자가면역 양성 혈액 질환에서 입타코판(LNP023)의 효능, 안전성 및 PK를 평가하기 위한 바스켓 연구

포함 기준:

모든 코호트:

• 서면 동의서
• Neisseria meningitidis 및 Streptococcus pneumoniae 감염에 대한 예방 접종이 필요하며 Haemophilus influenzae 감염에 대한 예방 접종은 치료 시작 전에 권장됩니다.
• 최소 35kg의 무게

코호트 1 특정 포함 기준:

• 지속성 또는 만성 일차 ITP 진단을 받은 참여자
• 참가자는 ITP를 치료할 의도로 관리된 최소 1개의 고유한 이전 요법을 받았어야 합니다.
• 지속적인 혈소판 감소증

코호트 2 특정 포함 기준:

• 일차 CAD 진단을 받은 참여자
• 참가자는 CAD를 치료할 의도로 관리된 최소 1개의 고유한 이전 요법을 받았어야 합니다.
• 진행중인 용혈의 실험실 증거
• 지속적인 빈혈

제외 기준:

모든 코호트:

• 등록 당시 또는 등록 반감기 5일 이내 또는 30일 이내 중 더 긴 기간 동안 다른 시험용 약물 사용 현지 규정에서 요구하는 경우 그 이상
• 프로토콜에 의해 금지된 약물의 과거 또는 병용 사용
• 알려진 또는 의심되는 유전적 또는 후천적 보체 결핍
• 양성 HIV 검사 결과를 포함하여 1차 또는 2차 면역결핍 병력
• B형 또는 C형 간염 바이러스에 의한 만성 감염
• Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae 또는 Haemophilus influenzae를 포함하여 캡슐화된 유기체로 인한 재발성 침습성 감염의 병력
• 첫 번째 연구 약물 투여 전 14일 이내에 임의의 활성 감염의 존재 또는 의심.
• 참가자의 연구 참여를 방해할 가능성이 있는 것으로 간주되는 모든 의학적 상태
• 국소 비흑색종 피부암, 상피내 자궁경부암 또는 CAD의 경우 저등급 림프증식성 장애를 제외하고 지난 5년 이내에 진단된 모든 악성 질환.
• 골수/조혈 줄기 세포 또는 고형 장기 이식의 병력.
• 임상시험용 약물을 투여하는 동안 및 마지막 입타코판 투여 후 1주 동안 효과적인 피임 방법을 사용하지 않는 한, 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의되는 가임 여성
• 활성 중증 출혈 또는 두개내 출혈 병력.
• 간 질환 또는 비정상적인 간 기능 검사에서 나타나는 간 손상.
• 불안정한 의학적 상태의 심각한 동반이환.

코호트 1 특정 배제 기준:

• 특정 자가면역 장애, 면역결핍 증후군, 감염, 악성 종양 및 약물 치료 환경에서 발생할 수 있는 이차 ITP
• 트롬보포이에틴 수용체 작용제 또는 저용량 코르티코스테로이드를 제외하고 첫 번째 입타코판 투여 전 최소 4주 동안 안정적인 용량인 한 ITP 관련 배경 요법은 허용되지 않습니다.
• 이상응고검사실

코호트 2 특정 배제 기준:

• 특정 감염, 자가면역 장애 및 악성 종양(저등급 림프증식성 장애 제외)의 환경에서 발생할 수 있는 이차성 한랭 응집소 증후군
• CAD 관련 배경 치료는 허용되지 않습니다.

추가 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.