Allogen stamcelletransplantation hos patienter med højrisiko CD33+ AML/MDS/JMML (High Risk)

Berettigelse

Inklusionskriterier:

Sygdomsstatus

• AML-induktionsfejl
• AML i 1., 2. eller 3. tilbagefald (>10 % knoglemarvsblaster)
• AML større end eller lig med 3. CR
• MDS med >6 % knoglemarvsblaster ved diagnose
• Sekundær MDS med mindre end eller lig med 5 % knoglemarvsmyeloblaster ved diagnose
• JMML med >6% knoglemarvsmyeloblaster ved diagnose

Sygdomsimmunfænotypepatienter (kun AML), der får gemtuzumab ozogamicin, skal udtrykke minimum >10 % eller =10 % CD33-positivitet. Patienter med <10 % CD33-positivitet vil ikke modtage gemtuzumab ozogamicin.

Organ funktion

Patienter skal have tilstrækkelig organfunktion som defineret nedenfor:

• Tilstrækkelig nyrefunktion defineret som:
• Serum kreatinin <1,5 x normalt, eller
• Kreatininclearance eller radioisotop GFR 40 ml/min/m2 eller >60 ml/min/1,73 m2 eller en tilsvarende GFR som bestemt af det institutionelle normalområde
• Tilstrækkelig leverfunktion defineret som:
• Total bilirubin 1,5 x normal eller SGOT (AST) eller SGPT (ALT) <2,0 x normal eller =2,0 x normal
• Tilstrækkelig hjertefunktion defineret som:
• Afkortningsfraktion på >27% ved ekkokardiogram, eller
• Udstødningsfraktion på >47 % ved radionuklidangiogram eller ekkokardiogram
• Tilstrækkelig lungefunktion defineret som:
• DLCO >55% eller =55% ved PFT
• For børn, der ikke er samarbejdsvillige, ingen tegn på dyspnø i hvile, ingen træningsintolerance og en pulsoximetri >94 % på rumluft

Ekskluderingskriterier:

• Patienter med aktiv CNS AML/JMML/MDS sygdom på tidspunktet for konditioneringsterapi
• Kvindelige patienter, der er gravide (positiv HCG)
• Karnofsky <50% eller Lansky <50% hvis 10 år eller mindre
• Alder >65 år
• Har fået gemtuzumab inden for de seneste 30 dage eller er ikke kommet sig efter tidligere gemtuzumab-behandling.