Romiplostim, Rituximab och Dexametason som frontlinjebehandling för immun trombocytopeni

Immun trombocytopeni är en autoimmun sjukdom som kännetecknas av bildandet av autoantikroppar mot blodplättsantigener som leder till destruktion av trombocyter.

Kortikosteroider ökar trombocytantalet hos cirka 80 procent av patienterna. Många patienter får dock ett återfall när dosen kortikosteroid reduceras. Försvagande biverkningar är vanliga hos patienter som behöver långtidsbehandling med kortikosteroider för att bibehålla trombocytantalet. Romiplostim, det är en liten molekylagonist av c-mpl (TpoR)-receptorn, som är det fysiologiska målet för hormonet trombopoietin, har visat sig effektivt höja antalet trombocyter hos vuxna patienter (18 år och äldre) som har fått mjälten borttagen eller där splenektomi inte är ett alternativ och har fått tidigare behandling med kortikosteroider eller immunglobuliner, och dessa läkemedel inte fungerade (refraktär ITP). Det finns några fallrapporter där romiplostim ett alternativ som förstahandsbehandling för IT.

Syftet med denna studie är att bestämma svarsfrekvensen och svarslängden med kombinationen av rituximab (100 mg per vecka fyra veckor), romiplostim (2 mcg/kg fyra veckor) och högdos dexametason (40 mg PO dag 1-4) hos obehandlade vuxna patienter med <30*109/L trombocytantal diagnostiserade med immuntrombocytopeni.

Ett fullständigt svar definieras som en ökning av antalet trombocyter till >150×109/L vid två på varandra följande tillfällen. Ett kliniskt svar definieras som en ökning av trombocytantalet mellan >30×109/L vid två på varandra följande åtgärder och ingen blödning. Varaktigheten av svaret beaktas från dagen för den första administreringen till första gången för återfall (trombocytantal <30×109/L) eller till tidpunkten för analys. Patienterna kommer att utvärderas varje vecka under 4 veckor och sedan varje månad i minst 6 månader.