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扩大预防 1) 儿童遗传性血管性水肿 (HAE) 和 2) 青少年和成人非组胺能血管性水肿与正常 C1 抑制剂 (C1-INH) 的急性发作

2023年7月20日 更新者：Shire

扩展访问计划：用于预防 2 至 2 岁儿科患者遗传性血管性水肿 (HAE) 急性发作的 Lanadelumab

扩大准入计划允许人们以同情为由获得未经许可的治疗。 Lanadelumab，也称为 TAK-743，是一种有助于预防血管性水肿发作的药物。 这个扩展的访问计划使这些医疗需求未得到满足的参与者能够在完成 SHP643-301（NCT04070326；SPRING 研究）或 TAK-743-3001（NCT04444895）研究和潜在许可之间的过渡期间继续接受 lanadelumab针对相应年龄组和/或治疗的 lanadelumab。

研究概览

地位

不再可用

条件

干预/治疗

研究类型

扩展访问

扩展访问类型

  • 个体患者

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1G6C6
        • Yang Medicine
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1125
        • Semmelweis Egyetem.
  • 德国
      • Berlin、德国、10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin.
      • Frankfurt、德国、60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat.
      • Moerfelden-Walldorf、德国、64546
        • Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • 美国
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Santa Monica、California、美国、90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek、California、美国、94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Kansas
      • Overland Park、Kansas、美国、66211
        • Henry J. Kanarek- Allergy, Asthma & Immunology
    • Maryland
      • Chevy Chase、Maryland、美国、20815
        • Institute for Asthma and Allergy
      • Chevy Chase、Maryland、美国、20815
        • Institute Asthma and Allergy
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109-5008
        • University of Michigan Allergy and Immunology Specialty Clinic
    • New Jersey
      • Belleville、New Jersey、美国、07109
        • Hudson-Essex Allergy
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28277
        • Clinical Research Center of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45231
        • Bernstein Clinical Research Center
      • Columbus、Ohio、美国、43235
        • Optimed Research, LTD
      • Toledo、Ohio、美国、43617
        • Toledo Institute of Clinical Research Asthma & Allergy Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75231
        • AARA Research Center
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28046
        • Hospital Universitario La Paz. Paseo de la Castellana

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

7个月 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不适用

描述

纳入标准：

TAK-743-6001 研究（HAE 急性发作）：

  • 儿科参与者，2 至
  • 参与者没有合适的替代治疗方案，无法进入 lanadelumab 临床试验
  • 参与者的父母/法定监护人了解扩展访问计划的性质，并且可以在治疗前为孩子提供书面知情同意书（在适当情况下征得孩子的同意）
  • 参与者没有以下任何肝功能测试异常：丙氨酸转氨酶 (ALT) 大于 (>)3x 正常上限 (ULN)，或天冬氨酸转氨酶 (AST) >3x ULN，或总胆红素 >2x ULN（除非胆红素升高是吉尔伯特综合症的结果）
  • 参与者没有任何研究者认为可能危及他们安全的情况
  • 参与者对 lanadelumab 或其成分没有已知的超敏反应
  • 参与者（大于或等于 > 或 = 6 岁）和/或护理人员愿意在家中自行管理 lanadelumab，并且在 SHP643-301 (SPRING) 研究期间接受过有关自我管理的书面培训

仅限有生育潜力的女性参与者：

  • 参与者已同意在扩展访问计划期间和完成后 70 天内禁欲或同意遵守本协议的适用避孕要求；
  • 参与者没有怀孕或哺乳

注：不满足以上条件的参赛者将被排除在外。

---------------------------------------------- ----------

TAK-743-5012 研究（非组胺能血管性水肿与正常 C1 抑制剂 (C1-INH) 的急性发作）：

  • 参与者已完成 TAK-743-3001 研究的治疗期（所有访问 14 评估均已完成）。
  • 参与者正在证明从 lanadelumab 治疗中持续获益。
  • 参与者和/或父母/法定监护人被告知扩展访问计划的性质，并可以在治疗前为他们自己或孩子提供书面知情同意书（在适当情况下征得孩子的同意）。
  • 参与者没有任何条件，包括研究人员认为可能危及他们安全的实验室测试。
  • 参与者对 lanadelumab 或其成分没有已知的超敏反应。
  • 参与者和/或护理人员愿意在家中自行管理 lanadelumab 并在研究 TAK-743-3001 期间接受过关于自我管理的书面培训，或者参与者和/或护理人员愿意在家中自行管理 lanadelumab 并将接受根据协议在前两次剂量管理中进行培训。

仅限有生育能力的女性参与者：

  • 参与者已同意在扩展访问计划期间和最后一剂完成后的 70 天内禁欲或同意遵守本协议的适用避孕要求。
  • 参与者没有怀孕或哺乳。

仅限男性参与者：

  • 参与者已同意在扩展访问计划期间和最后一剂 lanadelumab 后 70 天内遵守本协议的适用避孕要求
  • 参与者已同意在项目过程中以及最后一剂 lanadelumab 后的 70 天内不捐献精子。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Shire

合作者

Takeda Development Center Americas, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

2020年10月1日

首先提交符合 QC 标准的

2020年10月1日

首次发布 (实际的)

2020年10月12日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2023年7月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年7月20日

最后验证

2023年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TAK-743-6001
  • TAK-743-5012 (其他标识符：Takeda)

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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