Perorální azacitidin u pacientů vhodných k transplantaci s akutní myeloidní leukémií (AML) trpících zdravotní nerovností (REMAIN1)

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti musí mít histologicky nebo cytologicky potvrzenou neakutní promyelocytární (APL) FLT3 negativní AML a musí mít dokončenou indukci a konsolidaci podle definice ošetřujícího lékaře a musí být v kompletní odpovědi (CR), kompletní odpovědi s částečným hematologickým zotavením (CRh) nebo Kompletní odpověď s neúplným obnovením počtu (CRi) v době zařazení do studie
• U pacientů v CR1 musí být fenotyp onemocnění AML takový, který je zvažován pro allo HCT v CR1 (střední nebo vysoké riziko podle European Leukemia Net (ELN), MRD+ CR, pomalé vymizení MRD) nebo jakýkoli fenotyp AML (kromě FLT3+ a APL ) v CR2 a mimo ni
• Lékařsky způsobilé pro alogenní transplantaci krvetvorných buněk (allo HCT), jak je definováno buď: podle uvážení ošetřujícího lékaře, podle uvážení transplantačního lékaře nebo indexu komorbidity specifického pro transplantaci krvetvorných buněk (HCT-CI) 5 nebo méně
• Věk ≥ 18 let
• Zápis musí proběhnout do 4 měsíců po ukončení terapie
• Pacient nebo personál identifikovali zdravotní disparitu v 1 z 5 Center for Disease Control (CDC) definovaných sociálních determinant zdraví (SDOH). To může zahrnovat finanční potíže, nedostatek podpory pečovatele, potíže s lékařskou gramotností, venkov, vhodný přístup ke zdravotní péči, nedostatek vhodného dárce alogenní transplantace krvetvorných buněk (allo HCT), zneužívání návykových látek
• Pacient musí mít adekvátní orgánovou funkci definovanou jako: Clearance kreatininu (podle Cockroft-Gaultova vzorce) větší nebo rovna 29 ml/min, celkový bilirubin a aspartátaminotransferáza/alanintransamináza (AST/ALT) ≤ až 2x horní hranice normálu ( kromě Gilbertova syndromu, který se může zapsat, pokud je < 2x výchozí hodnota celkového bilirubinu u pacienta)
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0,1,2,3
• Schopnost užívat perorální léky
• Bez anamnézy malabsorpčního syndromu, který by podle názoru výzkumníka mohl inhibovat absorpci perorálních léků
• Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s účinnou antikoncepcí během studijní léčby a alespoň 6 měsíců po poslední dávce. Vyloučeny jsou také ženy, které kojí
• Mužští pacienti musí souhlasit s účinnou antikoncepcí během studie a alespoň 3 měsíce po poslední dávce
• Schopnost porozumět a ochota podepsat písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení Pacient, který splňuje kterékoli z následujících kritérií vyloučení, není způsobilý k účasti ve studii.

• Mutace tyrozinkinázy 3 (FLT3 ITD) podobná FMS nebo tyrozinkinázové doméně (TKD)
• Nekontrolované postižení centrálního nervového systému (CNS).
• Anamnéza přecitlivělosti nebo alergické reakce na azacitidin nebo jeho složky
• Transplantace kmenových buněk během předchozích 3 měsíců před zahájením studijní terapie
• Nekontrolované interkurentní onemocnění nebo infekce
• Předchozí léčba perorálním azacitidinem v anamnéze
• Pacientky, které jsou těhotné nebo mají v úmyslu darovat vajíčka během studie nebo 6 měsíců po podání poslední dávky studovaného léku
• Pacienti mužského pohlaví, kteří mají v úmyslu darovat sperma v průběhu této studie nebo po dobu 3 měsíců po poslední dávce
• Jiná malignita, pro kterou je pacient v současné době léčen (kromě excidovatelné rakoviny kůže)
• Zdravotní, psychologický nebo sociální stav, který podle názoru zkoušejícího může zvýšit riziko účastníka nebo omezit jeho dodržování studijních požadavků