Studie av PlasmaCap IG hos vuxna och barn med PIDD

Inklusionskriterier:

• Försökspersonen har en bekräftad klinisk diagnos av en PIDD, som kräver behandling med IGIV:
• Ämne/vårdnadshavare har lämnat skriftligt informerat samtycke (och samtycke, i förekommande fall).
• Ämnet är mellan 2 och 70 år.
• Försökspersonen har fått regelbunden IGIV-behandling med 21- eller 28-dagars (±4 dagar) intervall under minst tre månader i följd i en dos mellan 300-900 mg/kg/månad före screening eller;
• Försökspersonen har erhållit kommersiell SCIG i en dos på 300-900 mg/kg/månad enligt vilket doseringsschema som helst under minst 12 på varandra följande veckor före screening. Försökspersoner på SCIG måste ha fått och tolererat IGIV-behandling före SCIG-behandling.
• Försökspersonen har ett dokumenterat dalvärde på ≥500 mg/dL under de 6 månaderna före screening.
• Kvinnor i fertil ålder måste vara villiga att använda en effektiv form av preventivmedel (t.ex. orala preventivmedel) under hela studien, enligt IRB/REB-riktlinjerna.
• Ämnet samtycker till att följa kraven i protokollet.

Exklusions kriterier:

• Personen har sekundär immunbrist.
• Personen har tidigare haft trombotiska händelser, såsom djup ventrombos, hjärtinfarkt, cerebrovaskulär olycka, lungemboli, etc under året före screening.
• Personen har haft en immunglobulinassocierad arteriell eller venös trombotisk/tromboembolisk händelse (TEE) inom 7 dagar efter infusion eller en TEE som inte är associerad med ett immunglobulin inom ett år efter screening.
• Patienten har fått blodprodukter (förutom IGIV, SCIG eller albumin) inom 6 månader efter screening.
• Försökspersonen har anemi (≤8,5 g/dL).
• Personen har nivåer av alaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) >3,0 gånger den övre normalgränsen (ULN).
• Personen har svår neutropeni (≤1 000 neutrofiler per mm3).
• Personen får andra immunsuppressiva eller immunmodulerande läkemedel eller kemoterapi.
• Personen tar eller har tagit prednison inom fyra veckor före screening i ≥0,15 mg/kg/dag i mer än 10 dagar.
• Personen har någonsin haft en allvarlig anafylaktisk reaktion på en blod- eller IgG-produkt.
• Försökspersonen har lymfoid malignitet, leukemi eller någon annan historia av malignitet under de senaste fem åren, förutom skivepitelcancer eller basalcellscancer i huden (inte melanom).
• Personen har hypoalbuminemi, proteinförlorande enteropati eller proteinuri mer än 300 mg/24 timmar förutom för patienter med dokumenterad ortostatisk proteinuri.
• Personen har immunglobulin A (IgA)-brist med kända antikroppar mot IgA.
• Kvinna som är gravid, ammar eller planerar en graviditet under studiens gång (kvinnor som blir gravida under studien kommer att dras tillbaka från studien).
• Varje tillstånd som sannolikt kommer att störa utvärderingen av IMP eller tillfredsställande genomförande av försöket enligt PI:s åsikt.
• Ämnen som kanske inte är kompatibla eller har en historia av bristande efterlevnad enligt PI:s åsikt.