol eller Flolan till IV Remodulin och jämföra förändringar i HRQOL och behandlingstillfredsställelse före och efter snabb byte från epoprostenol till Remodulin hos patienter med pulmonell hypertoni från CADD legacy pumpen till en mindre pump som kallas Crono Fem.

Deltagandet i denna studie kommer att pågå i cirka 10 veckor. Studieprocedurer inkluderar rutinmässiga blodprov, medicinsk historia, fysiska undersökningar, sjukdomsutvärdering, träningstester och patientenkäter. Deltagarna kommer att ha 4 besök under studien och kommer att tillbringa minst 1 natt på sjukhuset.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

8

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California San Francisco (UCSF) Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • THE NEW YORK-PRESBYTERIAN HOSPITAL Weill Cornell Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73122
        • Integris Baptist Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 63 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder 18 till 65 år

  • Diagnos av en av följande WHO-klassificeringar av pulmonell hypertoni:

    1. Grupp 1 pulmonell arteriell hypertoni

      • Idiopatisk pulmonell arteriell hypertoni (IPAH)
      • Familjär pulmonell arteriell hypertoni (FPAH)

      • Associerad pulmonell arteriell hypertension (APAH):

        1. kollagen kärlsjukdom
        2. medfödd system-till-pulmonell shunt reparerad mer än 5 år före studiestart.
        3. portal hypertoni
        4. droger och gifter
    2. Grupp 4 pulmonell hypertoni på grund av kronisk tromboembolisk pulmonell hypertension (CTEPH)
  • WHO klass II-III
  • Får för närvarande intravenös epoprostenolbehandling i minst tre månader och en stabil dos i minst en månad.
  • Ha central intravenös kateter
  • Optimalt behandlad med konventionell pulmonell hypertoniterapi och kliniskt stabil i minst en månad.
  • Mentalt och fysiskt kapabel att lära sig att administrera Remodulin med en intravenös infusionspump.

Exklusions kriterier:

  • ammande eller gravid kvinna
  • fått en ny typ av kronisk terapi (inklusive men inte begränsat till syre, en annan kategori av vasodilatorer, ett diuretikum, digoxin, bosentan, sildenafil) för pulmonell hypertoni som lagts till under den senaste månaden.
  • Hade någon PAH-medicin avbruten inom veckan innan studiestarten.
  • Har fått något prostacyklin eller prostacyklinanalog förutom epoprostenol under de senaste 3 månaderna.
  • Hade en central venlinjeinfektion under de senaste 30 dagarna.

  • Tidigare dokumenterade bevis på signifikant parenkymal lungsjukdom som bevisats av lungfunktionstester enligt följande (något av följande):

    1. Total lungkapacitet ≤ 60 % (förutspått) eller
    2. Om den totala lungkapaciteten är mellan 60 % och 70 % (förutspått), måste en högupplöst datortomografi (CT) göras för att utesluta diffus interstitiell fibros eller alveolit
  • Historik av eller tecken på vänstersidig hjärtsjukdom
  • Att ha någon annan sjukdom som är associerad med pulmonell hypertoni (t. sicklecellanemi, schistosomiasis).
  • Att ha en muskel- och skelettsjukdom (t.ex. artrit, konstgjorda ben, etc.) eller någon annan sjukdom, som tros begränsa ambulation, eller kopplas till en maskin som inte är bärbar.
  • Okontrollerad systemisk hypertoni som bevisas av ett systoliskt blodtryck över 160 millimeter kvicksilver (mmHg) eller diastoliskt blodtryck över 100 mmHg.
  • Kronisk njurinsufficiens enligt definitionen av serumkreatinin större än 2,5 milligram per deciliter (mg/dL) eller kravet på dialys.
  • Att ta emot ett prövningsläkemedel, ha en prövningsapparat på plats eller ha deltagit i en prövningsläkemedelsstudie inom de senaste 30 dagarna.
  • Aktiv infektion, eller något annat pågående tillstånd som skulle störa tolkningen av studiebedömningar.
  • Förekomsten av något fysiologiskt eller psykologiskt tillstånd som kontraindicerar administrering av Remodulin.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: treprostinil
IV treprostinil kontinuerlig infusion via Crono Five infusionspump.
Läkemedel: treprostinil
snabb byte från intravenös epoprostenol på CADD ambulatorpumpen till intravenös Remodulin på Crono Five ambulatorisk pump
Andra namn:
  • Remodulin
Enhet: Crono Five ambulerande pump
Används för administrering av IV Remodulin (treprostinil)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinjen vid vecka 8 på 6 minuters gångavstånd (6MWD)
Tidsram: Vecka 8
Administreringen av 6MWD-testet och specifikationerna för testområdet överensstämde med riktlinjerna från American Thoracic Society och den vanliga praxisen på undersökningsplatsen [American Thoracic Society (ATS) riktlinjer; 2002].
Vecka 8

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen vid vecka 8 i Borg Dyspné-poäng omedelbart efter sex minuters gångtest
Tidsram: Vecka 8
Borg-dyspnépoängen är en 10-gradig skala som betygsätter den maximala nivån av dyspné som upplevs under 6-minuters gångtestet. Poäng varierar från 0 (för det bästa tillståndet) till 10 (för det sämsta skicket).
Vecka 8
Ändring från baslinjen vid vecka 8 i Världshälsoorganisationens (WHO) funktionella klassificering
Tidsram: Vecka 8
WHO funktionsklass är ett system för att hjälpa läkare att avgöra hur begränsad en patient är i sin förmåga att utföra dagliga aktiviteter. Skalan sträcker sig från klass I till klass IV. I allmänhet tenderar patienter med svårare pulmonell hypertension (PH) att ha en högre funktionsklass.
Vecka 8
Förändring från baslinjen vid vecka 8 i symtom på PAH- trötthet
Tidsram: Vecka 8
Förekomst eller frånvaro av trötthet dokumenterades. Om det fanns, bedömdes intensiteten av trötthet som mild, måttlig eller svår.
Vecka 8
Förändring från baslinjen vid vecka 8 i symtom på PAH-dyspné
Tidsram: Vecka 8
Förekomst eller frånvaro av dyspné dokumenterades. Om det fanns, bedömdes intensiteten av dyspné som mild, måttlig eller svår.
Vecka 8
Ändring från baslinjen vid vecka 8 i symtom på PAH-ödem
Tidsram: Vecka 8
Förekomst eller frånvaro av ödem dokumenterades. Om det var närvarande bedömdes intensiteten av ödem som mild, måttlig eller svår.
Vecka 8
Förändring från baslinjen vid vecka 8 i PAH-symtom- Ortopnea
Tidsram: Vecka 8
Förekomst eller frånvaro av ortopné dokumenterades. Om den fanns bedömdes ortopnéens intensitet mild, måttlig eller svår.
Vecka 8
Förändring från baslinjen vid vecka 8 i PAH-symtom- Yrsel
Tidsram: Vecka 8
Förekomst eller frånvaro av yrsel dokumenterades. Om det fanns, bedömdes intensiteten av yrsel som mild, måttlig eller svår.
Vecka 8
Ändring från baslinjen vid vecka 8 i PAH-symtom - Synkope
Tidsram: Vecka 8
Förekomst eller frånvaro av synkope dokumenterades. Om det fanns bedömdes intensiteten av synkope som mild, måttlig eller svår.
Vecka 8
Förändring från baslinjen vid vecka 8 i PAH-symtom-bröstsmärta
Tidsram: Vecka 8
Förekomst eller frånvaro av bröstsmärtor dokumenterades. Om det fanns, bedömdes intensiteten av bröstsmärtor som mild, måttlig eller svår.
Vecka 8
Total veckotid som spenderas med de specifika aktiviteterna associerade med intravenös remodulinterapi jämfört med samma aktiviteter med intravenös epoprostenol
Tidsram: Vecka 8
En dagbok för läkemedelsadministration, som används av försökspersoner för att i detalj registrera mängden tid (i minuter) som spenderas på specifikt definierade läkemedelsberednings-/administrationsaktiviteter (t.ex. spädning av läkemedel, förberedelse av reservoar och byte av slang) avslutades under en 7-dagarsperiod under screeningsperioden medan den var på epoprostenol och upprepades vid vecka 7 efter övergången till Remodulin.
Vecka 8
Ämnessvar på frågeformuläret för patientens intryck av förändring (administrerat endast vecka 8)
Tidsram: Vecka 8
A Patient Global Impression of Change Questionnaire, som består av tre punkter som ber försökspersonen att bedöma förändringar (mycket bättre, något bättre, ungefär samma, något sämre, mycket värre) i sina symtom på PAH, mängden tid som spenderas på aktiviteter associerade med att förbereda och administrera PAH-behandling, och deras tillfredsställelse med sin PAH-behandling sedan övergången från epoprostenol till intravenöst Remodulin utfördes endast under vecka 8 och svar rapporteras som frekvensfördelningar.
Vecka 8
Förändring från baslinjen vid vecka 8 i enkät om livskvalitet (QOL) - The Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR)
Tidsram: Baslinje och vecka 8
Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR), ett validerat PAH-specifikt instrument som består av 65 artiklar som används för att bedöma symtom, funktion och QOL. CAMPHOR avslutades vid Baseline och vecka 8. CAMPHOR består av 3 skalor: 1. En övergripande symtomskala med 25 punkter gav 0-25 poäng, med en högre poäng som indikerar närvaron av fler symtom. 2. En aktivitets-/funktionsskala med 15 punkter med poängen 0-30, där ett lågt betyg indikerar god funktion. 3. En 25-punkts QoL-skala fick poängen 0-25, med en hög poäng som indikerar dålig QoL. Dessutom registrerades en totalpoäng genom att summera poängen från de 3 ovanstående skalorna. Symptom- och QoL-skalorna har dikotoma ('Sant'/'Inte sant') svarsalternativ medan Aktivitets-/Funktionsskalan har tregradig ('Kan klara sig själv utan svårighet'/'Kan klara sig själv med svårighet'/ 'Kan inte göra på egen hand') svarsalternativ. CAMPHOR-poängintervallet kan vara från 0 till 80. En minskning av poängen indikerar förbättrad hedstatus.
Baslinje och vecka 8
Förändring från baslinjen vid vecka 8 i resultat på frågeformuläret om behandlingstillfredsställelse- The Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM)
Tidsram: Baslinje och vecka 8
The Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM) är ett frågeformulär med 14 frågor som mäter nivån av tillfredsställelse eller missnöje patienter har med sin studiemedicin inom 4 områden: effektivitet (3 frågor), biverkningar (5 frågor), bekvämlighet (3 frågor). ), och global tillfredsställelse (3 frågor). Med undantag för den första biverkningsfrågan (en ja eller nej-fråga) har alla objekt 5 eller 7 svar som får poäng från 1 (minst nöjd) till 5 eller 7 (mest nöjd). En totalpoäng summeras sedan för varje domän på följande skalor: effektivitet 1-21, biverkningar 1-20, bekvämlighet 1-21 och global tillfredsställelse 1-17. TSQM-poängintervallet kan vara från 0 till 100. Lägre totalpoäng i varje domän indikerar missnöje med studiemedicinen och högre totalpoäng indikerar tillfredsställelse.
Baslinje och vecka 8

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

United Therapeutics

Utredare

  • Huvudutredare: Remzi Bag, MD, Integris Baptist Medical Center
  • Huvudutredare: Evelyn Horn, MD, Weill Medical College of Cornell University
  • Huvudutredare: Teresa DeMarco, MD, University of California, San Francisco

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2007

Primärt slutförande (Faktisk)

1 september 2009

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 februari 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 februari 2007

Första postat (Beräknad)

26 februari 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

3 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 december 2023

Senast verifierad

1 juni 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RIV-PH-410

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Pulmonell arteriell hypertoni

Kliniska prövningar på treprostinil

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera