Romiplostim, Rituximab e Desametasone come trattamento di prima linea per la trombocitopenia immunitaria

La trombocitopenia immunitaria è una malattia autoimmune caratterizzata dalla formazione di autoanticorpi contro gli antigeni piastrinici che portano alla distruzione piastrinica.

I corticosteroidi aumentano la conta piastrinica in circa l'80% dei pazienti. Tuttavia, molti pazienti hanno una ricaduta quando la dose di corticosteroidi viene ridotta. Gli effetti collaterali debilitanti sono comuni nei pazienti che richiedono una terapia con corticosteroidi a lungo termine per mantenere la conta piastrinica. Romiplostim, è una piccola molecola agonista del recettore c-mpl (TpoR), che è il bersaglio fisiologico dell'ormone trombopoietina, ha dimostrato di aumentare efficacemente la conta piastrinica in pazienti adulti (di età pari o superiore a 18 anni) che hanno a cui è stata asportata la milza o in cui la splenectomia non è un'opzione e hanno ricevuto un precedente trattamento con corticosteroidi o immunoglobuline e questi medicinali non hanno funzionato (ITP refrattaria). Ci sono alcuni casi clinici in cui romiplostim è un'opzione come trattamento di prima linea per l'IT.

Lo scopo di questo studio è determinare il tasso di risposta e la durata della risposta con la combinazione di rituximab (100 mg alla settimana per quattro settimane), romiplostim (2 mcg/Kg per quattro settimane) e desametasone ad alte dosi (40 mg PO giorni 1-4) in pazienti non trattati pazienti adulti con conta piastrinica <30*109/L con diagnosi di trombocitopenia immunitaria.

Una risposta completa è definita come un aumento della conta piastrinica a >150×109/L in due occasioni consecutive. Una risposta clinica è definita come un aumento della conta piastrinica tra >30×109/L su due misurazioni consecutive e nessun sanguinamento. La durata della risposta è considerata dal giorno della somministrazione iniziale alla prima recidiva (conta piastrinica <30×109/L) o al momento dell'analisi I pazienti saranno valutati ogni settimana per 4 settimane e poi ogni mese per almeno 6 mesi.