Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výzkumná studie Aralast NP u nového nástupu diabetu (RETAIN) - část II (RETAIN)

30. prosince 2014 aktualizováno: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Vliv intravenózního alfa-1 antitrypsinu na zachování funkce beta-buněk u nově vzniklého diabetes mellitus 1. typu (ITN041AI) – část II

Aralast NP (alfa-1 antitrypsin, AAT), inhibitor alfa-1 proteinázy (lidský), byl lékem, který měl být testován v této klinické studii. Aralast NP je protizánětlivý lék, který ovlivňuje buňky, o kterých se předpokládá, že se podílejí na rozvoji diabetes mellitus 1. typu (T1DM, T1D). Tato studie, známá jako RETAIN, byla plánována jako dvoudílná, aby prozkoumala účinek Aralast NP na zachování funkce beta buněk a určila, zda by intervence zpomalila progresi diabetu 1. typu.

Část I této studie (NCT 01183468) byla otevřená studie bezpečnosti a úrovně dávky sestávající ze dvou skupin. Po dokončení části I, včetně uspokojivé bezpečnostní revize, měl začít zápis do části II. Část II byla navržena jako dvouramenná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie a účastníci měli být náhodně rozděleni buď do skupiny s Aralast NP, nebo do skupiny s placebem.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

T1D je autoimunitní onemocnění. To znamená, že váš imunitní systém (část vašeho těla, která pomáhá bojovat s infekcemi) omylem napadá buňky produkující inzulín (beta buňky ve slinivce břišní). Jak jsou beta buňky ničeny vašimi imunitními buňkami, vaše schopnost produkovat inzulín se snižuje. Inzulín pomáhá udržovat normální hladinu glukózy v krvi.

Jedinci s T1D, kteří mají schopnost produkovat část svého vlastního inzulínu (i když stále potřebují užívat inzulín), mohou být schopni dosáhnout lepší kontroly glukózy než lidé, kteří neprodukují žádný inzulín. Bylo prokázáno, že lepší kontrola glukózy snižuje dlouhodobé komplikace diabetu. Předchozí výzkum ukázal, že podávání léků ovlivňujících imunitní systém brzy po diagnostikování diabetu 1. typu může zastavit, oddálit nebo snížit destrukci beta buněk, což vede k lepší kontrole glukózy.

U myších modelů onemocnění bylo prokázáno, že inhibitory alfa-1 proteinázy zvrátijí nově vzniklý diabetes a navozují stav autotolerance. Klinická studie RETAIN byla určena ke zkoumání účinku Aralast NP na zachování funkce beta buněk a zpomalení progrese T1D.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Barbara Davis Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
        • Yale University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30309
        • Atlanta Diabetes Associates
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Prince Frederick, Maryland, Spojené státy, 20678
        • Calvert Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Joslin Diabetes Center
      • Worchester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10027
        • Columbia University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadephia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Cetero Research San Antonio

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza diabetu 1. typu (T1D) během posledních 100 dnů
  • Pozitivní na alespoň jednu autoprotilátku související s diabetem (anti-GAD; anti-inzulín, pokud byl získán do 10 dnů od zahájení inzulínové terapie; protilátka IA-2 a/nebo ICA nebo ZnT8)
  • Maximální hladina stimulovaného C-peptidu vyšší než (>) 0,2 pmol/ml po testu tolerance smíšeného jídla (MMTT)

Kritéria vyloučení:

  • Závažné aktivní onemocnění (hepatitida, srdeční nebo plicní onemocnění, hypertenze, imunodeficience)
  • Anamnéza jakéhokoli krvácení nebo nedostatků srážecích faktorů nebo mrtvice
  • Anamnéza vaskulárního onemocnění nebo významných vaskulárních abnormalit
  • Pozitivní sérologická expozice viru hepatitidy B (HBV), viru hepatitidy C (HCV), viru lidské imunodeficience (HIV) nebo toxoplazmóze
  • Klinicky aktivní infekce virem Epstein-Barrové (EBV), cytomegalovirem (CMV) nebo tuberkulózou (TB)
  • Předchozí nebo současné užívání perorálních, inhalačních nebo intranazálních glukokortikoidů nebo jakýchkoli léků, o kterých je známo, že způsobují významnou, pokračující změnu v průběhu T1D nebo imunologického stavu
  • Předchozí léčba alfa1-antitrypsinem (AAT) nebo přecitlivělost na AAT nebo produkty získané z lidské plazmy
  • Současné nebo předchozí (během posledních 30 dnů) užívání metforminu, sulfonylmočovin, glinidů, thiazolidindionů, exenatidu, liraglutidu, inhibitorů DPP-IV nebo amylinu
  • Současné užívání jakýchkoli léků, o nichž je známo, že ovlivňují glukózovou toleranci (např.
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící nebo nejsou ochotny odložit těhotenství během účasti ve studii
  • Nedostatek imunoglobulinu A (IgA).
  • Nekontrolovaná hypertenze
  • Současná život ohrožující malignita
  • Jakákoli podmínka, která podle názoru zkoušejícího může ohrozit účast ve studii nebo může zmást interpretaci výsledků studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NP Aralast
Účastníci budou dostávat Aralast NP (90 mg/kg) intravenózně jednou týdně po dobu 12 týdnů.
Lék: NP Aralast
Účastníci budou dostávat IV infuze Aralast NP (90 mg/kg) jednou týdně po dobu 12 týdnů.
Ostatní jména:
  • AAT
  • Lidský inhibitor alfa 1-proteinázy
  • Alfa, antitrypsin
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci budou dostávat placebo intravenózně jednou týdně po dobu 12 týdnů.
Lék: Placebo
Účastníci budou dostávat IV infuze placeba jednou týdně po dobu 12 týdnů.
Ostatní jména:
  • Placebo pro NP Aralast

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Test tolerance smíšeného jídla (MMTT) – 2hodinová stimulovaná oblast C-peptidu pod křivkou (AUC)
Časové okno: 52. týden
52. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
MMTT-stimulovaný vrchol a 4hodinová AUC C-peptidu
Časové okno: 52. a 104. týden
52. a 104. týden
MMTT-stimulovaná 2hodinová AUC C-peptidu hodnocená v průběhu času
Časové okno: Týdny 0, 14, 26, 52 a 104
Týdny 0, 14, 26, 52 a 104
Užívání inzulínu v jednotkách na kilogram tělesné hmotnosti za den
Časové okno: 52. a 104. týden
52. a 104. týden
Hypoglykemické příhody vyskytující se od randomizace do konce pokusu
Časové okno: Po celou dobu Studie
Po celou dobu Studie
Hladiny glykosylovaného hemoglobinu (HbA1c).
Časové okno: 52. a 104. týden
52. a 104. týden
Vznik anti-alfa 1-antitrypsinu (AAT) protilátek
Časové okno: Po celou dobu Studie
Po celou dobu Studie
Frekvence a závažnost všech nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Po celou dobu studia
Po celou dobu studia
Změny hladin D-dimerů indikující změnu rovnováhy koagulant/antikoagulant
Časové okno: Po celou dobu studia
Po celou dobu studia
Farmakokinetické parametry Aralast NP
Časové okno: Po celou dobu studia
Po celou dobu studia

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Spolupracovníci

Juvenile Diabetes Research Foundation
Immune Tolerance Network (ITN)

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Gordon Weir, MD, Joslin Diabetes Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. srpna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. srpna 2010

První zveřejněno (Odhad)

17. srpna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

31. prosince 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. prosince 2014

Naposledy ověřeno

1. prosince 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DAIT ITN041AI Part II

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Diabetes mellitus, typ 1

Klinické studie na NP Aralast

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Brazil

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit