Program včasného přístupu anifrolumabu (AMANA)

Populace A:

Kritéria pro zařazení:

1. Obdrželi anifrolumab nebo placebo v dlouhodobé prodloužené studii, D3461C00009, a jsou do 12 týdnů od týdne 164 (následná návštěva 2).
2. Poskytnutý písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů souvisejících s programem.
3. Adekvátní periferní žilní přístup.
4. Ženy ve fertilním věku musí od screeningu až do 12 týdnů po poslední dávce anifrolumabu používat dvě účinné metody k zabránění otěhotnění, z nichž pouze jedna je bariérová, pokud pacientka není chirurgicky sterilní (např. bilaterální ooforektomie nebo kompletní hysterektomie). sterilní mužský partner, je alespoň 1 rok v ostmenopauze nebo praktikuje trvalou abstinenci v souladu s obvyklým životním stylem pacientky. Postmenopauza je definována jako nejméně 1 rok od poslední menstruace a pacientka má zvýšenou hladinu folikuly stimulujícího hormonu (FSH) vyšší, než je lokální laboratorní hodnota po menopauze při screeningu – jak je podrobně uvedeno v části 5.4.3.
5. Všichni muži (sterilizovaní nebo nesterilizovaní), kteří jsou sexuálně aktivní, musí používat kondom (se spermicidem, je-li komerčně dostupný) od 1. dne (první dávka anifrolumabu) do alespoň 12 týdnů po podání poslední dávky anifrolumabu. Důrazně se doporučuje, aby partnerka pacienta také používala během tohoto období účinnou metodu antikoncepce (jinou než bariérovou). Pacienti mužského pohlaví nesmí darovat sperma během účasti v EAP a po dobu 12 týdnů po poslední dávce anifrolumabu – další podrobnosti viz bod 5.4.3.
6. Ženy s intaktním děložním čípkem musí mít zdokumentovaný normální Pap stěr bez zdokumentované malignity (např. žádné známky cervikální intraepiteliální neoplazie [CIN] stupeň III, karcinom in situ [CIS] nebo adenokarcinom in situ [AIS]) do 2 let od vstupu do tohoto EAP a příjem anifrolumabu. Jakýkoli abnormální výsledek Pap stěru zdokumentovaný během 2 let před podáním anifrolumabu se musí opakovat, aby se potvrdila způsobilost pacienta.
7. COVID-19: Jakýkoli negativní výsledek testu polymerázové řetězové reakce (PCR) (centrální laboratoř) při screeningu a žádná známá nebo předpokládaná expozice COVID-19 během 2 týdnů před screeningem. Pokud existuje známá nebo podezřelá expozice, pacient musí být negativní po opětovném testu získaném po 2 týdnech a musí zůstat asymptomatický, aby mohl být zařazen do studie. Poznámka: Pacienti pozitivní při screeningu mohou být znovu vyšetřeni po 3 měsících za předpokladu, že nedošlo k rozvoji závažného onemocnění nebo následků COVID-19.

Kritéria vyloučení:

1. Ukončení léčby anifrolumabem nebo placebem z jakéhokoli důvodu včetně AE před dokončením 3. roku léčebného období pro studii 09 nebo studii 1145.
2. Závažná zdravotní příhoda, jako je cerebrovaskulární příhoda (CMP), infarkt myokardu (IM), malignita, oportunní infekce, pokus o sebevraždu nebo taková, která by podle názoru ošetřujícího lékaře narušila bezpečnost pacienta.
3. Jakýkoli jiný stav, který by podle názoru ošetřujícího lékaře narušoval bezpečnost pacienta.
4. Aktivní těžký nebo nestabilní neuropsychiatrický SLE, kdy podle názoru ošetřujícího lékaře je standardní terapie specifikovaná protokolem nedostatečná a použití agresivnějšího terapeutického přístupu, jako je přidání nitrožilního cyklofosfamidu a/nebo vysoké dávky iv pulzní kortikosteroidní terapie nebo jiné léčby ne. povoleno v protokolu, je uvedeno.
5. Aktivní těžké onemocnění ledvin způsobené SLE, kde podle názoru ošetřujícího lékaře. Standardní terapie specifikovaná lékařem nebo delegátem je nedostatečná a je indikováno použití agresivnějšího terapeutického přístupu, jako je přidání IV cyklofosfamidu a/nebo vysoké dávky IV pulzní kortikosteroidní terapie nebo jiné léčby, které protokol nepovoluje.

6. Dostává některý z následujících léků:

   1. Azathioprin > 200 mg/den
   2. Mykofenolát mofetil > 2 g/den nebo kyselina mykofenolová > 1,44 g/den
   3. Perorální, subkutánní (SC) nebo intramuskulární (IM) methotrexát > 25 mg/týden
   4. Perorální prednison > 40 mg/den (nebo ekvivalent prednisonu – viz příloha E1)
   5. Mizoribin > 150 mg/den
   6. Biologická léčiva, např. belimumab, rituximab

7. Obdrželi jste některou z následujících položek:

   1. Živá nebo atenuovaná vakcína do 8 týdnů před podpisem ICF. Poznámka: podání inaktivovaných vakcín je přijatelné – sponzor doporučuje, aby ošetřující lékaři zajistili, aby všichni pacienti měli aktuální informace o požadovaných očkováních, včetně chřipky (inaktivované/rekombinantní) před vstupem do EAP.
   2. Omezené léky uvedené v příloze D, pokud není dodrženo vymývací období.
8. Do 4 týdnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je větší) před podepsáním ICF (viz Příloha D) jste obdrželi jakýkoli hodnocený produkt (malou molekulu nebo biologickou látku).
9. Obdržel jakoukoli komerčně dostupnou biologickou látku během 5 poločasů před podepsáním ICF (viz Příloha D).
10. podstoupená léčba deplecí B-buněk (včetně, ale bez omezení na: ocrelizumab, ofatumumab, atacicept, obinutuzumab, rituximab) během 26 týdnů před podpisem ICF; do 40 týdnů pro atacicept (viz Příloha D) nebo pokud byla léčba podána před 26 týdny nebo více (40 týdnů pro atacicept), absolutní počet B-buněk by neměl být nižší než spodní hranice normálu (LLN) nebo výchozí hodnoty (podle toho, co je nižší) před zahájením terapie deplecí B-buněk.
11. Pozitivní hepatitida B, hepatitida C nebo virus lidské imunodeficience (HIV).
12. Známá anamnéza alergie nebo reakce na kteroukoli složku anifrolumabu nebo anamnéza anafylaxe na jakoukoli léčbu lidským gama globulinem.
13. COVID-19: Jakákoli historie závažné infekce COVID-19 (např. vyžadující hospitalizaci, péči na jednotce intenzivní péče (JIP) nebo asistovanou ventilaci) nebo jakoukoli předchozí infekci COVID-19 s nevyřešenými následky. Jakákoli akutní infekce COVID-19 (laboratorně potvrzená nebo suspektní na základě klinických příznaků) během posledních 3 měsíců před screeningem.

Populace B:

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti, kteří mají:

   1. Dokončená doba sledování bezpečnosti studie D3461C0009 (164. týden) a více než 12 týdnů od 164. týdne (následná bezpečnostní návštěva 2); NEBO
   2. Dokončené období sledování bezpečnosti ve studii fáze 2 CD1145; NEBO
   3. Nezúčastnili se dříve žádné klinické studie anifrolumabu a zkusili standardní terapeutické možnosti při maximální tolerované dávce (viz zařazovací kritérium 2); A

   i. nejsou způsobilí pro zařazení do klinické studie s anifrolumabem A ii. Máte středně těžký až těžký SLE (žádná lupusová nefritida nebo těžký lupus CNS)

2. Zkoušené standardní terapie, jako je antimalarika, terapeutické dávky perorálních kortikosteroidů, minimálně 2 imunosupresiva a biologická léčiva (belimumab nebo rituximab, pokud jsou v jejich zemi dostupné) z následujících terapeutických možností v maximální tolerované dávce:

   1. Azathioprin ≤ 200 mg/den
   2. Antimalarika (např. chlorochin, hydroxychlorochin, chinakrin)
   3. Mykofenolát mofetil ≤ 2 g/den nebo kyselina mykofenolová ≤ 1,44 g/den
   4. Perorální, sc nebo im metotrexát ≤ 25 mg/týden
   5. Mizoribin ≤ 150 mg/den (pouze Japonsko)
   6. Perorální prednison nebo ekvivalent (viz příloha E1) ≤ 40 mg/den
   7. Biologická léčiva (např. belimumab, rituximab).
3. Poskytnutý písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů souvisejících s programem.
4. Adekvátní periferní žilní přístup.
5. Ženy ve fertilním věku musí od screeningu až do 12 týdnů po poslední dávce anifrolumabu používat dvě účinné metody k zabránění otěhotnění, z nichž pouze jedna je bariérová, pokud pacientka není chirurgicky sterilní (např. bilaterální ooforektomie nebo kompletní hysterektomie). sterilní mužský partner, je alespoň 1 rok po menopauze nebo praktikuje trvalou abstinenci v souladu s obvyklým životním stylem pacientky. Postmenopauza je definována jako nejméně 1 rok od poslední menstruace a pacientka má zvýšenou hladinu FSH vyšší, než je lokální laboratorní hodnota po menopauze při screeningu – jak je podrobně uvedeno v části 5.4.3.
6. Všichni muži (sterilizovaní nebo nesterilizovaní), kteří jsou sexuálně aktivní, musí používat kondom (se spermicidem, je-li komerčně dostupný) od 1. dne (první dávka anifrolumabu) do alespoň 12 týdnů po podání poslední dávky anifrolumabu. Důrazně se doporučuje, aby partnerka pacienta také používala účinnou metodu antikoncepce (viz bod 5.4.3). (jiná než bariérová metoda) po celé toto období. Pacienti mužského pohlaví nesmí darovat sperma během účasti v EAP a po dobu 12 týdnů po poslední dávce anifrolumabu – další podrobnosti viz bod 5.4.3.
7. Ženy s intaktním děložním čípkem musí mít zdokumentovaný normální Pap stěr bez zdokumentované malignity (např. bez známek CIN stupně III, CIS nebo AIS) do 2 let od vstupu do EAP a podání anifrolumabu. Jakýkoli abnormální výsledek Pap stěru zdokumentovaný během 2 let před podáním anifrolumb musí být opakován, aby se potvrdila způsobilost pacienta.
8. COVID-19: Jakýkoli negativní výsledek testu PCR (centrální laboratoř) při screeningu a žádná známá nebo předpokládaná expozice COVID-19 během 2 týdnů před screeningem. Pokud existuje známá nebo podezřelá expozice, pacient musí být negativní po opětovném testu získaném po 2 týdnech a musí zůstat asymptomatický, aby mohl být zařazen do programu. Poznámka: Pacienti pozitivní při screeningu mohou být znovu vyšetřeni po 3 měsících za předpokladu, že nedošlo k rozvoji závažného onemocnění nebo následků COVID-19.

Kritéria vyloučení:

1. Vysazení anifrolumabu nebo placeba před dokončením 3. roku období léčby pro studii D3461C0009 nebo studii CD1145.
2. Závažná lékařská událost, jako je CMP, infarkt myokardu, malignita, oportunní infekce, pokus o sebevraždu nebo taková, která by podle názoru ošetřujícího lékaře narušila bezpečnost pacienta.
3. Jakýkoli stav, který by podle názoru ošetřujícího lékaře narušoval bezpečnost pacienta.
4. Aktivní těžký nebo nestabilní neuropsychiatrický SLE, kde je podle názoru ošetřujícího lékaře protokolem specifikovaná standardní terapie nedostatečná a použití agresivnějšího terapeutického přístupu, jako je přidání iv cyklofosfamidu a/nebo vysokodávkové iv pulzní kortikosteroidní terapie nebo jiné léčby není v protokolu povoleno, je uvedeno.
5. Aktivní těžké onemocnění ledvin vyvolané SLE, kde je podle názoru ošetřujícího lékaře nebo delegáta standardní terapie specifikovaná protokolem nedostatečná a použití agresivnějšího terapeutického přístupu, jako je přidání iv cyklofosfamidu a/nebo vysokodávkové iv pulzní kortikosteroidní terapie nebo jiné léčby, které nejsou povoleny v protokolu.

6. Dostává některý z následujících léků:

   1. Azathioprin > 200 mg/den
   2. Mykofenolát mofetil > 2 g/den nebo kyselina mykofenolová > 1,44 g/den
   3. Perorální, sc nebo im metotrexát > 25 mg/týden
   4. Perorální prednison > 40 mg/den (nebo ekvivalent prednisonu – viz příloha E1)
   5. Mizoribin > 150 mg/den
   6. Biologická léčiva, např. belimumab, rituximab

7. Obdrželi jste některou z následujících položek:

   1. Živá nebo atenuovaná vakcína do 8 týdnů před podpisem ICF. Poznámka: podání inaktivovaných vakcín je přijatelné – sponzor doporučuje, aby ošetřující lékaři zajistili, aby všichni pacienti měli aktuální informace o požadovaných očkováních, včetně chřipky (inaktivované/rekombinantní) před vstupem do EAP.
   2. Omezené léky uvedené v příloze D, pokud není dodrženo vymývací období.
8. Do 4 týdnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je větší) před podepsáním ICF (viz Příloha D) jste obdrželi jakýkoli hodnocený produkt (malou molekulu nebo biologickou látku).
9. Obdržel jakoukoli komerčně dostupnou biologickou látku během 5 poločasů před podepsáním ICF (viz Příloha D).
10. podstoupená léčba deplecí B-buněk (včetně, ale bez omezení na: ocrelizumab, ofatumumab, atacicept, obinutuzumab, rituximab) během 26 týdnů před podpisem ICF; do 40 týdnů pro atacicept (viz Příloha D) nebo pokud byla léčba podána před 26 týdny nebo více (40 týdnů pro atacicept), absolutní počet B-buněk by neměl být nižší než LLN nebo výchozí hodnota (podle toho, co je nižší) před podáním B - buněčná depleční terapie.
11. Pozitivní hepatitida B, hepatitida C nebo HIV.
12. Známá anamnéza alergie nebo reakce na kteroukoli složku anifrolumabu nebo anamnéza anafylaxe na jakoukoli léčbu lidským gama globulinem.
13. COVID-19: Jakákoli historie závažné infekce COVID-19 (např. vyžadující hospitalizaci, péči na JIP nebo asistovanou ventilaci) nebo jakoukoli předchozí infekci COVID-19 s nevyřešenými následky. Jakákoli akutní infekce COVID-19 (laboratorně potvrzená nebo suspektní na základě klinických příznaků) během posledních 3 měsíců před screeningem.