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Beta test di una nuova valutazione nella malattia di Huntington (HD) (CAPIT-HD Beta)

13 aprile 2017 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Beta test di un nuovo protocollo di valutazione per la valutazione di terapie complesse nella malattia di Huntington (HD)

La malattia di Huntington (HD) è una malattia neurodegenerativa ereditaria per la quale non esistono trattamenti modificanti la malattia.

Repair-HD è un consorzio del 7° PQ dell'UE che mira a stabilire tutti i requisiti preclinici per il trapianto di neuroni derivati ​​da cellule staminali nella MH al fine di sostituire quelli persi a causa del processo patologico. Questi requisiti includono la generazione di nuove valutazioni cliniche per il monitoraggio dettagliato dei pazienti con MH sottoposti a terapia sostitutiva cellulare.

Questo protocollo descrive il beta test di una nuova batteria di valutazione clinica: Core Assessment Protocol for Intrastriatal Transplantation in HD versione 2 (CAPIT-HD beta / CAPIT-HD2). CAPIT-HD beta rappresenta una revisione sostanziale di una precedente batteria CAPIT-HD pubblicata oltre 20 anni fa, che necessita di aggiornamento per accogliere le conoscenze provenienti dagli studi clinici sui trapianti in questo periodo e per sfruttare i progressi tecnologici nella valutazione dei pazienti.

La MH è un disturbo complesso in cui vi è un inesorabile deterioramento delle funzioni motorie, cognitive e comportamentali, di solito dalla mezza età in poi. La batteria CAPIT originale mirava a catturare elementi di cambiamento in tutti e tre i domini, ma si basava prevalentemente su strumenti di valutazione semi-quantitativi soggettivi che hanno una scarsa affidabilità inter-valutatore. Inoltre, una serie di deficit, come le menomazioni nella cognizione sociale, non sono stati riconosciuti quando è stata costruita la batteria CAPIT-HD originale, quindi abbiamo sviluppato nuove valutazioni di questi deficit, alcune delle quali sono incluse in CAPIT-HD beta. Il beta test si svolgerà in centri clinici sulla MH consolidati a Cardiff, Manchester, Parigi e Munster da team di ricercatori esperti nella ricerca clinica sulla MH. I pazienti con MH da precoce a moderata saranno valutati al basale, e dopo uno e dodici mesi, per valutare l'affidabilità e la sensibilità della batteria CAPIT-HD beta. Sono in atto disposizioni per l'archiviazione e l'analisi dei dati.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
40

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Creteil, Francia, 94010
        • Reclutamento
        • Henri Mondor Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

  1. Pazienti Criteri di inclusione

    • Deve essere confermata la presenza del gene HD attraverso test genetici (CAG ≥ 36)
    • Deve avere almeno 18 anni
    • Malattia di stadio I o II (stadiazione TFC)

    Criteri di esclusione

    • L'impossibilità di approvare il consenso
    • Qualsiasi condizione di comorbidità che abbia il potenziale per confondere i risultati dello studio
  2. Controlli Criteri di inclusione - Deve avere almeno 18 anni

Criteri di esclusione

  • L'impossibilità di approvare il consenso
  • Qualsiasi condizione di comorbidità che abbia il potenziale per confondere i risultati dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: ALTRO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Pazienti HD
Altro: CAPIT HD beta
Nuovo protocollo di valutazione per la valutazione di terapie complesse nella malattia di Huntington per entrambi i gruppi
SPERIMENTALE: Controlli
Altro: CAPIT HD beta
Nuovo protocollo di valutazione per la valutazione di terapie complesse nella malattia di Huntington per entrambi i gruppi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tutte le disfunzioni o i disturbi del paziente Huntington misurati mediante una nuova valutazione della batteria
Lasso di tempo: 1 anno
L'obiettivo è convalidare una batteria di valutazioni per l'applicazione in un'ampia gamma di terapie complesse per la malattia di Huntington (HD)
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza sul punteggio motorio tra paziente e volontario sano misurata dai test motori del Core Assessment Protocol rivisto
Lasso di tempo: 1 anno
L'obiettivo è convalidare la capacità discriminativa del Core Assessment Protocol rivisto per il trapianto intracranico in MH per il motore
1 anno
Differenza sul punteggio cognitivo tra paziente e volontario sano misurata dai test cognitivi del Core Assessment Protocol rivisto
Lasso di tempo: 1 anno
L'obiettivo è convalidare la capacità discriminativa del Core Assessment Protocol rivisto per il trapianto intracranico nella MH per il cognitivo
1 anno
Differenza sul punteggio psichiatrico tra paziente e volontario sano misurata dalla valutazione psichiatrica del Core Assessment Protocol rivisto
Lasso di tempo: 1 anno
L'obiettivo è convalidare la capacità discriminativa del Core Assessment Protocol rivisto per il trapianto intracranico nella MH per i pazienti psichiatrici
1 anno
Differenza sulla scala funzionale tra paziente e volontario sano misurata dalla valutazione funzionale del Core Assessment Protocol rivisto
Lasso di tempo: 1 anno
L'obiettivo è convalidare la capacità discriminativa del Core Assessment Protocol rivisto per il trapianto intracranico nella MH per i domini funzionali della menomazione nella MH
1 anno
Numero di nuove batterie di valutazione eseguite correttamente
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
University Hospital of Wales
School of Biosciences - Cardiff University
National Reference Center for Huntington's disease Cognitive Neurology Unit
Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital University of Manchester
George-Huntington-Institut GmbH

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Anne-Catherine BACHOUD-LEVI, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Investigatore principale: Anne ROSSER, MD, PhD, School of Biosciences - Cardiff University
  • Investigatore principale: David CRAUFURD, MD, PhD, Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital
  • Investigatore principale: Ralf REILMANN, MD, PhD, George-Huntington-Institut GmbH

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2016

Completamento primario (ANTICIPATO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2018

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 agosto 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 aprile 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 aprile 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 aprile 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 aprile 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • P150201

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Huntington

Prove cliniche su CAPIT HD beta

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