Romiplostim, rituximab a dexamethason jako frontová léčba imunitní trombocytopenie

Imunitní trombocytopenie je autoimunitní porucha charakterizovaná tvorbou autoprotilátek proti destičkovým antigenům vedoucí k destrukci destiček.

Kortikosteroidy zvyšují počet krevních destiček asi u 80 procent pacientů. U mnoha pacientů však dochází při snížení dávky kortikosteroidů k ​​relapsu. Vysilující vedlejší účinky jsou běžné u pacientů, kteří vyžadují dlouhodobou léčbu kortikosteroidy k udržení počtu krevních destiček. Bylo prokázáno, že romiplostim, to je malomolekulární agonista receptoru c-mpl (TpoR), který je fyziologickým cílem hormonu trombopoetinu, účinně zvyšuje počet krevních destiček u dospělých pacientů (ve věku 18 let a více), kteří mají byla jim odstraněna slezina nebo kde splenektomie nepřichází v úvahu a byli předtím léčeni kortikosteroidy nebo imunoglobuliny a tyto léky nezabíraly (refrakterní ITP). Existuje několik kazuistik, kde byl romiplostim jako možnost léčby první volby pro IT.

Účelem této studie je určit míru odpovědi a dobu trvání odpovědi s kombinací rituximabu (100 mg týdně čtyři týdny), romiplostimu (2 mcg/kg čtyřikrát týdně) a vysokých dávek dexametazonu (40 mg PO dny 1-4) u neléčených dospělí pacienti s počtem krevních destiček <30*109/l s diagnózou imunitní trombocytopenie.

Kompletní odpověď je definována jako zvýšení počtu krevních destiček na > 150 × 109/l ve dvou po sobě jdoucích příležitostech. Klinická odpověď je definována jako zvýšení počtu krevních destiček mezi > 30×109/l při dvou po sobě jdoucích měřeních a žádné krvácení. Doba trvání odpovědi se zvažuje ode dne počátečního podání do prvního okamžiku relapsu (počet krevních destiček <30×109/l) nebo do doby analýzy Pacienti budou hodnoceni každý týden po dobu 4 týdnů a poté každý měsíc po dobu alespoň 6 měsíce.