Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nebulizovaná lidská plodová voda u pacientů s intersticiálním plicním onemocněním (HAF ILD)

27. ledna 2026 aktualizováno: Maule Stem Cell Research Institute, Inc.

Fáze 1, studie nebulizované Matrix - alogenní lidské plodové vody (HAF) u pacientů s intersticiálním plicním onemocněním: AIRMID studie

Toto je pilotní klinická studie fáze I navržená k vyhodnocení bezpečnosti a průzkumné účinnosti nebulizovaného zředěného plodové vody, Matrix (HAF-Matrix) u dospělých s intersticiálním plicním onemocněním (ILD). ILDs jsou progresivní fibrotické poruchy charakterizované abnormálními hojivými odpověďmi, chronickým zánětem a dysregulovanou aktivací fibroblastů, což nakonec vede k narušené výměně plynů a respiračnímu selhání. Současné léčby, jako jsou antifibrotické látky (pirfenidon a nintedanib), zpomalují progresi onemocnění, ale neodvracejí existující fibrózu ani neobnovují plicní funkci. Tato pilotní studie vygeneruje kritická data o bezpečnosti a předběžné účinnosti, která budou informovat budoucí rozsáhlejší studie a optimalizovat dávkovací strategie pro nebulizovanou HAF-bázi terapii u ILD.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato pilotní studie vygeneruje kritické bezpečnostní a předběžné údaje o účinnosti, které poskytnou informace pro budoucí rozsáhlejší studie a optimalizují dávkovací strategie pro nebulizovanou terapii založenou na EV u ILD.

Dvoudílný bezproblémový design:

Přístup eskalace dávky s designem 3+3 (Kohorta A = 3, Kohorta B = 3) Celkem 6 účastníků s odstupňovaným dávkováním:

1. Zařazení do kohorty a počáteční dávkování

• Na každé předem stanovené úrovni dávky budou zařazeni a dávkováni tři (3) subjekty.

První subjekt v každé kohortě bude nejprve dávkován, následovaný druhým a třetím subjektem podle plánovaných odstupňovaných intervalů, což zajistí pečlivé sledování časných bezpečnostních signálů.

Po fázi 3x3 rozběhu začne Fáze 1 (otevřená studie):

  • 2 kohorty po 22 účastnících na kohortu:
  • Dávky 1,0 ml a 1,5 ml Matrix pomocí síťkového nebulizátoru:

Kohorta A, n=22: 1×10^9 částic Kohorta B, n=22: 1×10^12 částic (Rozsah dávky ukotvený na klinické zkušenosti s inhalovanými EV.)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

50

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Venice, Florida, Spojené státy, 34292
        • Nábor
        • Maule Stem Cell Research Institute
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cynthia S Maule, M.D.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pro účast v této studii musí pacient:

  • Poskytnout písemný informovaný souhlas.
  • Věk subjektů > 40 a < 90 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu.
  • Mít klinickou diagnózu ILD před screeningem v souladu s pokyny Americké hrudní společnosti/Evropské respirační společnosti.
  • FVC ≥ 45% predikovaných hodnot a DLCO ≥ 30% (korigováno na hemoglobin, ale ne na alveolární objem).
  • Klidová SpO₂ ≥ 92% při ≤ 3 l/min O₂.
  • RVSP < 50 mmHg, doloženo Dopplerovou echokardiografií nebo katetrizací pravého srdce.
  • Ženské subjekty musí být chirurgicky sterilní nebo postmenopauzální (>1 rok).

Kritéria pro vyloučení:

Pro účast v této studii pacient NESMÍ:

  • Výsledky CT a/nebo chirurgické biopsie plic neslučitelné s diagnózou IPF.
  • Neschopnost provést jakékoli hodnocení požadované pro analýzu koncových bodů (hlásit obavy o bezpečnost nebo snášenlivost, provádět PFT nebo CT, podstoupit odběry krve, číst a odpovídat na dotazníky).
  • Aktuálně užívat (nebo užívat do 4 týdnů před screeningem) jakékoli léky, léčbu nebo experimentální látky pro léčbu ILD, s výjimkou pacientů užívajících nelékové terapie, které zahrnují oxygenoterapii (doplňování kyslíku) a plicní rehabilitaci.
  • Aktivní zařazení (nebo očekávané budoucí zařazení) k transplantaci jakéhokoli orgánu.
  • Klinicky významné abnormální hodnoty screeningových laboratorních testů, včetně, ale ne omezeno na: hemoglobin < 8 g/dl, počet bílých krvinek < 3000/mm³, trombocyty < 80 000/mm³, INR > 1,5, aspartátaminotransferáza, alaninaminotransferáza nebo alkalická fosfatáza > 2krát horní hranice normálu, celkový bilirubin > 1,5 mg/dl.
  • Závažné komorbidní onemocnění, které podle názoru vyšetřovatele může ohrozit bezpečnost nebo spolupráci pacienta nebo znemožnit úspěšné dokončení studie. Včetně, ale ne omezeno na: HIV, pokročilé selhání jater nebo ledvin, kongestivní srdeční selhání třídy III/IV, infarkt myokardu, nestabilní angina pectoris nebo kardiální revaskularizace v posledních šesti měsících, nebo těžká obstrukční ventilační porucha.
  • Jakýkoli jiný stav, který podle názoru vyšetřovatele může ohrozit bezpečnost nebo spolupráci pacienta nebo znemožnit úspěšné dokončení studie.
  • Být příjemcem transplantovaného orgánu.
  • Mít klinickou anamnézu malignity do 2,5 let (tj. pacienti s předchozí malignitou musí být bez onemocnění 2,5 roku), s výjimkou radikálně léčeného bazocelulárního karcinomu, spinocelulárního karcinomu nebo karcinomu děložního hrdla.
  • Mít nepulmonální stav, který omezuje délku života na < 1 rok.
  • Mít anamnézu zneužívání drog nebo alkoholu v posledních 24 měsících.
  • Být séropozitivní na HIV, HBsAg nebo virémickou hepatitidu C.
  • Aktuálně se účastnit (nebo se účastnit v předchozích 30 dnech) terapeutické nebo přístrojové zkušební studie.
  • Být ženou, která je těhotná, kojící nebo v reprodukčním věku, aniž by používala účinné antikoncepční metody. Ženské pacientky musí podstoupit těhotenský test z krve nebo moči při screeningu a do 36 hodin před injekcí.
  • Ženské subjekty musí mít FSH < 25,8 IU/l
  • Subjekt s přecitlivělostí na dimethylsulfoxid (DMSO)
  • Nasycení kyslíkem (SpO₂ < 93% (pokojový vzduch [hladina moře] v klidu). SpO₂ < 88% (pokojový vzduch [> 1524 metrů nad mořem] v klidu).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta A
1,0 ml Matrixu (Exosomy)
Biologický: Matice
Alogenní lidská amniová tekutina (HAF) za použití Aerogen Solo (Ultra nebulizér)
Experimentální: Kohorta B
1,5 ml Matrixu (Exosomy)
Biologický: Matice
Alogenní lidská amniová tekutina (HAF) za použití Aerogen Solo (Ultra nebulizér)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vzniklých v souvislosti s léčbou
Časové okno: Od první dávky až do ukončení studie (přibližně 13 měsíců)

Popis ukazatele výsledku:

Výskyt závažných nežádoucích příhod spojených s léčbou (TE-SAEs) u účastníků léčených nebulizovanou terapií Matrix (HAF).

Jednotka měření:

Počet účastníků s ≥1 TESAE
Od první dávky až do ukončení studie (přibližně 13 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna pozorované nucené vitální kapacity (FVC).
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 6 měsíců.

Změna od výchozí hodnoty u nucené vitální kapacity (FVC)

Popis výsledného měření:

Změna od výchozí hodnoty u nucené vitální kapacity (FVC) hodnocená pomocí vyšetření plicních funkcí.

Jednotka měření:

Litry (L) nebo procenta predikované hodnoty (%)
Od výchozí hodnoty do 6 měsíců.

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nucený výdechový objem za 1 sekundu (FEV1).
Časové okno: Základní hodnota do 6 měsíců

Změna od výchozí hodnoty nuceného výdechového objemu za 1 sekundu (FEV₁)

Popis výsledkové míry:

Změna od výchozí hodnoty nuceného výdechového objemu za 1 sekundu (FEV₁) hodnocená testováním plicních funkcí.

Jednotka měření:

Litry (L) nebo procento predikované hodnoty (%)
Základní hodnota do 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Maule Stem Cell Research Institute, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Cynthia S. Maule, M.D., Maule Stem Cell Research Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

28. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2025-MSCRI-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Onemocnění plic, intersticiální

Klinické studie na Matice

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit