Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af glycerolphenylbutyrat og natriumphenylbutyrat hos phenylbutyratnaive patienter med urinstofcyklusforstyrrelser

18. juni 2024 opdateret af: Amgen

En randomiseret, kontrolleret, åben-label parallelarmundersøgelse af sikkerhed, PK og ammoniakkontrol af RAVICTI® (glycerolphenylbutyrat) oral væske og natriumphenylbutyrat hos phenylbutyratbehandlingsnaive patienter med urinstofcyklusforstyrrelser

Dette er et randomiseret, kontrolleret, åbent parallelarmstudie til vurdering af sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetik og ammoniakkontrol af RAVICTI® sammenlignet med NaPBA hos personer med urinstofcyklusforstyrrelser, som ikke i øjeblikket eller tidligere er kronisk behandlet med phenyleddikesyre (phenylacetat; PAA). ) prodrugs. Undersøgelsesdesignet vil omfatte: 1) Baseline Periode; 2) Indledende behandlingsperiode; 3) en RAVICTI kun overgangsperiode 4) en kun RAVICTI vedligeholdelsesperiode; og 5) en sikkerhedsforlængelse af kun RAVICTI. Undersøgelsen varer cirka 25 uger.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Studie erhvervet fra Horizon i 2024.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
16

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610-0214
        • University of Florida (UF) - Shands Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106-6005
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 753908565
        • University of Texas, Southwestern Medical Centre
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
  • Italien
      • Rome, Italien, 00165
        • Bambino Gesù Children's Research Hospital
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Di Padova, U.O.C. Malattie Metaboliche Ereditarie, Dipartimento della Salute della Donna e del Bambino
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Universitätsspital, Inselspital Bern
  • Spanien
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Spanien, 29006
        • Hospital Materno-Infantil (HRU Carlos Haya)
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spanien, 48903
        • Hospital Universitario de Cruces

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 99 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykke givet af forsøgspersonen eller forsøgspersonens forælder/værge for personer under 18 år eller samtykkealderen i henhold til lokal lovgivning.
  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner med en mistænkt eller bekræftet UCD-diagnose af enhver undertype, undtagen NAGS-mangel.
  • Mistænkt diagnose defineres som at have oplevet en HAC eller en dokumenteret høj ammoniak på >=100 µmol/L

  • Bekræftet diagnose bestemmes via enzymatisk, biokemisk eller genetisk testning.

    • Kræver nitrogenbindende midler i henhold til efterforskerens vurdering
    • Fødsel og ældre.
    • Alle kvinder i den fødedygtige alder og alle seksuelt aktive mænd skal acceptere at bruge en acceptabel præventionsmetode fra at underskrive det informerede samtykke under hele undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Acceptable former for prævention er (oral, injiceret, implanteret eller transdermal), tubal ligering, intrauterin enhed, hysterektomi, vasektomi eller dobbeltbarrieremetoder. Afholdenhed er en acceptabel form for prævention, selvom passende prævention skal bruges, hvis forsøgspersonen bliver seksuelt aktiv.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen har modtaget kronisk behandling med et oralt phenylbutyrat (RAVICTI, NaPBA, Pheburane eller andet) længere end 14 på hinanden følgende dage inden for et år før indskrivning.

  • Midlertidig brug af NaPBA til akut behandling af en hyperammonemisk krise i fortiden er acceptabel.

    • Enhver samtidig sygdom (f.eks. malabsorption eller klinisk signifikant lever- eller tarmsygdom), som ville udelukke forsøgspersonens sikre deltagelse, som vurderet af investigator.
    • Har gennemgået levertransplantation, herunder hepatocellulær transplantation.
    • Forsøgspersoner på NaBz ved baseline vil blive udelukket, hvis de af investigator anses for at være ude af stand til at gennemgå NaBz-overgang til et PAA-prodrug i den indledende behandlingsperiode.
    • Kendt overfølsomhed over for PBA eller andre hjælpestoffer i NaPBA/PBA-formuleringerne.
    • Gravide eller ammende patienter. Kvinder i den fødedygtige alder skal have udført en graviditetstest ved baselinebesøget før starten af ​​studielægemidlet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: RAVICTI -> RAVICTI
Indledende behandling, vedligeholdelse, sikkerhedsforlængelseperioder: RAVICTI, oralt flydende produkt 17,5 ml maksimal total daglig dosis. Dosering vil være baseret på deltagernes sygdom og behandlingsstatus ved indgangen til undersøgelsen.
Medicin: RAVICTI
RAVICTI, Oral Liquid Product 17,5 mL maksimal total daglig dosis
Andre navne:
  • Glycerol phenylbutyrat
  • GPB
  • HPN-100
Aktiv komparator: NaPBA -> RAVICTI

Indledende behandlingsperiode: NaPBA-dosering baseret på deltagernes sygdom og behandlingsstatus ved indgangen til undersøgelsen.

Overgangs-, vedligeholdelses-, sikkerhedsforlængelseperioder: RAVICTI, oralt flydende produkt 17,5 ml maksimal total daglig dosis. Dosering vil være baseret på deltagernes sygdom og behandlingsstatus ved indgangen til undersøgelsen.
Medicin: NaPBA
  • NaPBA hos patienter, der vejer < 20 kg - 600 mg/kg, maksimal total daglig dosis
  • NaPBA hos patienter, der vejer > 20 kg - 13 g/m2, maksimal total daglig dosis
Andre navne:
  • Natriumphenylbutyrat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingssuccesprocent (procentdel af deltagere defineret som behandlingssucces i uge 4) i løbet af den indledende behandlingsperiode
Tidsramme: Uge 4

En deltager blev betragtet som en behandlingssucces for den tildelte behandlingsarm, hvis deltageren ikke havde oplevet en uprovokeret hyperammonemisk krise (HAC) (dvs. en HAC, der ikke kan tilskrives en eller flere specifikke udløsende faktorer såsom infektion, interkurrent sygdom, diætmangel. , manglende overholdelse af behandling osv.) på den tildelte behandling og havde opfyldt mindst 2 af følgende 3 kriterier:

  • Havde absolutte værdier på de 3 tidspunkter (før-dosis, efter dosis efter 4 timer og 8 timer) af plasmaammoniakniveauer, som ikke overstiger ULN ved uge 4 (afslutningen af ​​indledende behandlingsperiodebesøg)
  • Havde normale (≤ ULN) glutaminniveauer i uge 4 (afslutningen af ​​indledende behandlingsperiodebesøg på tidspunktet nul time.
  • Havde normale (≤ ULN) essentielle aminosyrer inklusive forgrenede aminosyreniveauer (threonin, phenylalanin, methionin, lysin, leucin, isoleucin, histidin, valin) ved slutningen af ​​den indledende behandlingsperiode besøg på tidspunktet nul time.
Uge 4

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed af afbrydelser af medicin (procentdel af deltagere, der afbrød studiet med medicin) på grund af enhver grund i den indledende behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline til og med uge 4
Baseline til og med uge 4
Ændring fra baseline i fastende plasmaammoniakniveauer i løbet af den indledende behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline, indledende behandlingsperiode uge 1, uge ​​2, uge ​​3, uge ​​4 (0, 4, 8 timer efter dosis)
Baseline, indledende behandlingsperiode uge 1, uge ​​2, uge ​​3, uge ​​4 (0, 4, 8 timer efter dosis)
Plasma ammoniakareal under kurven (AUC) 0 til 8 timer ved slutningen af ​​den indledende behandlingsperiode
Tidsramme: Uge 4: time 0 (førdosis) og timer 4 og 8 efter dosis
Uge 4: time 0 (førdosis) og timer 4 og 8 efter dosis
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af ammoniak ved slutningen af ​​den indledende behandlingsperiode
Tidsramme: Uge 4: time 0 (førdosis) og timer 4 og 8 efter dosis
Uge 4: time 0 (førdosis) og timer 4 og 8 efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Amgen

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: MD, Amgen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. februar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
5. juli 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
20. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. november 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. juni 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • HPN-100-021
  • 2015-000075-27 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle patientdata for variabler, der er nødvendige for at løse det specifikke forskningsspørgsmål i en godkendt anmodning om datadeling.

IPD-delingstidsramme

Anmodninger om datadeling i forbindelse med denne undersøgelse vil blive overvejet begyndende 18 måneder efter, at undersøgelsen er afsluttet, og enten 1) produktet og indikationen er blevet udstedt markedsføringstilladelse i både USA og Europa eller 2) den kliniske udvikling af produktet og/eller indikationen ophører og dataene vil ikke blive indsendt til de regulerende myndigheder. Der er ingen slutdato for berettigelse til at indsende en anmodning om datadeling for denne undersøgelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende en anmodning, der indeholder forskningsmålene, Amgen-produktet/-erne og Amgen-undersøgelsen/-undersøgelserne i omfang, endepunkter/resultater af interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publikationsplan og forskerens/forskernes kvalifikationer. Generelt imødekommer Amgen ikke eksterne anmodninger om individuelle patientdata med det formål at revurdere sikkerheds- og effektivitetsspørgsmål, der allerede er behandlet i produktmærkningen. Anmodninger gennemgås af et udvalg af interne rådgivere. Hvis den ikke godkendes, vil et uafhængigt datadelingspanel mægle og træffe den endelige beslutning. Efter godkendelse vil oplysninger, der er nødvendige for at løse forskningsspørgsmålet, blive leveret i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale. Dette kan omfatte anonymiserede individuelle patientdata og/eller tilgængelige understøttende dokumenter, der indeholder fragmenter af analysekode, hvor det er angivet i analysespecifikationerne. Yderligere detaljer er tilgængelige på URL'en nedenfor.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Urea cyklus lidelse

Kliniske forsøg med RAVICTI

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger