Romiplostim, Rituximab og Dexamethason som frontlinjebehandling for immun trombocytopeni

Immun trombocytopeni er en autoimmun lidelse karakterisert ved dannelse av autoantistoffer mot blodplateantigener som fører til ødeleggelse av blodplater.

Kortikosteroider øker blodplateantallet hos omtrent 80 prosent av pasientene. Mange pasienter får imidlertid tilbakefall når dosen av kortikosteroider reduseres. Svekkende bivirkninger er vanlige hos pasienter som trenger langvarig kortikosteroidbehandling for å opprettholde blodplateantallet. Romiplostim, det er en liten molekyl agonist av c-mpl (TpoR) reseptoren, som er det fysiologiske målet for hormonet trombopoietin, har vist seg å øke blodplatetallet effektivt hos voksne pasienter (18 år og eldre) som har fått milten fjernet eller der splenektomi ikke er et alternativ og har mottatt tidligere behandling med kortikosteroider eller immunglobuliner, og disse medisinene ikke virket (ildfast ITP). Det er noen få saksrapporter der romiplostim er et alternativ som førstelinjebehandling for IT.

Hensikten med denne studien er å bestemme responsraten og responsvarigheten med kombinasjonen av rituximab (100 mg ukentlig fire uker), romiplostim (2mcg/Kg fire ukentlige) og høydose deksametason (40 mg PO dag 1-4) hos ubehandlede voksne pasienter med <30*109/L blodplatetall diagnostisert med immun trombocytopeni.

En fullstendig respons er definert som en økning i antall blodplater til >150×109/L ved to påfølgende anledninger. En klinisk respons er definert som en økning i blodplateantallet mellom >30×109/L ved to påfølgende tiltak og ingen blødning. Varighet av respons vurderes fra dagen for den første administrasjonen til første gang av tilbakefall (trombocyttantall <30×109/L) eller til analysetidspunktet. Pasientene vil bli evaluert hver uke i 4 uker og deretter hver måned i minst 6 måneder.