改良阿特金斯饮食与托吡酯治疗激素治疗难治性癫痫痉挛的儿童：一项随机开放标签研究 (TOPAMAD)

婴儿癫痫痉挛综合征，以前称为韦斯特综合征，是一种严重且难以治疗的婴幼儿癫痫综合征。 这种情况的一线选择包括激素治疗，即促肾上腺皮质激素 (ACTH) 或口服皮质类固醇和/或氨己烯酸。 这些对 45%-55% 的患者有效。 然而，这些都与显着的副作用和高复发率相关。 托吡酯、唑尼沙胺和左乙拉西坦等新药也已接受评估；但还没有随机试验来评估这些药物的功效。 托吡酯是用于治疗癫痫痉挛最常用的二线药物之一。

生酮饮食（KD）是一种高脂肪、低碳水化合物、充足蛋白质的饮食，是治疗顽固性癫痫儿童的一种既定、有效的非药物治疗方法。 尽管生酮饮食非常有效，但在实施过程中存在实际限制，导致需要替代方法。 改良阿特金斯饮食是生酮饮食的限制较少的变体。 与生酮饮食相比，这种饮食更可口且更容易接受。 最近的一项随机对照试验显示，改良的阿特金斯饮食对一线治疗难治性癫痫痉挛的儿童有效，该试验比较了添加饮食与继续单独服用抗癫痫药物。 4 周结束时，饮食组中有 11 名儿童不再出现痉挛，而对照组则没有 (P ≤ .001)。

本研究计划在一项随机开放标签研究中，比较托吡酯（一种常用的二线药物）与改良阿特金斯饮食对激素治疗难治性癫痫痉挛儿童的疗效和耐受性。 研究结果将指导临床医生针对激素治疗难治性癫痫痉挛儿童采取最佳选择。