Romiplostiimi, rituksimabi ja deksametasoni etulinjassa immuunitrombosytopenian hoitoon

Immuunitrombosytopenia on autoimmuunisairaus, jolle on tunnusomaista autovasta-aineiden muodostuminen verihiutaleantigeenejä vastaan, mikä johtaa verihiutaleiden tuhoutumiseen.

Kortikosteroidit lisäävät verihiutaleiden määrää noin 80 prosentilla potilaista. Monilla potilailla on kuitenkin uusiutuminen, kun kortikosteroidiannosta pienennetään. Heikentävät sivuvaikutukset ovat yleisiä potilailla, jotka tarvitsevat pitkäaikaista kortikosteroidihoitoa verihiutaleiden määrän ylläpitämiseksi. Romiplostiimin, se on pienimolekyylinen c-mpl (TpoR) -reseptorin agonisti, joka on trombopoietiinihormonin fysiologinen kohde, ja sen on osoitettu nostavan tehokkaasti verihiutaleiden määrää aikuisilla (18-vuotiailla ja sitä vanhemmilla) potilailla. joilta on poistettu perna tai jos pernan poisto ei ole vaihtoehto ja he ovat saaneet aikaisempaa hoitoa kortikosteroideilla tai immunoglobuliineilla, eivätkä nämä lääkkeet tehonneet (refractory ITP). On olemassa muutamia tapausraportteja, joissa romiplostiimi on vaihtoehto IT:n ensilinjan hoitoon.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää vasteprosentti ja vasteen kesto rituksimabin (100 mg viikossa neljä viikkoa), romiplostiimin (2 mikrogrammaa/kg neljä kertaa viikossa) ja suuriannoksisen deksametasonin (40 mg PO päivinä 1-4) yhdistelmällä hoitamattomissa. aikuispotilaat, joiden verihiutaleiden määrä <30*109/l ja joilla on diagnosoitu immuunitrombosytopenia.

Täydellinen vaste määritellään verihiutaleiden määrän nousuksi > 150 × 109/l kahdessa peräkkäisessä tapauksessa. Kliininen vaste määritellään verihiutaleiden määrän nousuna välillä >30 × 109/l kahdella peräkkäisellä mittauksella ja ilman verenvuotoa. Vasteen kesto otetaan huomioon ensimmäisestä antopäivästä ensimmäiseen pahenemisajankohtaan (verihiutaleiden määrä <30 × 109/l) tai analyysiin asti. Potilaita arvioidaan joka viikko 4 viikon ajan ja sen jälkeen joka kuukausi vähintään 6 ajan. kuukaudet.