Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Betatesting av en ny vurdering av Huntingtons sykdom (HD) (CAPIT-HD Beta)

13. april 2017 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Betatesting av en ny vurderingsprotokoll for vurdering av komplekse terapier ved Huntingtons sykdom (HD)

Huntingtons sykdom (HD) er en arvelig nevrodegenerativ sykdom som det ikke finnes noen eksisterende sykdomsmodifiserende behandlinger for.

Repair-HD er et EU FP7-konsortium som tar sikte på å etablere alle de prekliniske kravene for transplantasjon av stamcelleavledede nevroner i HD for å erstatte de som går tapt til sykdomsprosessen. Disse kravene inkluderer generering av nye kliniske vurderinger for detaljert overvåking av pasienter med HS som har gjennomgått celleerstatningsterapi.

Denne protokollen beskriver beta-testingen av et nytt klinisk vurderingsbatteri: Core Assessment Protocol for Intrastriatal Transplantation i HD versjon 2 (CAPIT-HD beta / CAPIT-HD2). CAPIT-HD beta representerer en betydelig revisjon av et tidligere CAPIT-HD-batteri publisert for over 20 år siden, som må oppdateres for å imøtekomme kunnskap fra kliniske transplantasjonsstudier over denne tiden og for å dra nytte av teknologiske fremskritt i pasientvurdering.

HD er en kompleks lidelse der det er en ubøyelig forverring av motoriske, kognitive og atferdsmessige funksjoner, vanligvis fra midten av livet og utover. Det originale CAPIT-batteriet hadde som mål å fange opp endringer i alle tre domenene, men var hovedsakelig basert på subjektive semikvantitative vurderingsverktøy som har dårlig inter-rater-pålitelighet. Dessuten ble en rekke mangler, for eksempel svekkelser i sosial kognisjon, ikke gjenkjent da det originale CAPIT-HD-batteriet ble konstruert, så vi har utviklet nye vurderinger av disse underskuddene, hvorav noen er inkludert i CAPIT-HD-beta. Beta-testingen vil finne sted i etablerte kliniske HS-sentre i Cardiff, Manchester, Paris og Munster av team av forskere som har erfaring med å lede klinikkforskning innen HS. Pasienter med tidlig til moderat HD vil bli vurdert ved baseline, og etter en og tolv måneder senere, for å vurdere påliteligheten og sensitiviteten til CAPIT-HD beta-batteriet. Ordninger for datalagring og analyse er på plass.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Ukjent

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Forventet)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
40

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Creteil, Frankrike, 94010
        • Rekruttering
        • Henri Mondor Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Ja

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

  1. Pasienter Inklusjonskriterier

    • Må bekreftes å bære HD-genet gjennom genetisk testing (CAG ≥ 36)
    • Må være 18 år eller eldre
    • Stage I eller II sykdom (TFC staging)

    Eksklusjonskriterier

    • Manglende evne til å godkjenne samtykke
    • Enhver komorbid tilstand som har potensial til å forvirre resultatene av studien
  2. Kontroller Inklusjonskriterier - Må være 18 år eller eldre

Eksklusjonskriterier

  • Manglende evne til å godkjenne samtykke
  • Enhver komorbid tilstand som har potensial til å forvirre resultatene av studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: ANNEN
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: HD-pasienter
Annen: CAPIT-HD beta
Ny vurderingsprotokoll for vurdering av komplekse terapier ved Huntingtons sykdom for begge grupper
EKSPERIMENTELL: Kontroller
Annen: CAPIT-HD beta
Ny vurderingsprotokoll for vurdering av komplekse terapier ved Huntingtons sykdom for begge grupper

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
All dysfunksjon eller lidelse hos huntington-pasient målt ved hjelp av nye batterivurderinger
Tidsramme: 1 år
Målet er å validere et batteri av vurderinger for bruk i et bredt spekter av komplekse terapier for Huntingtons sykdom (HD)
1 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forskjellen på motorisk poengsum mellom pasient og frisk frivillig målt ved motoriske tester i den reviderte Core Assessment Protocol
Tidsramme: 1 år
Målet er å validere den diskriminerende evnen til den reviderte Core Assessment Protocol for intrakraniell transplantasjon i HD for motoren
1 år
Forskjellen på kognitiv poengsum mellom pasient og frisk frivillig målt ved kognitive tester i den reviderte Core Assessment Protocol
Tidsramme: 1 år
Målet er å validere den diskriminerende evnen til den reviderte Core Assessment Protocol for intrakraniell transplantasjon i HD for kognitive
1 år
Forskjellen på psykiatrisk poengsum mellom pasient og frisk frivillig målt ved psykiatrisk evaluering av den reviderte Core Assessment Protocol
Tidsramme: 1 år
Målet er å validere den diskriminerende evnen til den reviderte Core Assessment Protocol for intrakraniell transplantasjon i HS for psykiatrien
1 år
Forskjellen på funksjonsskala mellom pasient og frisk frivillig målt ved funksjonell evaluering av den reviderte Core Assessment Protocol
Tidsramme: 1 år
Målet er å validere den diskriminerende evnen til den reviderte Core Assessment Protocol for intrakraniell transplantasjon ved HS for funksjonelle domener av svekkelse i HS
1 år
Antall nye vurderingsbatterier utført på riktig måte
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
University Hospital of Wales
School of Biosciences - Cardiff University
National Reference Center for Huntington's disease Cognitive Neurology Unit
Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital University of Manchester
George-Huntington-Institut GmbH

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Anne-Catherine BACHOUD-LEVI, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Hovedetterforsker: Anne ROSSER, MD, PhD, School of Biosciences - Cardiff University
  • Hovedetterforsker: David CRAUFURD, MD, PhD, Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital
  • Hovedetterforsker: Ralf REILMANN, MD, PhD, George-Huntington-Institut GmbH

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. juni 2016

Primær fullføring (FORVENTES)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mars 2018

Studiet fullført (FORVENTES)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. mars 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
25. august 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. april 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
18. april 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
18. april 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. april 2017

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • P150201

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Huntingtons sykdom

Kliniske studier på CAPIT-HD beta

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger