Basket-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und PK von Iptacopan (LNP023) bei gutartigen hämatologischen Autoimmunerkrankungen

Einschlusskriterien:

Alle Kohorten:

• Schriftliche Einverständniserklärung
• Eine Impfung gegen Neisseria meningitidis- und Streptococcus pneumoniae-Infektionen ist erforderlich, und eine Impfung gegen eine Haemophilus influenzae-Infektion wird vor Beginn der Behandlung empfohlen.
• Gewicht von mindestens 35 kg

Spezifische Einschlusskriterien für Kohorte 1:

• Teilnehmer mit der Diagnose einer persistierenden oder chronischen primären ITP
• Die Teilnehmer müssen mindestens 1 einzigartige vorherige Therapie erhalten haben, die mit der Absicht verabreicht wurde, ITP zu behandeln
• Anhaltende Thrombozytopenie

Spezifische Einschlusskriterien für Kohorte 2:

• Teilnehmer mit einer Diagnose einer primären KHK
• Die Teilnehmer müssen mindestens 1 einzigartige vorherige Therapie erhalten haben, die mit der Absicht verabreicht wurde, KHK zu behandeln
• Labornachweis einer anhaltenden Hämolyse
• Anhaltende Anämie

Ausschlusskriterien:

Alle Kohorten:

• Verwendung anderer Prüfpräparate zum Zeitpunkt der Registrierung oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten nach Registrierung oder innerhalb von 30 Tagen, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist; oder länger, wenn die örtlichen Vorschriften dies erfordern
• Frühere oder gleichzeitige Einnahme von Medikamenten, die durch das Protokoll verboten sind
• Bekannter oder vermuteter erblicher oder erworbener Komplementmangel
• Vorgeschichte einer primären oder sekundären Immunschwäche, einschließlich eines positiven HIV-Testergebnisses
• Chronische Infektion mit dem Hepatitis B- oder C-Virus
• Geschichte von wiederkehrenden invasiven Infektionen, die durch eingekapselte Organismen verursacht wurden, einschließlich Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae oder Haemophilus influenzae
• Vorhandensein oder Verdacht auf eine aktive Infektion innerhalb von 14 Tagen vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments.
• Jeglicher medizinischer Zustand, der wahrscheinlich die Teilnahme des Teilnehmers an der Studie beeinträchtigt
• Jede bösartige Erkrankung, die innerhalb der letzten 5 Jahre diagnostiziert wurde, mit Ausnahme von lokalisiertem Nicht-Melanom-Hautkrebs, In-situ-Zervixkrebs oder, für CAD, einer niedriggradigen lymphoproliferativen Erkrankung.
• Vorgeschichte einer Knochenmark-/hämatopoetischen Stammzellen- oder soliden Organtransplantation.
• Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als alle Frauen, die physiologisch in der Lage sind, schwanger zu werden, es sei denn, sie wenden während der Dosierung des Prüfpräparats und für 1 Woche nach der letzten Iptacopan-Dosis wirksame Verhütungsmethoden an
• Aktive schwere Blutungen oder Vorgeschichte von intrakraniellen Blutungen.
• Lebererkrankung oder Leberschädigung, wie durch abnormale Leberfunktionstests angezeigt.
• Schwere gleichzeitige Komorbiditäten instabiler medizinischer Zustände.

Spezifische Ausschlusskriterien für Kohorte 1:

• Sekundäre ITP, wie sie im Zusammenhang mit bestimmten Autoimmunerkrankungen, Immunschwäche-Syndromen, Infektionen, bösartigen Erkrankungen und medikamentösen Behandlungen auftreten können
• Keine ITP-gerichtete Hintergrundtherapie zulässig, mit Ausnahme entweder eines Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten oder eines niedrig dosierten Kortikosteroids, solange eine stabile Dosierung für mindestens 4 Wochen vor der ersten Iptacopan-Dosis vorliegt
• Screening-Labore für abnormale Gerinnung

Spezifische Ausschlusskriterien für Kohorte 2:

• Sekundäres Kälteagglutininsyndrom, wie es im Zusammenhang mit bestimmten Infektionen, Autoimmunerkrankungen und Malignomen auftreten kann (mit Ausnahme einer niedriggradigen lymphoproliferativen Erkrankung)
• Keine CAD-gesteuerte Hintergrundtherapie zulässig

Es können zusätzliche protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.