Étude de panier pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la PK d'Iptacopan (LNP023) dans les troubles hématologiques auto-immuns bénins

Critère d'intégration:

Toutes les cohortes :

• Consentement éclairé écrit
• La vaccination contre les infections à Neisseria meningitidis et Streptococcus pneumoniae est obligatoire et la vaccination contre l'infection à Haemophilus influenzae est recommandée avant le début du traitement.
• Poids d'au moins 35 kg

Critères d'inclusion spécifiques à la cohorte 1 :

• Participants avec un diagnostic de PTI primaire persistant ou chronique
• Les participants doivent avoir reçu au moins 1 traitement antérieur unique administré avec l'intention de traiter le PTI
• Thrombocytopénie soutenue

Critères d'inclusion spécifiques à la cohorte 2 :

• Participants avec un diagnostic de coronaropathie primaire
• Les participants doivent avoir reçu au moins 1 traitement antérieur unique administré avec l'intention de traiter la coronaropathie
• Preuve en laboratoire d'une hémolyse en cours
• Anémie soutenue

Critère d'exclusion:

Toutes les cohortes :

• Utilisation d'autres médicaments expérimentaux au moment de l'inscription, ou dans les 5 demi-vies suivant l'inscription, ou dans les 30 jours, selon la période la plus longue ; ou plus si requis par les réglementations locales
• Utilisation passée ou concomitante de médicaments interdits par le protocole
• Déficit connu ou suspecté en complément héréditaire ou acquis
• Antécédents d'immunodéficience primaire ou secondaire, y compris un résultat de test VIH positif
• Infection chronique par le virus de l'hépatite B ou C
• Antécédents d'infections invasives récurrentes causées par des organismes encapsulés, y compris Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae ou Haemophilus influenzae
• Présence ou suspicion d'une infection active dans les 14 jours précédant la première administration du médicament à l'étude.
• Toute condition médicale jugée susceptible d'interférer avec la participation du participant à l'étude
• Toute maladie maligne diagnostiquée au cours des 5 dernières années, à l'exception d'un cancer de la peau non mélanique localisé, d'un cancer du col de l'utérus in situ ou, pour la coronaropathie, d'un trouble lymphoprolifératif de bas grade.
• Antécédents de greffe de moelle osseuse/cellules souches hématopoïétiques ou d'organe solide.
• Femmes en âge de procréer, définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, à moins qu'elles n'utilisent des méthodes de contraception efficaces pendant l'administration du médicament expérimental et pendant 1 semaine après la dernière dose d'iptacopan
• Saignement sévère actif ou antécédent d'hémorragie intracrânienne.
• Maladie du foie ou atteinte du foie indiquée par des tests de la fonction hépatique anormaux.
• Comorbidités concomitantes graves de conditions médicales instables.

Critères d'exclusion spécifiques à la cohorte 1 :

• PTI secondaire, pouvant survenir dans le cadre de certains troubles auto-immuns, syndromes d'immunodéficience, infections, tumeurs malignes et traitements médicamenteux
• Aucun traitement de fond dirigé vers le PTI n'est autorisé, à l'exception d'un agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine ou d'un corticostéroïde à faible dose, tant que la posologie est stable pendant au moins 4 semaines avant la première dose d'iptacopan
• Laboratoires de dépistage de la coagulation anormale

Critères d'exclusion spécifiques à la cohorte 2 :

• Syndrome secondaire des agglutinines froides, pouvant survenir dans le cadre de certaines infections, maladies auto-immunes et tumeurs malignes (à l'exception d'un trouble lymphoprolifératif de bas grade)
• Aucune thérapie de fond dirigée par CAD n'est autorisée

Des critères d'inclusion/exclusion supplémentaires définis par le protocole peuvent s'appliquer.