年轻人甲状腺毒症的抗甲状腺药物治疗

甲状腺毒症是儿童和青春期的一种罕见疾病，在英国的发病率约为十万分之一（0-15 岁）。 大多数甲状腺毒症患者患有格雷夫斯病，这是由于自身抗体刺激促甲状腺激素 (TSH) 受体而发生的。 桥本氏甲状腺炎患者在疾病的早期阶段也可能出现甲状腺毒症，偶尔会因为 TSH 受体的激活突变而发展为甲状腺毒症。 许多普通儿科医生都有管理甲状腺毒症患者的经验，但迄今为止尚未制定协助患者护理的国家指南。

儿童和青少年甲状腺毒症没有理想的治疗方法。 甲状腺毒症的三种治疗方式——抗甲状腺药物（ATD）、手术和放射性碘都有明显的缺点。 管理年轻人时需要特别注意的事项包括：

1. ATD 疗程后的低缓解率。
2. 对与甲状腺切除术相关的发病率的担忧。
3. 关于放射性碘的长期安全性的数据不足。

在英国，患有自身免疫性甲状腺毒症的儿童和青少年通常在诊断后接受 ATD 治疗 1 - 4 年。 然后停止治疗，复发的患者返回 ATD 或接受更明确的手术或放射性碘治疗。 如果通过手术切除甲状腺或通过放射性碘消融，则需要终生补充甲状腺激素。

过量的甲状腺激素会对认知功能以及心血管和骨骼健康产生重大不利影响。 因此，非常需要维持临床和生化正常的甲状腺状态。 治疗 ATD 患者时有两种可能的方法。

• “阻断和替代”（联合）疗法——ATD 阻止甲状腺激素的产生，然后在替代剂量中加入甲状腺素。
• “剂量滴定”（适应性）疗法——调整 ATD 的剂量，使激素的产生正常化。

这两种策略都被成人内分泌学家使用，但尚不清楚哪种方法最适合年轻人。

“封锁和替换”方案的潜在优势包括：

• 甲状腺机能亢进或机能减退的发作次数减少，稳定性提高。
• 减少静脉穿刺和就诊次数。
• 更大剂量的抗甲状腺药物后缓解率提高。

剂量滴定方法的潜在优势包括：

• 较低剂量的抗甲状腺药物副作用较少
• 提高对一种而不是两种药物的依从性。 一项主要在成年患者中进行的荟萃分析得出结论，“剂量滴定”是治疗甲状腺毒症的最合适方法，因为 ATD 相关的副作用较少，尽管一组作者随后强调了这项研究的重大局限性。

本研究是一项前瞻性、多中心试验，旨在确定哪种治疗方案——阻断和替代或剂量滴定——是儿童和青春期甲状腺毒症最合适的药物治疗。

• 主要完成日期从 2019 年 1 月更改为 2014 年 11 月
• 研究完成日期从 2019 年 1 月更改为 2015 年 11 月