Neoadjuvantní studie vemurafenibu u lokálně pokročilého karcinomu štítné žlázy

Studium administrace léků a skupiny:

Pokud zjistíte, že jste způsobilí k účasti v této studii, budete užívat 4 tablety vemurafenibu ústy 2krát denně po dobu 56 dnů. Každou dávku byste měli užívat s odstupem přibližně 12 hodin. Pokud vynecháte užití léku v naplánovanou dobu o více než 4 hodiny, měli byste tuto dávku vynechat a počkat do další dávky.

Po 56 dnech bude léčba, kterou dostanete, záviset na tom, do jaké skupiny jste zařazeni:

• Pokud se nemoc rozšířila mimo krk, budete ve skupině A.
• Pokud je možné onemocnění zcela odstranit chirurgicky, budete ve skupině B.
• Pokud se nemoc nepodaří operovat, budete ve skupině C.

Studijní návštěvy:

Při všech návštěvách budete dotázáni na jakékoli nežádoucí účinky, které můžete mít, a na jakékoli jiné léky, které možná užíváte.

Než užijete studovaný lék (základní hodnota):

• Budete mít proceduru zvanou laryngoskopie, při které se do nosu zavede trubice s malou kamerou, aby se zkontrolovala vaše dutina, hrdlo a hlasová schránka.
• Kolonoskopii podstoupíte, pokud máte v anamnéze abnormální růst střev (polypy nebo rakovinu tlustého střeva). Během tohoto postupu se do řitního otvoru zavede trubice s malou kamerou, aby se prohlédlo vaše tlusté střevo.

V den 28:

• Budete mít fyzickou prohlídku, včetně měření vašich vitálních funkcí.
• Stav vašeho výkonu bude zaznamenán.
• Budete mít EKG.
• Krev (asi 1 polévková lžíce) bude odebrána pro rutinní testy.

Do 1 týdne před dnem 56 budete mít CT vyšetření krku, hrudníku a břicha, abyste zkontrolovali stav onemocnění.

V den 56, pokud jste ve skupině A nebo B, podstoupíte operaci k odstranění nádoru. Podepíšete samostatný formulář souhlasu, který popisuje tuto operaci a její rizika. Pokud jste ve skupině C, budete mít základní biopsii. Během operace/biopsie bude také odebrána krev (asi 1 čajová lžička) pro testování biomarkerů.

Následovat:

Vaše sledování po operaci/biopsii bude záviset na tom, ve které studijní skupině jste.

Skupiny A a C:

Pokud patříte do skupiny A, přestanete užívat studovaný lék přibližně 2–4 týdny po operaci. Pokud jste ve skupině C, nepřestanete užívat studovaný lék. Každé 4 týdny (po obnovení užívání studovaného léku, pokud jste ve skupině A, a po biopsii, pokud jste ve skupině C):

• Budete mít fyzickou prohlídku, včetně měření vitálních funkcí a kožního vyšetření.
• Stav vašeho výkonu bude zaznamenán.
• Krev (asi 1 polévková lžíce) bude odebrána pro rutinní testy.
• Budete dotázáni na jakékoli další léky, které možná užíváte, a na případné vedlejší účinky, které můžete mít.
• Pokud jste ve skupině A, budou tyto testy také provedeny v den, kdy znovu začnete užívat studovaný lék. Budete mít také EKG.

Navíc každých 8 týdnů (pokud jste ve skupině A nebo C) budete mít CT vyšetření krku, hrudníku a břicha, abyste zkontrolovali stav onemocnění. Při první z těchto návštěv bude také odebrána krev (asi 1 čajová lžička) pro testování biomarkerů.

Přibližně 1 rok po vaší laryngoskopii a kolonoskopii budou tyto postupy provedeny znovu, aby se zkontrolovaly vedlejší účinky související se studovaným lékem. Pokud jste nedostali základní kolonoskopii, bude tento postup proveden přibližně 1 rok po zahájení léčby vemurafenibem. Pokud budete pokračovat v užívání studovaného léku déle než rok, budete mít laryngoskopii každých 12 měsíců.

Kdykoli se lékař studie domnívá, že je to nutné, podstoupíte kolonoskopii a laryngoskopii.

Asi 1 rok po operaci/biopsii se vrátíte na kliniku, abyste zkontrolovali, zda se onemocnění nevrátilo. Při této návštěvě vám bude provedeno CT nebo ultrazvuk krku a bude vám odebrána krev (asi 1 polévková lžíce) na testy funkce štítné žlázy.

Pokud se po 4 měsících lékař studie domnívá, že je to ve vašem nejlepším zájmu, budete potřebovat studijní návštěvy pouze každých 8 týdnů. Stále vám bude odebrána krev (asi 1 polévková lžíce) pro rutinní testy v místní laboratoři a pracovníci studie vás zavolají, aby vás zkontrolovali. Každý hovor bude trvat asi 5-10 minut.

Pokud jste ve skupině C a pokud během sledování lékař studie rozhodne, že nemoc může být operována, budete převedeni do skupiny A nebo B. Podstoupíte operaci a následné návštěvy popsané za tímto účelem studijní skupina.

Skupina B:

Pokud jste ve skupině B, budete mít následnou návštěvu asi 2 týdny po operaci. Budou provedeny následující testy a postupy:

• Budete mít fyzickou prohlídku, včetně měření vašich vitálních funkcí.
• Stav vašeho výkonu bude zaznamenán.
• Krev (asi 1 polévková lžíce) bude odebrána pro rutinní testy.
• Budete dotázáni na jakékoli další léky, které možná užíváte, a na případné vedlejší účinky, které můžete mít.

Druhou kontrolní návštěvu absolvujete asi 8 týdnů po operaci. Budete mít CT vyšetření krku, abyste zkontrolovali stav onemocnění. Pokud se váš lékař domnívá, že je to ve vašem nejlepším zájmu, budete mít možnost pokračovat v léčbě vemurafenibem. Pokud budete pokračovat v léčbě vemurafenibem, budete postupovat podle plánu sledování skupiny A (výše).

Přibližně 1 rok po vaší laryngoskopii a kolonoskopii budou tyto postupy provedeny znovu, aby se zkontrolovaly vedlejší účinky související se studovaným lékem. Pokud jste nedostali základní kolonoskopii, bude tento postup proveden přibližně 1 rok po zahájení léčby vemurafenibem.

Kdykoli se lékař studie domnívá, že je to nutné, podstoupíte kolonoskopii a laryngoskopii.

Asi 1 rok po operaci/biopsii se vrátíte na kliniku, abyste zkontrolovali, zda se onemocnění nevrátilo. Při této návštěvě vám bude provedeno CT nebo ultrazvuk krku a bude vám odebrána krev (asi 1 polévková lžíce) na testy funkce štítné žlázy.

Délka studia:

Pokud patříte do skupiny A nebo C, budete pokračovat v užívání studovaného léku tak dlouho, jak si lékař studie bude myslet, že je to ve vašem nejlepším zájmu. Pokud jste ve skupině B, budete zkoumaný lék užívat 56 dní a po operaci ho již nebudete užívat. Studovaný lék již nebudete moci užívat, pokud se onemocnění zhorší, pokud se vyskytnou nesnesitelné vedlejší účinky nebo pokud nejste schopni dodržovat pokyny studie.

Vaše účast ve studii bude ukončena, jakmile dokončíte následné návštěvy.

Návštěva/zavolání na konci studia:

Poté, co přestanete užívat studovaný lék, budete mít na konci studie návštěvu nebo telefonát. Budete dotázáni na jakékoli další léky, které možná užíváte, a na případné vedlejší účinky, které jste mohli mít. Pokud jste zavoláni, hovor bude trvat asi 5-10 minut.

Toto je výzkumná studie. Vemurafenib je schválen FDA a je komerčně dostupný pro léčbu pozdního stadia melanomu. Je výzkumné použití tohoto léku k léčbě rakoviny štítné žlázy.

Této studie se zúčastní až 22 pacientů. Všichni budou zapsáni na MD Anderson.