Basket Study para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética de Iptacopan (LNP023) em distúrbios hematológicos benignos autoimunes

Critério de inclusão:

Todas as Coortes:

• Consentimento informado por escrito
• A vacinação contra as infecções por Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae é necessária e a vacinação contra a infecção por Haemophilus influenzae é recomendada antes do início do tratamento.
• Peso mínimo de 35kg

Critérios de inclusão específicos da Coorte 1:

• Participantes com diagnóstico de PTI primária persistente ou crônica
• Os participantes devem ter recebido pelo menos 1 terapia anterior única administrada com a intenção de tratar ITP
• Trombocitopenia sustentada

Critérios de inclusão específicos da Coorte 2:

• Participantes com diagnóstico de DAC primária
• Os participantes devem ter recebido pelo menos 1 terapia anterior única administrada com a intenção de tratar DAC
• Evidência laboratorial de hemólise em curso
• Anemia sustentada

Critério de exclusão:

Todas as coortes:

• Uso de outros medicamentos experimentais no momento da inscrição, ou dentro de 5 meias-vidas após a inscrição, ou dentro de 30 dias, o que for mais longo; ou mais, se exigido pelos regulamentos locais
• Uso passado ou concomitante de medicamentos proibidos pelo protocolo
• Deficiência de complemento hereditária ou adquirida conhecida ou suspeita
• História de imunodeficiência primária ou secundária, incluindo resultado positivo de teste de HIV
• Infecção crônica pelo vírus da hepatite B ou C
• História de infecções invasivas recorrentes causadas por organismos encapsulados, incluindo Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae ou Haemophilus influenzae
• Presença ou suspeita de qualquer infecção ativa dentro de 14 dias antes da primeira administração do medicamento do estudo.
• Qualquer condição médica considerada provável de interferir na participação do participante no estudo
• Qualquer doença maligna diagnosticada nos últimos 5 anos, com exceção de câncer de pele não melanoma localizado, câncer cervical in situ ou, para DAC, distúrbio linfoproliferativo de baixo grau.
• Histórico de transplante de medula óssea/células-tronco hematopoiéticas ou órgãos sólidos.
• Mulheres com potencial para engravidar, definidas como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar, a menos que estejam usando métodos eficazes de contracepção durante a administração do medicamento experimental e por 1 semana após a última dose de iptacopan
• Sangramento grave ativo ou história de hemorragia intracraniana.
• Doença hepática ou lesão hepática indicada por testes de função hepática anormais.
• Comorbidades concomitantes graves de condições médicas instáveis.

Critérios de exclusão específicos da Coorte 1:

• PTI secundária, que pode surgir no contexto de certos distúrbios autoimunes, síndromes de imunodeficiência, infecções, malignidades e tratamentos medicamentosos
• Nenhuma terapia de base dirigida ao ITP é permitida, com exceção de um agonista do receptor de trombopoietina ou corticosteróide de baixa dose, desde que a dosagem esteja estável por pelo menos 4 semanas antes da primeira dose de iptacopan
• Laboratórios de triagem de coagulação anormal

Critérios de exclusão específicos da Coorte 2:

• Síndrome de aglutinina fria secundária, que pode surgir no contexto de certas infecções, distúrbios autoimunes e malignidades (com exceção de um distúrbio linfoproliferativo de baixo grau)
• Nenhuma terapia de fundo dirigida por CAD é permitida

Critérios adicionais de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.