小于胎龄儿的临床试验

脑淀粉样血管病 | 铁质沉着症

法国

多发性硬化症

滤泡性淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 惰性非霍奇金淋巴瘤 | 淋巴浆细胞性淋巴瘤（伴或不伴华氏巨球蛋白血症）

日本

黑色素瘤 | 肉瘤 | 淋巴瘤 | 头颈癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 膀胱癌 | 三阴性乳腺癌 | IDH1 突变实体瘤 | IDH1 突变或 MGMT 甲基化复发性 HGG（未招募）

美国

晚期肾脏疾病 | 法布里病 | 肾透析

法国

法布里病

美国

法布里病

法国

败血症 | 烧伤 | 感染性休克 | 创伤 | 传染病 | 胰腺炎 | 急性呼吸窘迫综合征 | 肝移植；并发症 | 药物过量 | 急性肝衰竭 | 心源性休克 | 横纹肌溶解症 | 急性慢性肝衰竭 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 体外生命支持 | 术后血管麻痹综合征 | 嵌合抗原受体 T 细胞疗法 (CAR-T) 细胞因子释放综合征 (CRS) | 术后心内膜炎

西班牙, 意大利, 德国, 葡萄牙

PFO - 卵圆孔未​​闭 | VSD - 肌性室间隔缺损 | PIVSD - 梗死后肌性室间隔缺损 | ASD-- 房间隔缺损

西班牙, 德国, 波兰, 法国, 意大利, 荷兰, 瑞士

淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤

美国

肉瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤

美国

原发性骨髓纤维化 | 原发性血小板增多症 | I期多发性骨髓瘤 | II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴... 及其他条件

美国

囊性纤维化 | 淋巴管平滑肌瘤病 | 慢性阻塞性肺病 | 支气管哮喘 | 过敏性肺炎 | 间质性肺病 | 慢性呼吸系统疾病

俄罗斯联邦

慢性肉芽肿病 (CGD) | X 连锁严重联合免疫缺陷 (XSCID) | 白细胞粘附缺陷 1 (LAD) | 移植物抗宿主病 (cGvHD)

美国

血红蛋白病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 代谢紊乱 | 原发性免疫缺陷病 | 遗传性骨髓衰竭综合征

美国

干燥-拉森综合症 (SLS)

美国

舍格伦-拉森综合症

美国

中风 | 多发性硬化症 | 颅脑外伤 | 囊性纤维化 | 吉兰-巴利综合征 | 运动神经元病

英国

心肌梗塞 | 心脏疾病 | 心脏衰竭 | 中风 | 囊性纤维化 | 心力衰竭，舒张期 | 心力衰竭，收缩压 | 左心室功能不全 | 囊性纤维化相关糖尿病 | 囊性纤维化胃肠道疾病 | 胰腺囊性纤维化 | 囊性纤维化，肺部 | 囊性纤维化修饰剂 1

丹麦

皮肤癌 | 基底细胞痣综合征 | 色素干皮病

奥地利

婴儿广泛性动脉钙化 | 常染色体隐性低血磷性佝偻病 2 型

美国

爱滋病毒感染 | 未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | I期多发性骨髓瘤 | II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急... 及其他条件

美国

生活质量 | 嗅觉丧失 | SARS-CoV-2 | 新冠肺炎 | 嗅觉障碍 | 小儿体 | 嗅觉障碍

英国

青光眼 | 年龄相关性黄斑变性 | 黄斑变性 | 色素性视网膜炎 | Leber 遗传性视神经病变 | 视神经萎缩 | 失明 | 视神经病变 | 视力，低 | 视网膜疾病 | 斯塔加特病 | 黄斑病变 | 视网膜病变 | 视神经疾病 | 非动脉炎性缺血性视神经病变 | 失明之夜 | 部分视力丧失 | 视网膜萎缩

美国, 阿拉伯联合酋长国

原发性骨髓纤维化 | I期多发性骨髓瘤 | II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴... 及其他条件

美国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 难治性霍奇金淋巴瘤 | 继发性急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 治疗相关的急性髓性白血病 | 治疗相关性骨髓增生异常综合征 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 急性双表型白血病 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 难治性小淋巴细胞淋巴瘤 | DS II 期浆细胞骨髓瘤 | DS III 期浆细胞骨髓瘤 | 缓解期急性髓性白血病 | 具有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤 | ISS III 期浆细胞骨髓瘤 | 加速期慢性粒细胞白血病... 及其他条件

美国

体位性心动过速综合征 | 自主神经病变 | 小纤维神经病 | Ehlers-Danlos 综合征过度活动型

德国

沮丧 | 压力，心理 | 失智 | 痴呆症，血管 | 寂寞 | 自我效能感 | 痴呆症，混合 | 医疗保健利用 | 老年痴呆症 | 阿尔茨海默型痴呆 | 社交隔离 | 痴呆症，多发梗塞 | 痴呆症，路易体 | 帕金森病痴呆症 | 额叶痴呆症 | 额颞痴呆 | 痴呆症、艾滋病毒

美国

II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴... 及其他条件

美国

沮丧 | 疲劳 | 原发性骨髓纤维化 | I期多发性骨髓瘤 | II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13... 及其他条件

美国

法布里病 | 肥厚型心肌病 | 左心室肥大

中国

法布里病 | 肾病

法国

脑淀粉样血管病

法国

骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤

美国

缺血性中风 | 脑淀粉样血管病 | 脑出血

德国

疼痛 | 淋巴瘤 | 白血病 | 疲劳 | 小肠癌 | 癌症幸存者 | 焦虑症 | 癌症的社会心理影响及其治疗 | 淋巴增生性疾病 | 继发于成人癌症治疗的长期影响

美国

认知能力下降 | 脑淀粉样血管病 | 脑出血 | 高血压出血，颅内

荷兰

线粒体疾病 | 法布里病 | 代谢性疾病 | 戈谢病 | 庞贝病

加拿大

法布里病

西班牙, 美国, 日本, 澳大利亚, 法国, 葡萄牙

法布里病

瑞士

研究重点：法布里病在 CKD 人群中的患病率

奥地利

左心室肥大

比利时

复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | 隆突性皮肤纤维肉瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人骨外粘液样软骨肉瘤 | 成人骨外骨肉瘤 | 成人纤维肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人脂肪肉瘤 | 成人恶性间充质瘤 | 成人恶性周围神经鞘瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 儿童血管肉瘤 | 儿童上皮样肉瘤 | 儿童纤维肉瘤 | 儿童平滑肌肉瘤 | 儿童脂肪肉瘤 | 儿童恶性间充质瘤 | 儿童滑膜肉瘤 | 转移性儿童软组织肉瘤 | 未经治疗的儿童横纹肌肉瘤 | 儿童恶性周围神经鞘瘤 | 成人未分化高级多形性骨肉瘤 | 儿童促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 儿童多形性横纹肌肉瘤 | 具有混合... 及其他条件

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肾癌 | 腺癌 | 肾细胞癌 | 宫颈癌 | 急性髓性白血病 | 胃癌 | 乳腺癌 | 头颈肿瘤 | 鼻咽癌 | 胶质母细胞瘤 | 星形细胞瘤 | 多发性骨髓瘤 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 输卵管癌 | 肺癌 | 骨癌 | 骨肉瘤 | 直肠癌 | 前列腺癌 | 华氏巨球蛋白血症 | 急性淋巴细胞白血病 | 脑肿瘤 | 神经内分泌肿瘤 | 间皮瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 外阴癌 | 胆管癌 | 胆管癌 | 慢性粒细胞白血病 | 膀胱癌 | 皮肤癌 | 软骨肉瘤 | 结肠癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 卡波西肉瘤 | 甲状腺癌 | 肛门癌 | 脂肪肉瘤 | 输尿管癌 | 肝癌 | 嗜铬细胞瘤 | 阴道癌 | 脑干肿瘤 | 类癌瘤 | 阴茎癌 | 舌癌 | 胰腺癌 | 滑膜肉瘤 | 肾上腺癌 | 咽癌 | 喉癌 | 甲状旁腺肿瘤 | 多发性内分泌肿瘤 | 子宫癌 | 腺囊性癌 | 阑尾癌 | 肉瘤、软组织 | 中枢神经系统癌症 | 食管癌 | 结肠癌 | 睾丸癌 | 睾丸癌 | 腮腺肿瘤 | 唾液腺癌 | 肝癌 | 不明原发肿瘤 | 晚期癌症 | 胸腺癌 | ... 及其他条件

美国

先天性骨髓衰竭综合征 | 炎症条件 | 原发性免疫缺陷 (PID) | 遗传性代谢紊乱 (IMD) | 遗传性贫血 | 系统性幼年特发性关节炎 (sJIA)

美国

哮喘 | 1 型糖尿病 | 过敏性鼻炎 | 囊性纤维化 | 肺病 | 特应性皮炎 | 食物过敏 | 过敏性哮喘 | 鼻结膜炎 | 原发性纤毛运动障碍 | 身材矮小

西班牙

范可尼贫血 | 遗传性骨髓衰竭综合征

美国

囊性纤维化 | 原发性纤毛运动障碍 | 卡塔格内综合症 | 假性醛固酮增多症

美国, 加拿大

脑瘫 | 癌症 | HIV爱滋病 | 肌营养不良症 | 囊性纤维化 | 心脏异常 | 巴顿病

伊拉克

肺部疾病 | 囊性纤维化 | 肺病 | 抗生素耐药性感染 | 呼吸道疾病 | 囊性纤维化肺部恶化 | 肺部炎症 | 伯克霍尔德菌感染 | 肺部感染 | 多重抗生素耐药性 | 肺部炎症 | 肺部感染假单胞菌 | 囊性纤维化肺 | 囊性纤维化恶化 | 肺;感染，非典型分枝杆菌 | 洋葱伯克霍尔德菌感染

英国