Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Beta-test af en ny vurdering af Huntingtons sygdom (HD) (CAPIT-HD Beta)

13. april 2017 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Beta-test af en ny vurderingsprotokol til vurdering af komplekse terapier ved Huntingtons sygdom (HD)

Huntingtons sygdom (HD) er en arvelig neurodegenerativ sygdom, som der ikke findes nogen eksisterende sygdomsmodificerende behandlinger for.

Repair-HD er et EU FP7-konsortium, der har til formål at etablere alle de prækliniske krav til transplantation af stamcelle-afledte neuroner i HD for at erstatte dem, der går tabt til sygdomsprocessen. Disse krav omfatter generering af nye kliniske vurderinger til detaljeret overvågning af patienter med HS, som har gennemgået celleudskiftningsterapi.

Denne protokol beskriver beta-testen af ​​et nyt klinisk vurderingsbatteri: Core Assessment Protocol for Intrastriatal Transplantation i HD version 2 (CAPIT-HD beta / CAPIT-HD2). CAPIT-HD beta repræsenterer en væsentlig revision af et tidligere CAPIT-HD-batteri udgivet for over 20 år siden, som trænger til opdatering for at imødekomme viden fra kliniske transplantationsundersøgelser over denne tid og for at drage fordel af teknologiske fremskridt i patientvurdering.

HD er en kompleks lidelse, hvor der er en ubarmhjertig forringelse af motoriske, kognitive og adfærdsmæssige funktioner, normalt fra midten af ​​livet og fremefter. Det originale CAPIT-batteri havde til formål at fange elementer af forandring i alle tre domæner, men var overvejende baseret på subjektive semi-kvantitative vurderingsværktøjer, der har dårlig inter-rater-pålidelighed. Desuden blev en række mangler, såsom svækkelser i social kognition, ikke anerkendt, da det originale CAPIT-HD batteri blev konstrueret, så vi har udviklet nye vurderinger af disse underskud, hvoraf nogle er inkluderet i CAPIT-HD beta. Beta-testningen vil finde sted i etablerede HS kliniske centre i Cardiff, Manchester, Paris og Munster af teams af forskere, som har erfaring med at lede klinikforskning i HS. Patienter med tidlig til moderat HD vil blive vurderet ved baseline og efter en og tolv måneder senere for at vurdere pålideligheden og følsomheden af ​​CAPIT-HD beta-batteriet. Ordninger for datalagring og analyse er på plads.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
40

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Creteil, Frankrig, 94010
        • Rekruttering
        • Henri Mondor Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

  1. Patienter Inklusionskriterier

    • Skal bekræftes for at bære HD-genet gennem genetisk testning (CAG ≥ 36)
    • Skal være 18 år eller derover
    • Stadie I eller II sygdom (TFC staging)

    Eksklusionskriterier

    • Manglende evne til at godkende samtykke
    • Enhver komorbid tilstand, der har potentiale til at forvirre resultaterne af undersøgelsen
  2. Kontroller Inklusionskriterier - Skal være 18 år eller derover

Eksklusionskriterier

  • Manglende evne til at godkende samtykke
  • Enhver komorbid tilstand, der har potentiale til at forvirre resultaterne af undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: ANDET
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: HS patienter
Andet: CAPIT-HD beta
Ny vurderingsprotokol til vurdering af komplekse terapier ved Huntingtons sygdom for begge grupper
EKSPERIMENTEL: Kontrolelementer
Andet: CAPIT-HD beta
Ny vurderingsprotokol til vurdering af komplekse terapier ved Huntingtons sygdom for begge grupper

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Al dysfunktion eller lidelse hos huntington-patient målt ved hjælp af en ny batterivurdering
Tidsramme: 1 år
Målet er at validere et batteri af vurderinger til anvendelse i en bred vifte af komplekse terapier for Huntingtons sygdom (HD)
1 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskel på motorisk score mellem patient og rask frivillig målt ved motoriske tests i den reviderede Core Assessment Protocol
Tidsramme: 1 år
Målet er at validere diskriminationsevnen af ​​den reviderede Core Assessment Protocol for Intrakraniel transplantation i HD for motoren
1 år
Forskel på kognitiv score mellem patient og rask frivillig målt ved kognitive tests i den reviderede Core Assessment Protocol
Tidsramme: 1 år
Målet er at validere diskriminationsevnen af ​​den reviderede Core Assessment Protocol for Intrakraniel transplantation i HD for kognitive
1 år
Forskel på psykiatrisk score mellem patient og rask frivillig målt ved psykiatrisk evaluering af den reviderede Core Assessment Protocol
Tidsramme: 1 år
Målet er at validere diskriminationsevnen af ​​den reviderede Core Assessment Protocol for intrakraniel transplantation i HS for psykiatrien
1 år
Forskel på funktionel skala mellem patient og rask frivillig målt ved funktionel evaluering af den reviderede Core Assessment Protocol
Tidsramme: 1 år
Målet er at validere den diskriminerende evne af den reviderede Core Assessment Protocol for intrakraniel transplantation i HS for de funktionelle domæner af svækkelse i HS
1 år
Antal nye vurderingsbatterier udført korrekt
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
University Hospital of Wales
School of Biosciences - Cardiff University
National Reference Center for Huntington's disease Cognitive Neurology Unit
Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital University of Manchester
George-Huntington-Institut GmbH

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Anne-Catherine BACHOUD-LEVI, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Ledende efterforsker: Anne ROSSER, MD, PhD, School of Biosciences - Cardiff University
  • Ledende efterforsker: David CRAUFURD, MD, PhD, Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital
  • Ledende efterforsker: Ralf REILMANN, MD, PhD, George-Huntington-Institut GmbH

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2016

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2018

Studieafslutning (FORVENTET)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. august 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. april 2017

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. april 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. april 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • P150201

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med CAPIT-HD beta

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger