Romiplostim, Rituximab en Dexamethason als eerstelijnsbehandeling voor immuuntrombocytopenie

Immuuntrombocytopenie is een auto-immuunziekte die wordt gekenmerkt door de vorming van auto-antilichamen tegen bloedplaatjesantigenen die leiden tot de vernietiging van bloedplaatjes.

Corticosteroïden verhogen het aantal bloedplaatjes bij ongeveer 80 procent van de patiënten. Veel patiënten krijgen echter een terugval wanneer de dosis corticosteroïden wordt verlaagd. Slopende bijwerkingen komen vaak voor bij patiënten die langdurige behandeling met corticosteroïden nodig hebben om het aantal bloedplaatjes op peil te houden. Van romiplostim, een kleine molecule-agonist van de c-mpl (TpoR)-receptor, het fysiologische doelwit van het hormoon trombopoëtine, is aangetoond dat het effectief het aantal bloedplaatjes verhoogt bij volwassen patiënten (van 18 jaar en ouder) die bij wie de milt is verwijderd of waarbij splenectomie geen optie is en die eerder zijn behandeld met corticosteroïden of immunoglobulinen en deze geneesmiddelen niet hebben gewerkt (refractaire ITP). Er zijn enkele casusrapporten waarbij romiplostim een ​​optie is als eerstelijnsbehandeling voor IT.

Het doel van deze studie is om het responspercentage en de responsduur te bepalen met de combinatie van rituximab (100 mg per week vier weken), romiplostim (2 microgram/kg vier per week) en hooggedoseerde dexamethason (40 mg oraal dag 1-4) bij onbehandelde volwassen patiënten met <30*109/L bloedplaatjesgetal gediagnosticeerd met immuuntrombocytopenie.

Een volledige respons wordt gedefinieerd als een toename van het aantal bloedplaatjes tot >150×109/L bij twee opeenvolgende gelegenheden. Een klinische respons wordt gedefinieerd als een toename van het aantal bloedplaatjes tussen >30×109/L bij twee opeenvolgende metingen en geen bloeding. Er wordt rekening gehouden met de duur van de respons vanaf de dag van de eerste toediening tot de eerste keer dat er een terugval optreedt (aantal bloedplaatjes <30×109/l) of tot het moment van de analyse. maanden.